Bezpečnostní studie přenosu genu hMaxi-K k léčbě hyperaktivního močového měchýře a nadměrné aktivity detruzoru
26. června 2019 aktualizováno: Urovant Sciences GmbH
Multicentrická studie fáze 1 hodnotící bezpečnost a potenciální aktivitu tří eskalujících dávek přenosu genu hMaxi-K u účastnic se syndromem hyperaktivního močového měchýře a nadměrnou aktivitou detruzoru: dvojitě zaslepený, nevyvážený design kontrolovaný placebem v rámci 3 po sobě jdoucích aktivních léčebných skupin
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost nového produktu, který využívá přenos lidských genů (nazývaný hMaxi-K), když je podáván pacientům s hyperaktivním močovým měchýřem. Přenos lidských genů je nový typ terapie, která spočívá v procesu vkládání genetického materiálu (DNA nebo RNA) do člověka. Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnostní parametry vyskytující se po podání jediné intravezikální instilace studovaného léčiva.
V této studii budou testovány dvě různé skupiny dávek hMaxi-K: 5000 a 10000 mikrogramů. Byla plánována skupina 15 000 mikrogramů; studie však byla ukončena před podáním dávky účastníkům. hMaxi-K bude podáván jako jednorázové podání do močového měchýře katetrem. Účast každé ženy ve studii bude trvat až 24 týdnů (následuje dalších 18 měsíců sledování).
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Mezi bezpečnostní parametry, které je třeba monitorovat, patří: nežádoucí účinky, klinické laboratorní testy, elektrokardiogramy a fyzikální vyšetření.
Sekundárním cílem je vyhodnotit účinnost jedné intravezikální instilace hMaxi-K ve srovnání s kontrolní skupinou. Parametry účinnosti, které budou hodnoceny, jsou: průměrný počet mikcí za 24 hodin, průměrný počet epizod urgentní inkontinence za 24 hodin, průměrný počet urgentních epizod za 24 hodin, celková maximální kapacita močového měchýře, počet neinhibovaných kontrakcí během cystometrie, účastník hodnocení skóre naléhavosti, hodnocení účastníků vnímané závažnosti stavu močového měchýře, hodnocení účastníků na léčbu, hodnocení účastníků kvality života (Kings Health Questionnaire), SF-12 Health Survey, International Consultation on Incontinence Questionnaire (ICIQ-SF) a měření hmotnosti podložky při náhodném úniku močového měchýře.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
21
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Connecticut
-
Branford, Connecticut, Spojené státy, 06405
- CE3, Inc.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Pohlaví způsobilá ke studiu
Ženský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Zdravé ženy ve věku 18 let nebo starší a neschopné otěhotnět
Klinické příznaky hyperaktivního močového měchýře po dobu 6 měsíců nebo déle, včetně alespoň jednoho z následujících:
- časté močení (to znamená nutnost chodit na záchod 8 nebo vícekrát denně);
- příznaky nutkání na močení, což je náhlá potřeba močit, kterou je obtížné zadržet; nebo stížnost na probuzení v noci dvakrát nebo vícekrát na močení;
- urgentní inkontinence moči, což je stížnost na únik moči, který nelze zastavit, je doprovázen nebo bezprostředně předchází nutkání 5krát nebo vícekrát týdně.
- Neodpovídá nebo špatně snáší předchozí léčbu symptomů hyperaktivního močového měchýře a nepřejete si v této léčbě pokračovat.
Kritéria vyloučení:
- Žena s pozitivním těhotenským testem v séru (HCG) nebo žena, která kojí
- Anamnéza tří nebo více kultivačně zdokumentovaných recidivujících infekcí močových cest za rok
- Současná anamnéza nebo předchozí diagnóza syndromu bolestivého močového měchýře (intersticiální cystitida) s bolestí v oblasti pánve, hráze nebo podbřišku zmírněnou vyprazdňováním
- Současná anamnéza neurologické dysfunkce močového měchýře
- Předpokládaná délka života méně než 12 měsíců
- Současná historie cystokély 2. nebo vyššího stupně
- Zavedený uretrální katétr nebo potřeba čisté intermitentní autokatetrizace
- Nedávný infarkt
- Nekontrolovaný diabetes
- Alergie na latex
- Stresová močová inkontinence zjištěná pozorováním účastníka při kašli ve stoje s plným močovým měchýřem a/nebo odpovědí 2 nebo 3 na následující otázku týkající se stresové inkontinence moči: Zažíváte únik moči při smíchu, kašli, zvedání těžkých předmětů nebo jiných diskrétních , středně intenzivní aktivity? 0=ŽÁDNÉ: Žádný únik. 1 = MÍRNÉ: Minimální únik ve vzácných případech během těchto typů činností; snadno tolerovatelné; nepoužívejte k tomu podložky. 2 = STŘEDNÍ: Dostatečný únik, který vyžaduje občasné použití podložek a může narušovat běžnou činnost a úkoly. 3 = VÁŽNÉ: Extrémní únik a nepohodlí, které zastaví veškerou činnost a úkoly a vyžaduje použití podložek při všech příležitostech
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: hMaxi-K 5000 ug/ml
5000 mikrogramů (µg)/90 mililitrů (ml) intravezikální instilace
|
Dvě úrovně dávek (5000 µg/90 ml intravezikální instilace a 10 000 µg/90 ml intravezikální instilace)
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: hMaxi-K 10000 ug/ml
10 000 ug/90 ml intravezikální instilace
|
Dvě úrovně dávek (5000 µg/90 ml intravezikální instilace a 10 000 µg/90 ml intravezikální instilace)
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo (PBS-20% sacharóza)
|
Odpovídající placebo (PBS-20% sacharóza)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s jakýmkoli nežádoucím účinkem souvisejícím s léčbou během období léčby
Časové okno: 6 měsíců (24 týdnů na účastníka)
|
6 měsíců (24 týdnů na účastníka)
|
|
Počet účastníků s jakoukoli nežádoucí příhodou související s léčbou během období sledování bezpečnosti
Časové okno: 18 měsíců
|
18 měsíců
|
|
Počet účastníků s jakoukoli abnormální, klinicky významnou hodnotou klinického laboratorního testu během období léčby
Časové okno: 6 měsíců (24 týdnů na účastníka)
|
6 měsíců (24 týdnů na účastníka)
|
|
Počet účastníků s jakoukoli abnormální, klinicky významnou hodnotou klinického laboratorního testu během období sledování bezpečnosti
Časové okno: 18 měsíců
|
18 měsíců
|
|
Počet účastníků s jakoukoli abnormální, klinicky významnou hodnotou klinického elektrokardiogramu během období léčby
Časové okno: 6 měsíců (24 týdnů na účastníka)
|
6 měsíců (24 týdnů na účastníka)
|
|
Počet účastníků s jakoukoli abnormální, klinicky významnou hodnotou klinického elektrokardiogramu během období bezpečnostního sledování
Časové okno: 18 měsíců
|
18 měsíců
|
|
Počet účastníků s jakýmkoli abnormálním, klinicky významným nálezem klinického fyzikálního vyšetření během období léčby
Časové okno: 6 měsíců (24 týdnů na účastníka)
|
6 měsíců (24 týdnů na účastníka)
|
|
Počet účastníků s jakýmkoli abnormálním, klinicky významným nálezem klinického fyzikálního vyšetření během období bezpečnostního sledování
Časové okno: 18 měsíců
|
18 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna hmotnosti podložky od základní linie
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna průměrného počtu mikcí za 24 hodin od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna průměrného počtu epizod urgentní inkontinence za 24 hodin od výchozí hodnoty (shromážděná za 3denní období)
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna průměrného počtu naléhavých epizod za 24 hodin od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna od základní hodnoty v celkové maximální kapacitě močového měchýře
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna od výchozí hodnoty v počtu neinhibovaných kontrakcí během cystometrie
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna od výchozího stavu v hodnocení účastníků podle skóre naléhavosti
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna od výchozí hodnoty v hodnocení účastníků vnímané závažnosti stavu močového měchýře
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Počet účastníků s uvedenou odpovědí na následující otázku jako měřítko hodnocení odpovědi účastníků na léčbu: „Byla pro vás léčba přínosem“?
Časové okno: 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna od základní hodnoty v Kings Health Questionnaire-Quality of Life (KHQ-QOL) obecné skóre domény vnímání zdraví a dopad na skóre životní domény
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna od výchozího stavu v krátkém zdravotním průzkumu Form-12 (SF-12).
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna oproti výchozímu stavu v Mezinárodním dotazníku o konzultaci o inkontinenci – krátký formulář (ICIQ-SF)
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2007
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2008
Dokončení studie (Aktuální)
1. listopadu 2009
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. června 2007
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. června 2007
První zveřejněno (Odhad)
2. července 2007
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. června 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. června 2019
Naposledy ověřeno
1. června 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ION-02 (Jiný identifikátor: Immune Oncology Network)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .