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Studio sulla sicurezza del trasferimento del gene hMaxi-K per il trattamento della vescica iperattiva e dell'iperattività del detrusore

26 giugno 2019 aggiornato da: Urovant Sciences GmbH

Uno studio multicentrico di fase 1 che valuta la sicurezza e l'attività potenziale di tre dosi crescenti di trasferimento genico hMaxi-K in partecipanti di sesso femminile con sindrome della vescica iperattiva e iperattività del detrusore: progettazione controllata con placebo in doppio cieco e sbilanciata all'interno di 3 gruppi di trattamento attivo sequenziale

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza di un nuovo prodotto che utilizza il trasferimento genico umano (chiamato hMaxi-K) quando viene somministrato a pazienti con vescica iperattiva. Il trasferimento genico umano è un nuovo tipo di terapia che è il processo di inserimento di materiale genetico (DNA o RNA) in una persona. L'obiettivo principale di questo studio è valutare i parametri di sicurezza che si verificano in seguito alla somministrazione di una singola instillazione intravescicale del farmaco oggetto dello studio.

In questo studio verranno testati due diversi gruppi di dose di hMaxi-K: 5000 e 10000 microgrammi. Era previsto un gruppo da 15000 microgrammi; tuttavia, lo studio è stato interrotto prima che i partecipanti ricevessero la dose. hMaxi-K verrà somministrato come singola somministrazione nella vescica attraverso un catetere. La partecipazione di ogni donna allo studio durerà fino a 24 settimane (seguite da un ulteriore periodo di follow-up di 18 mesi).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I parametri di sicurezza da monitorare includono: eventi avversi, test clinici di laboratorio, elettrocardiogrammi ed esami fisici.

L'obiettivo secondario è valutare l'efficacia di una singola instillazione intravescicale di hMaxi-K rispetto al gruppo di controllo. I parametri di efficacia che saranno valutati sono: numero medio di minzioni nelle 24 ore, numero medio di episodi di incontinenza da urgenza nelle 24 ore, numero medio di episodi di urgenza nelle 24 ore, capacità massima complessiva della vescica, numero di contrazioni non inibite durante la procedura di cistometria, partecipante valutazione del punteggio di urgenza, valutazione dei partecipanti della gravità della condizione della vescica percepita, valutazione dei partecipanti della risposta al trattamento, valutazione dei partecipanti della qualità della vita (Kings Health Questionnaire), SF-12 Health Survey, International Consultation on Incontinence Questionnaire (ICIQ-SF) e misurazione del peso del pad delle perdite accidentali della vescica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • Branford, Connecticut, Stati Uniti, 06405
        • CE3, Inc.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Donne sane di età pari o superiore a 18 anni e non potenzialmente fertili

  • Sintomi clinici di vescica iperattiva per 6 mesi o più che includono almeno uno dei seguenti:

    1. minzione frequente (ovvero dover andare in bagno 8 o più volte al giorno);
    2. sintomi di urgenza urinaria, che consiste in un improvviso bisogno di urinare difficile da trattenere; o la lamentela di svegliarsi di notte due o più volte per urinare;
    3. incontinenza urinaria da urgenza, che è la denuncia di perdita di urina che non può essere fermata, accompagnata o immediatamente preceduta da urgenza 5 o più volte a settimana.
  • Mancata risposta o scarsa tolleranza al trattamento precedente per i sintomi della vescica iperattiva e non si desidera continuare con tale trattamento.

Criteri di esclusione:

  • Una donna con un test di gravidanza siero positivo (HCG) o che sta allattando
  • Storia di tre o più infezioni ricorrenti del tratto urinario documentate dalla coltura all'anno
  • Anamnesi attuale o diagnosi precedente di sindrome della vescica dolorosa (cistite interstiziale) con dolore nella regione del bacino, del perineo o del basso addome alleviato dallo svuotamento
  • Storia attuale della disfunzione neurologica della vescica
  • Un'aspettativa di vita inferiore a 12 mesi
  • Anamnesi attuale di cistocele di grado 2 o superiore
  • Un catetere uretrale a permanenza o la necessità di un autocateterismo intermittente pulito
  • Attacco di cuore recente
  • Diabete non controllato
  • Allergia al lattice
  • Incontinenza urinaria da sforzo determinata dall'osservazione del partecipante che tossisce mentre è in piedi con la vescica piena e/o una risposta di 2 o 3 alla seguente domanda sull'incontinenza urinaria da sforzo: Si verificano perdite quando si ride, si tossisce, si sollevano oggetti pesanti o altri tipi di , attività moderatamente intense? 0=NESSUNA: nessuna perdita. 1=LIEVO: perdite minime in rare occasioni durante questo tipo di attività; facilmente tollerato; non utilizzare pastiglie per questo. 2=MODERATA: perdite sufficienti da richiedere l'uso occasionale di assorbenti e che possono interferire con le normali attività e compiti. 3=SEVERO: Estrema perdita e disagio che interrompe tutte le attività e le attività e richiede l'uso di assorbenti in tutte le occasioni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: hMaxi-K 5000 µg/mL
Instillazione intravescicale da 5000 microgrammi (µg)/90 millilitri (mL).
Droga: hMaxi-K
Due livelli di dose (5000 µg/90 mL instillazione intravescicale e 10000 µg/90 mL instillazione intravescicale)
Altri nomi:
  • URO-902
Sperimentale: hMaxi-K 10000 µg/mL
Instillazione intravescicale 10000 µg/90 mL
Droga: hMaxi-K
Due livelli di dose (5000 µg/90 mL instillazione intravescicale e 10000 µg/90 mL instillazione intravescicale)
Altri nomi:
  • URO-902
Comparatore placebo: Placebo
Placebo corrispondente (PBS-20% saccarosio)
Altro: Placebo
Placebo corrispondente (PBS-20% saccarosio)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi (24 settimane per partecipante)
6 mesi (24 settimane per partecipante)
Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento durante il periodo di follow-up sulla sicurezza
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Numero di partecipanti con qualsiasi valore di test di laboratorio clinico anormale e clinicamente significativo durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi (24 settimane per partecipante)
6 mesi (24 settimane per partecipante)
Numero di partecipanti con qualsiasi valore del test di laboratorio clinico anormale e clinicamente significativo durante il periodo di follow-up sulla sicurezza
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Numero di partecipanti con qualsiasi valore dell'elettrocardiogramma clinico anormale e clinicamente significativo durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi (24 settimane per partecipante)
6 mesi (24 settimane per partecipante)
Numero di partecipanti con qualsiasi valore dell'elettrocardiogramma clinico anormale e clinicamente significativo durante il periodo di follow-up di sicurezza
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Numero di partecipanti con qualsiasi risultato di esame fisico clinico anormale e clinicamente significativo durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi (24 settimane per partecipante)
6 mesi (24 settimane per partecipante)
Numero di partecipanti con qualsiasi risultato di esame fisico clinico anormale e clinicamente significativo durante il periodo di follow-up di sicurezza
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica rispetto al valore di base del peso del cuscinetto
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Variazione rispetto al basale del numero medio di minzioni nelle 24 ore
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Variazione rispetto al basale del numero medio di episodi di incontinenza da urgenza nelle 24 ore (raccolti in un periodo di 3 giorni)
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Variazione rispetto al basale del numero medio di episodi di urgenza nelle 24 ore
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Variazione rispetto al basale della capacità massima complessiva della vescica
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Variazione rispetto al basale del numero di contrazioni non inibite durante la procedura di cistometria
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Modifica rispetto al basale nella valutazione dei partecipanti del punteggio di urgenza
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Variazione rispetto al basale nella valutazione dei partecipanti della gravità della condizione della vescica percepita
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Numero di partecipanti con la risposta indicata alla seguente domanda, come misura della valutazione della risposta al trattamento da parte dei partecipanti: "Il trattamento le è stato di beneficio"?
Lasso di tempo: 6 mesi (24 settimane) per partecipante
6 mesi (24 settimane) per partecipante
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio delle percezioni sulla salute generale del Kings Health Questionnaire-Quality of Life (KHQ-QOL) e impatto sul punteggio del dominio della vita
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Variazione rispetto al basale nell'indagine sulla salute Short Form-12 (SF-12).
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Variazione rispetto al basale nel questionario della consultazione internazionale sull'incontinenza - Forma abbreviata (ICIQ-SF)
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Urovant Sciences GmbH

Collaboratori

Ion Channel Innovations

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 giugno 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 giugno 2007

Primo Inserito (Stima)

2 luglio 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 giugno 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 giugno 2019

Ultimo verificato

1 giugno 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ION-02 (Altro identificatore: Immune Oncology Network)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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