En fas 2-studie för att fastställa säkerheten och effekten av inhalerat torrt pulver mannitol vid cystisk fibros

Inklusionskriterier:

1. Bekräftad diagnos av cystisk fibros (svetttest/genotyp)
2. Ålder 8 år eller äldre
3. Har FEV1 mellan 40 % och 80 % av förväntad längd, ålder och kön ELLER en minskning av FEV1 på 20 % eller mer än vad som registrerats 6-12 månader tidigare.

4. Som bestämt av utredaren, är kapabla och villiga

   • Använd studiedagboken som krävs för detta protokoll
   • Kunna utföra alla de tekniker som krävs för att mäta lungfunktion
   • Kan administrera det torra pulvret mannitol
5. Är kapabla till och har gett informerat samtycke
6. Kliniskt stabil vid studiestart

Exklusions kriterier:

1. Utredare, platspersonal som är direkt knuten till denna studie och deras närmaste familjer.
2. Ämnen under 8 år.
3. Försökspersoner med aktiv astma
4. Försökspersoner som har använt hypertonisk koksaltlösning under de senaste 2 veckorna
5. Anses som "obeslutande sjuk" eller listad för transplantation
6. Kräver syrgas i hemmet eller assisterad ventilation
7. Kolonisering med Burkholderia cepacia
8. Signifikant episod av hemoptys (>60 ml) under de senaste 12 månaderna
9. Hjärtinfarkt under de sex månaderna före inskrivningen.
10. Cerebral vaskulär olycka under de sex månaderna före inskrivningen.
11. Ögonkirurgi under de tre månaderna före inskrivningen.
12. Bukkirurgi under de tre månaderna före inskrivningen.
13. Försökspersoner som ammar eller är gravida.
14. Kvinnliga försökspersoner med reproduktionsförmåga, som inte använder en pålitlig form av preventivmedel
15. Oförmåga att erhålla informerat samtycke från försökspersonens eller försökspersonens auktoriserade representant.
16. Försökspersoner som har deltagit i en annan undersökande läkemedelsstudie parallellt med eller inom 4 veckor efter att studien påbörjats.
17. Känd intolerans mot mannitol eller beta2-agonister.
18. Okontrollerad hypertoni - systoliskt blodtryck > 160 och eller diastoli