Sikkerhedsundersøgelse af hMaxi-K-genoverførsel til behandling af overaktiv blære og detrusoroveraktivitet
Et fase 1 multicenter-studie, der evaluerer sikkerheden og den potentielle aktivitet af tre eskalerende doser af hMaxi-K-genoverførsel hos kvindelige deltagere med overaktiv blæresyndrom og detrusoroveraktivitet: Dobbeltblind, ubalanceret placebokontrolleret design inden for 3 sekventielle aktive behandlingsgrupper
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af et nyt produkt, der bruger human genoverførsel (kaldet hMaxi-K), når det gives til patienter med overaktiv blære. Menneskelig genoverførsel er en ny type terapi, der er processen med at placere genetisk materiale (DNA eller RNA) i en person. Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerhedsparametre, der opstår efter administration af en enkelt intravesikal instillation af undersøgelseslægemidlet.
To forskellige dosisgrupper af hMaxi-K vil blive testet i denne undersøgelse: 5000 og 10000 mikrogram. En 15000 mikrogram gruppe var planlagt; undersøgelsen blev dog afsluttet, før deltagerne blev doseret. hMaxi-K vil blive givet som en enkelt administration i blæren gennem et kateter. Hver kvindes deltagelse i undersøgelsen vil vare i op til 24 uger (efterfulgt af en yderligere 18-måneders opfølgningsperiode).
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Sikkerhedsparametrene, der skal overvåges, omfatter: bivirkninger, kliniske laboratorietests, elektrokardiogrammer og fysiske undersøgelser.
Det sekundære mål er at evaluere effektiviteten af en enkelt intravesikal instillation af hMaxi-K sammenlignet med kontrolgruppen. Effektparametre, der vil blive evalueret, er: gennemsnitligt antal vandladninger pr. 24 timer, gennemsnitligt antal urge-inkontinensepisoder pr. 24 timer, gennemsnitligt antal urgency-episoder pr. 24 timer, samlet maksimal blærekapacitet, antal uhæmmede kontraktioner under cystometriproceduren, deltager vurdering af urgency score, deltagervurdering af opfattet blæretilstands sværhedsgrad, deltagervurdering af respons på behandling, deltagervurdering af livskvalitet (Kings Health Questionnaire), SF-12 Health Survey, International Consultation on Incontinence Questionnaire (ICIQ-SF) og pudevægtmåling af utilsigtede blærelækager.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Connecticut
-
Branford, Connecticut, Forenede Stater, 06405
- CE3, Inc.
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Raske kvinder på 18 år eller ældre og i ikke-fertil alder
Kliniske symptomer på overaktiv blære i 6 måneder eller længere inklusive mindst én af følgende:
- hyppig vandladning (det vil sige at skulle på toilettet 8 eller flere gange om dagen);
- symptomer på urintrang, som oplever et pludseligt behov for at tisse, som er svært at holde tilbage; eller klagen over at vågne om natten to eller flere gange for at tisse;
- urge-inkontinens, som er klagen over lækage af urin, der ikke kan stoppes, ledsaget af eller umiddelbart forud for urgency 5 eller flere gange om ugen.
- Manglende respons eller dårlig tolerance over for tidligere behandling for symptomer på overaktiv blære og ønsker ikke at fortsætte med den behandling.
Ekskluderingskriterier:
- En kvinde med en positiv serum (HCG) graviditetstest eller som ammer
- Anamnese med tre eller flere dyrkningsdokumenterede tilbagevendende urinvejsinfektioner om året
- Aktuel historie eller tidligere diagnose af smertefuldt blæresyndrom (interstitiel blærebetændelse) med smerter i området af bækken, perineum eller nedre del af maven lindret ved tømning
- Aktuel historie med neurologisk blæredysfunktion
- En forventet levetid på mindre end 12 måneder
- Aktuel historie med grad 2 eller større cystocele
- Et indlagt urinrørskateter eller behov for ren intermitterende selvkateterisering
- Nylig hjerteanfald
- Ukontrolleret diabetes
- Latexallergi
- Anstrengelsesurininkontinens som bestemt ved observation af deltagerens hoste, mens han står med fuld blære og/eller svar på 2 eller 3 på følgende spørgsmål om anstrengelsesurininkontinens: Oplever du lækage, når du griner, hoster, løfter tunge genstande eller andre former for diskret , moderat intense aktiviteter? 0=INGEN: Ingen lækage. 1=MILD: Minimal lækage i sjældne tilfælde under disse typer aktiviteter; let tolereres; brug ikke puder til dette. 2=MODERAT: Tilstrækkelig lækage til at det kræver lejlighedsvis brug af puder og kan forstyrre sædvanlig aktivitet og opgaver. 3=ALVÆR: Ekstrem lækage og ubehag, der stopper al aktivitet og opgaver og kræver brug af puder ved alle lejligheder
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: hMaxi-K 5000 µg/ml
5000 mikrogram (µg)/90 milliliter (ml) intravesikal instillation
|
To dosisniveauer (5000 µg/90 ml intravesikal instillation og 10000 µg/90 ml intravesikal instillation)
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: hMaxi-K 10.000 µg/ml
10000 µg/90 ml intravesikal instillation
|
To dosisniveauer (5000 µg/90 ml intravesikal instillation og 10000 µg/90 ml intravesikal instillation)
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo (PBS-20% saccharose)
|
Matchende placebo (PBS-20% saccharose)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal deltagere med en behandlingsudløst bivirkning i behandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder (24 uger pr. deltager)
|
6 måneder (24 uger pr. deltager)
|
|
Antal deltagere med enhver behandlingsudløst bivirkning i sikkerhedsopfølgningsperioden
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
|
Antal deltagere med enhver unormal, klinisk signifikant klinisk laboratorietestværdi i behandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder (24 uger pr. deltager)
|
6 måneder (24 uger pr. deltager)
|
|
Antal deltagere med enhver unormal, klinisk signifikant klinisk laboratorietestværdi i sikkerhedsopfølgningsperioden
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
|
Antal deltagere med enhver unormal, klinisk signifikant klinisk elektrokardiogramværdi i behandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder (24 uger pr. deltager)
|
6 måneder (24 uger pr. deltager)
|
|
Antal deltagere med enhver unormal, klinisk signifikant klinisk elektrokardiogramværdi i sikkerhedsopfølgningsperioden
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
|
Antal deltagere med unormale, klinisk signifikante fund af klinisk fysisk undersøgelse i behandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder (24 uger pr. deltager)
|
6 måneder (24 uger pr. deltager)
|
|
Antal deltagere med eventuelle unormale, klinisk signifikante fund af klinisk fysisk undersøgelse i sikkerhedsopfølgningsperioden
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Skift fra baseline i pudens vægt
Tidsramme: Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
|
Ændring fra baseline i det gennemsnitlige antal vandladninger pr. 24 timer
Tidsramme: Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
|
Ændring fra baseline i det gennemsnitlige antal urge-inkontinensepisoder pr. 24 timer (opsamlet over en 3-dages periode)
Tidsramme: Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
|
Ændring fra baseline i det gennemsnitlige antal akutte episoder pr. 24 timer
Tidsramme: Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
|
Ændring fra baseline i den samlede maksimale blærekapacitet
Tidsramme: Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
|
Ændring fra baseline i antallet af uhæmmede sammentrækninger under cystometriproceduren
Tidsramme: Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
|
Ændring fra baseline i deltagervurderingen af urgency-score
Tidsramme: Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
|
Ændring fra baseline i deltagervurderingen af opfattet blæretilstands sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
|
Antal deltagere med det angivne svar på følgende spørgsmål, som et mål for deltagernes vurdering af respons på behandling: "Har behandlingen været til gavn for dig"?
Tidsramme: 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
|
Ændring fra baseline i Kings Health Questionnaire-Quality of Life (KHQ-QOL) generelle sundhedsopfattelser domænescore og indvirkning på livsdomænescore
Tidsramme: Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
|
Ændring fra baseline i Short Form-12 (SF-12) Health Survey
Tidsramme: Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
|
Ændring fra baseline i International Consultation on Incontinence Questionnaire - Short Form (ICIQ-SF)
Tidsramme: Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
Baseline; 6 måneder (24 uger) pr. deltager
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ION-02 (Anden identifikator: Immune Oncology Network)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .