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Uno studio di fase 2 per determinare la sicurezza e l'efficacia del mannitolo in polvere secca inalato nella fibrosi cistica

31 gennaio 2010 aggiornato da: Pharmaxis

La fibrosi cistica è la più frequente malattia genetica letale dell'infanzia. Provoca l'interruzione della funzione ghiandolare del pancreas, dell'intestino, del fegato, dei polmoni (causando un'infezione polmonare cronica con enfisema), delle ghiandole sudoripare e degli organi riproduttivi. Sappiamo che molti pazienti affetti da FC muoiono per insufficienza polmonare, causata in parte da ripetute infezioni polmonari causate da muco denso e appiccicoso che non può essere eliminato facilmente dal polmone.

Il mannitolo inalato è un agente osmotico che è stato studiato in una serie di piccoli studi che hanno esaminato la clearance mucociliare, la qualità della vita e la funzione polmonare nella FC e nelle bronchiectasie. I risultati promettenti di questi studi giustificano ulteriori indagini. Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del mannitolo inalato quando somministrato due volte al giorno per due settimane nella FC.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Childrens Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
        • Prince Charles Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3181
        • The Alfred Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6840
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Perth, Western Australia, Australia
        • Sir Charles Gairdner
  • Nuova Zelanda
    • North Island
      • Auckland, North Island, Nuova Zelanda
        • Greenlane Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi confermata di fibrosi cistica (test del sudore/genotipo)
  2. Di età pari o superiore a 8 anni
  3. Avere un FEV1 compreso tra il 40% e l'80% del previsto per altezza, età e sesso OPPURE una diminuzione del FEV1 del 20% o superiore a quella registrata 6-12 mesi prima.

  4. Come determinato dall'investigatore, sono capaci e disposti a farlo

    • Utilizzare il diario dello studio come richiesto per questo protocollo
    • In grado di eseguire tutte le tecniche necessarie per misurare la funzionalità polmonare
    • In grado di somministrare il mannitolo in polvere secca
  5. Sono in grado di e hanno dato il consenso informato
  6. Clinicamente stabile all'ingresso nello studio

Criteri di esclusione:

  1. Investigatori, personale del sito direttamente affiliato a questo studio e loro parenti stretti.
  2. Soggetti di età inferiore agli 8 anni.
  3. Soggetti con asma attualmente attivo
  4. Soggetti che hanno utilizzato un trattamento con soluzione salina ipertonica nelle ultime 2 settimane
  5. Considerato "malato terminale" o elencato per il trapianto
  6. Richiede ossigeno domiciliare o ventilazione assistita
  7. Colonizzazione con Burkholderia cepacia
  8. Episodio significativo di emottisi (>60 ml) nei 12 mesi precedenti
  9. Infarto miocardico nei sei mesi precedenti l'arruolamento.
  10. Infortunio vascolare cerebrale nei sei mesi precedenti l'arruolamento.
  11. Chirurgia oculare nei tre mesi precedenti l'arruolamento.
  12. Chirurgia addominale nei tre mesi precedenti l'arruolamento.
  13. Soggetti che allattano o sono in gravidanza.
  14. Soggetti di sesso femminile con capacità riproduttiva, che non utilizzano una forma affidabile di contraccezione
  15. Incapacità di ottenere il consenso informato dal soggetto o dal rappresentante autorizzato del soggetto.
  16. - Soggetti che hanno partecipato a un altro studio sperimentale sui farmaci parallelamente o entro 4 settimane dall'ingresso nello studio.
  17. Intolleranza nota al mannitolo o ai beta2 agonisti.
  18. Ipertensione incontrollata - PA sistolica > 160 e/o diastoli

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
FEV1

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Qualità della vita
Sicurezza
Altre misure della funzione polmonare
Microbiologia dell'espettorato
Reologia dell'espettorato

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pharmaxis

Investigatori

  • Direttore dello studio: Brett Charlton, Pharmaxis

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2004

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2005

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 aprile 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 aprile 2007

Primo Inserito (Stima)

3 aprile 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

2 febbraio 2010

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 gennaio 2010

Ultimo verificato

1 gennaio 2010

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DPM-CF-201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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