Estudio de seguridad de la transferencia génica hMaxi-K para tratar la hiperactividad de la vejiga y el detrusor
26 de junio de 2019 actualizado por: Urovant Sciences GmbH
Un estudio multicéntrico de fase 1 que evalúa la seguridad y la actividad potencial de tres dosis crecientes de transferencia génica hMaxi-K en participantes femeninas con síndrome de vejiga hiperactiva e hiperactividad del detrusor: diseño doble ciego, desequilibrado y controlado con placebo dentro de 3 grupos de tratamiento activo secuencial
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad de un nuevo producto que utiliza la transferencia de genes humanos (llamado hMaxi-K) cuando se administra a pacientes con vejiga hiperactiva. La transferencia de genes humanos es un nuevo tipo de terapia que es el proceso de colocar material genético (ADN o ARN) en una persona. El objetivo principal de este estudio es evaluar los parámetros de seguridad que ocurren después de la administración de una única instilación intravesical del fármaco del estudio.
En este estudio se probarán dos grupos de dosis diferentes de hMaxi-K: 5000 y 10000 microgramos. Se planeó un grupo de 15000 microgramos; sin embargo, el estudio finalizó antes de que se administrara la dosis a los participantes. hMaxi-K se administrará como una sola administración en la vejiga a través de un catéter. La participación de cada mujer en el estudio durará hasta 24 semanas (seguidas de un período de seguimiento adicional de 18 meses).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los parámetros de seguridad a ser monitoreados incluyen: eventos adversos, pruebas de laboratorio clínico, electrocardiogramas y exámenes físicos.
El objetivo secundario es evaluar la eficacia de una única instilación intravesical de hMaxi-K en comparación con el grupo control. Los parámetros de eficacia que se evaluarán son: número medio de micciones por 24 horas, número medio de episodios de incontinencia de urgencia por 24 horas, número medio de episodios de urgencia por 24 horas, capacidad vesical máxima general, número de contracciones no inhibidas durante el procedimiento de cistometría, participante calificación de la puntuación de urgencia, calificación del participante de la gravedad percibida de la condición de la vejiga, evaluación del participante de la respuesta al tratamiento, calificación del participante de la calidad de vida (Cuestionario de Kings Health), Encuesta de salud SF-12, Consulta internacional sobre el cuestionario de incontinencia (ICIQ-SF) y medición del peso de la almohadilla de fugas vesicales accidentales.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
21
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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Connecticut
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Branford, Connecticut, Estados Unidos, 06405
- CE3, Inc.
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Géneros elegibles para el estudio
Femenino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mujeres sanas de 18 años de edad o más y en edad fértil
Síntomas clínicos de vejiga hiperactiva durante 6 meses o más, incluidos al menos uno de los siguientes:
- micción frecuente (es decir, tener que ir al baño 8 o más veces al día);
- síntomas de urgencia urinaria, que experimenta una repentina necesidad de orinar que es difícil de contener; o la queja de despertarse de noche dos o más veces para orinar;
- incontinencia urinaria de urgencia, que es la queja de pérdida de orina que no se puede detener, acompañada o inmediatamente precedida de urgencia 5 o más veces por semana.
- Falta de respuesta o mala tolerancia al tratamiento previo para los síntomas de vejiga hiperactiva y no desea continuar con ese tratamiento.
Criterio de exclusión:
- Una mujer con una prueba de embarazo en suero (HCG) positiva o que está amamantando
- Antecedentes de tres o más infecciones recurrentes del tracto urinario documentadas por cultivo por año
- Antecedentes actuales o diagnóstico previo de síndrome de vejiga dolorosa (cistitis intersticial) con dolor en la región de la pelvis, el perineo o la parte inferior del abdomen que se alivia al orinar
- Antecedentes actuales de disfunción neurológica de la vejiga.
- Una esperanza de vida de menos de 12 meses.
- Antecedentes actuales de cistocele de grado 2 o mayor
- Un catéter uretral permanente o necesidad de autocateterización intermitente limpia
- Ataque cardíaco reciente
- Diabetes no controlada
- Alergia al latex
- Incontinencia urinaria de esfuerzo determinada por la observación de la tos del participante mientras está de pie con la vejiga llena y/o una respuesta de 2 o 3 a la siguiente pregunta sobre la incontinencia urinaria de esfuerzo: ¿Experimenta pérdidas al reír, toser, levantar objetos pesados u otros tipos de incontinencia urinaria de esfuerzo? , actividades moderadamente intensas? 0=NINGUNO: Sin fugas. 1 = LEVE: Fuga mínima en raras ocasiones durante este tipo de actividades; fácilmente tolerado; no use almohadillas para esto. 2=MODERADO: Suficiente fuga que requiere el uso ocasional de toallas higiénicas y puede interferir con las actividades y tareas habituales. 3=GRAVE: goteo extremo y malestar que detiene toda actividad y tareas y requiere el uso de toallas higiénicas en todas las ocasiones
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: hMaxi-K 5000 µg/mL
5000 microgramos (µg)/90 mililitros (mL) instilación intravesical
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Dos niveles de dosis (5000 µg/90 mL instilación intravesical y 10000 µg/90 mL instilación intravesical)
Otros nombres:
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Experimental: hMaxi-K 10000 µg/mL
Instilación intravesical de 10000 µg/90 ml
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Dos niveles de dosis (5000 µg/90 mL instilación intravesical y 10000 µg/90 mL instilación intravesical)
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo correspondiente (PBS-20 % de sacarosa)
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Placebo correspondiente (PBS-20 % de sacarosa)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número de participantes con cualquier evento adverso emergente del tratamiento durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses (24 semanas por participante)
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6 meses (24 semanas por participante)
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Número de participantes con cualquier evento adverso emergente del tratamiento durante el período de seguimiento de seguridad
Periodo de tiempo: 18 meses
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18 meses
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Número de participantes con cualquier valor de prueba de laboratorio clínico clínicamente significativo anormal durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses (24 semanas por participante)
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6 meses (24 semanas por participante)
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Número de participantes con cualquier valor de prueba de laboratorio clínico clínicamente significativo anormal durante el período de seguimiento de seguridad
Periodo de tiempo: 18 meses
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18 meses
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Número de participantes con cualquier valor de electrocardiograma clínico anormal y clínicamente significativo durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses (24 semanas por participante)
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6 meses (24 semanas por participante)
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Número de participantes con cualquier valor de electrocardiograma clínico anormal y clínicamente significativo durante el período de seguimiento de seguridad
Periodo de tiempo: 18 meses
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18 meses
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Número de participantes con cualquier hallazgo anormal y clínicamente significativo en el examen físico durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses (24 semanas por participante)
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6 meses (24 semanas por participante)
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Número de participantes con cualquier hallazgo anormal y clínicamente significativo en el examen físico durante el período de seguimiento de seguridad
Periodo de tiempo: 18 meses
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18 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio desde la línea de base en el peso de la almohadilla
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Cambio desde el inicio en el número medio de micciones por 24 horas
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Cambio desde el inicio en el número medio de episodios de incontinencia de urgencia por 24 horas (recopilado durante un período de 3 días)
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Cambio desde el inicio en el número medio de episodios de urgencia por 24 horas
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Cambio con respecto al valor inicial en la capacidad vesical máxima general
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Cambio desde el inicio en el número de contracciones desinhibidas durante el procedimiento de cistometría
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Cambio con respecto al valor inicial en la calificación de urgencia del participante
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Cambio desde el inicio en la calificación del participante de la gravedad percibida de la condición de la vejiga
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Número de participantes con la respuesta indicada a la siguiente pregunta, como medida de la evaluación de los participantes sobre la respuesta al tratamiento: "¿El tratamiento le ha resultado beneficioso?"
Periodo de tiempo: 6 meses (24 semanas) por participante
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6 meses (24 semanas) por participante
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Cambio desde el punto de referencia en la puntuación del dominio de percepciones de salud general del Kings Health Questionnaire-Quality of Life (KHQ-QOL) y el impacto en la puntuación del dominio de vida
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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|
Cambio desde el punto de referencia en la Encuesta de Salud del Formulario Corto-12 (SF-12)
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de Consulta Internacional sobre Incontinencia - Formato Corto (ICIQ-SF)
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2007
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2008
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2009
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de junio de 2007
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de junio de 2007
Publicado por primera vez (Estimar)
2 de julio de 2007
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de junio de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de junio de 2019
Última verificación
1 de junio de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ION-02 (Otro identificador: Immune Oncology Network)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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