Estudo de segurança da transferência do gene hMaxi-K para tratar a bexiga hiperativa e a hiperatividade do detrusor
26 de junho de 2019 atualizado por: Urovant Sciences GmbH
Um estudo multicêntrico de fase 1 avaliando a segurança e a atividade potencial de três doses crescentes de transferência do gene hMaxi-K em participantes do sexo feminino com síndrome da bexiga hiperativa e hiperatividade do detrusor: design duplo-cego, controlado por placebo desequilibrado em 3 grupos de tratamento ativo sequencial
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança de um novo produto que utiliza a transferência de genes humanos (denominado hMaxi-K) quando administrado a pacientes com bexiga hiperativa. A transferência genética humana é um novo tipo de terapia que é o processo de colocar material genético (DNA ou RNA) em uma pessoa. O objetivo principal deste estudo é avaliar os parâmetros de segurança que ocorrem após a administração de uma única instilação intravesical da droga em estudo.
Dois grupos de doses diferentes de hMaxi-K serão testados neste estudo: 5.000 e 10.000 microgramas. Um grupo de 15.000 microgramas foi planejado; no entanto, o estudo foi encerrado antes que os participantes recebessem as doses. hMaxi-K será administrado em uma única administração na bexiga através de um cateter. A participação de cada mulher no estudo durará até 24 semanas (seguidas por um período adicional de acompanhamento de 18 meses).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os parâmetros de segurança a serem monitorados incluem: eventos adversos, exames laboratoriais clínicos, eletrocardiogramas e exames físicos.
O objetivo secundário é avaliar a eficácia de uma única instilação intravesical de hMaxi-K em comparação com o grupo controle. Os parâmetros de eficácia que serão avaliados são: número médio de micções por 24 horas, número médio de episódios de incontinência de urgência por 24 horas, número médio de episódios de urgência por 24 horas, capacidade máxima geral da bexiga, número de contrações não inibidas durante o procedimento de cistometria, participante classificação do escore de urgência, avaliação do participante quanto à gravidade da condição da bexiga percebida, avaliação do participante sobre a resposta ao tratamento, avaliação do participante sobre a qualidade de vida (Kings Health Questionnaire), SF-12 Health Survey, International Consultation on Incontinence Questionnaire (ICIQ-SF) e medição do peso da almofada de vazamentos acidentais da bexiga.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
21
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Connecticut
-
Branford, Connecticut, Estados Unidos, 06405
- CE3, Inc.
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Fêmea
Descrição
Critério de inclusão:
- Mulheres saudáveis de 18 anos de idade ou mais e sem potencial para engravidar
Sintomas clínicos de bexiga hiperativa por 6 meses ou mais, incluindo pelo menos um dos seguintes:
- micção frequente (ou seja, ter que ir ao banheiro 8 ou mais vezes por dia);
- sintomas de urgência urinária, que é uma necessidade repentina de urinar difícil de conter; ou a queixa de acordar duas ou mais vezes à noite para urinar;
- incontinência urinária de urgência, que é a queixa de perda de urina que não pode ser interrompida, acompanhada ou imediatamente precedida de urgência 5 ou mais vezes por semana.
- Não resposta ou baixa tolerância ao tratamento anterior para sintomas de bexiga hiperativa e não deseja continuar com esse tratamento.
Critério de exclusão:
- Uma mulher com um teste de gravidez soro positivo (HCG) ou que está amamentando
- História de três ou mais infecções recorrentes do trato urinário documentadas por cultura por ano
- História atual ou diagnóstico prévio de síndrome da bexiga dolorosa (cistite intersticial) com dor na região da pelve, períneo ou abdome inferior aliviada pela micção
- História atual de disfunção neurológica da bexiga
- Expectativa de vida inferior a 12 meses
- História atual de grau 2 ou maior cistocele
- Um cateter uretral de demora ou necessidade de autocateterismo intermitente limpo
- ataque cardíaco recente
- diabetes descontrolada
- alergia ao látex
- Incontinência urinária de esforço determinada pela observação do participante tossindo em pé com a bexiga cheia e/ou resposta 2 ou 3 na seguinte pergunta sobre Incontinência urinária de esforço: Você sente vazamento ao rir, tossir, levantar objetos pesados ou outros tipos de movimentos discretos? , atividades moderadamente intensas? 0=NENHUMA: Sem vazamento. 1=LEVE: Vazamento mínimo em raras ocasiões durante esses tipos de atividades; facilmente tolerado; não use almofadas para isso. 2=MODERADO: Vazamento suficiente que requer o uso ocasional de absorventes e pode interferir nas atividades e tarefas habituais. 3=SEVERO: Extremo vazamento e desconforto que interrompe todas as atividades e tarefas e requer o uso de absorventes em todas as ocasiões
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: hMaxi-K 5000 µg/mL
5000 microgramas (µg)/90 mililitros (mL) instilação intravesical
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Dois níveis de dose (5000 µg/90 mL instilação intravesical e 10000 µg/90 mL instilação intravesical)
Outros nomes:
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Experimental: hMaxi-K 10000 µg/mL
10000 µg/90 mL instilação intravesical
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Dois níveis de dose (5000 µg/90 mL instilação intravesical e 10000 µg/90 mL instilação intravesical)
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo correspondente (PBS-20% de sacarose)
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Placebo correspondente (PBS-20% de sacarose)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de participantes com qualquer evento adverso emergente do tratamento durante o período de tratamento
Prazo: 6 meses (24 semanas por participante)
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6 meses (24 semanas por participante)
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Número de participantes com qualquer evento adverso emergente do tratamento durante o período de acompanhamento de segurança
Prazo: 18 meses
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18 meses
|
|
Número de participantes com qualquer valor anormal e clinicamente significativo de teste de laboratório clínico durante o período de tratamento
Prazo: 6 meses (24 semanas por participante)
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6 meses (24 semanas por participante)
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Número de participantes com qualquer valor de teste de laboratório clínico anormal e clinicamente significativo durante o período de acompanhamento de segurança
Prazo: 18 meses
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18 meses
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Número de participantes com qualquer valor de eletrocardiograma clínico anormal e clinicamente significativo durante o período de tratamento
Prazo: 6 meses (24 semanas por participante)
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6 meses (24 semanas por participante)
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Número de participantes com qualquer valor de eletrocardiograma clínico anormal e clinicamente significativo durante o período de acompanhamento de segurança
Prazo: 18 meses
|
18 meses
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Número de participantes com qualquer achado anormal e clinicamente significativo no exame físico durante o período de tratamento
Prazo: 6 meses (24 semanas por participante)
|
6 meses (24 semanas por participante)
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Número de participantes com qualquer achado anormal e clinicamente significativo no exame físico durante o período de acompanhamento de segurança
Prazo: 18 meses
|
18 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança da linha de base no peso da almofada
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Mudança da linha de base no número médio de micções por 24 horas
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Mudança da linha de base no número médio de episódios de incontinência de urgência por 24 horas (coletados durante um período de 3 dias)
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
|
Mudança da linha de base no número médio de episódios de urgência por 24 horas
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
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Mudança da linha de base na capacidade máxima geral da bexiga
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Mudança da linha de base no número de contrações desinibidas durante o procedimento de cistometria
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Mudança da linha de base na classificação do participante da pontuação de urgência
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Mudança da linha de base na avaliação do participante da gravidade percebida da condição da bexiga
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
|
Número de participantes com a resposta indicada para a seguinte questão, como medida de avaliação da resposta dos participantes ao tratamento: "O tratamento trouxe benefícios para você"?
Prazo: 6 meses (24 semanas) por participante
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6 meses (24 semanas) por participante
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|
Mudança da linha de base no Questionário de Saúde de Kings-Qualidade de Vida (KHQ-QOL) pontuação do domínio de percepções gerais de saúde e impacto na pontuação do domínio de vida
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
|
Alteração da linha de base na Pesquisa de Saúde do Formulário Resumido-12 (SF-12)
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
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Mudança da linha de base no Questionário de Consulta Internacional sobre Incontinência - Formulário Resumido (ICIQ-SF)
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2007
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2008
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2009
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de junho de 2007
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de junho de 2007
Primeira postagem (Estimativa)
2 de julho de 2007
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de junho de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de junho de 2019
Última verificação
1 de junho de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ION-02 (Outro identificador: Immune Oncology Network)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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