Badanie bezpieczeństwa transferu genu hMaxi-K w leczeniu nadaktywności pęcherza moczowego i wypieracza
26 czerwca 2019 zaktualizowane przez: Urovant Sciences GmbH
Wieloośrodkowe badanie fazy 1 oceniające bezpieczeństwo i potencjalną aktywność trzech zwiększających się dawek transferu genu hMaxi-K u uczestniczek z zespołem nadreaktywnego pęcherza i nadreaktywnością wypieracza: podwójnie ślepy, niezrównoważony, kontrolowany placebo projekt w 3 sekwencyjnych aktywnych grupach terapeutycznych
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa nowego produktu, który wykorzystuje ludzki transfer genów (o nazwie hMaxi-K), gdy jest on podawany pacjentom z pęcherzem nadreaktywnym. Transfer genów ludzkich to nowy rodzaj terapii, który polega na wprowadzeniu materiału genetycznego (DNA lub RNA) do organizmu człowieka. Głównym celem tego badania jest ocena parametrów bezpieczeństwa występujących po podaniu pojedynczej wlewki dopęcherzowej badanego leku.
W tym badaniu zostaną przetestowane dwie różne grupy dawek hMaxi-K: 5000 i 10000 mikrogramów. Zaplanowano grupę 15 000 mikrogramów; jednak badanie zakończono przed podaniem uczestnikom dawki. hMaxi-K będzie podawany jako pojedyncze podanie do pęcherza moczowego przez cewnik. Udział każdej kobiety w badaniu będzie trwał do 24 tygodni (po czym nastąpi dodatkowy 18-miesięczny okres obserwacji).
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Parametry bezpieczeństwa, które należy monitorować, obejmują: zdarzenia niepożądane, kliniczne testy laboratoryjne, elektrokardiogramy i badania fizykalne.
Celem drugorzędnym jest ocena skuteczności pojedynczej wlewki dopęcherzowej hMaxi-K w porównaniu z grupą kontrolną. Parametry skuteczności, które będą oceniane to: średnia liczba mikcji w ciągu 24 godzin, średnia liczba epizodów nietrzymania moczu z parcia na dobę, średnia liczba epizodów parcia naglącego w ciągu 24 godzin, całkowita maksymalna pojemność pęcherza, liczba nieskrępowanych skurczów podczas zabiegu cystometrii, ocena wyniku parcia naglącego, ocena uczestników postrzeganej ciężkości stanu pęcherza, ocena odpowiedzi uczestników na leczenie, ocena uczestników jakości życia (Kings Health Questionnaire), ankieta zdrowotna SF-12, International Consultation on Incontinence Questionnaire (ICIQ-SF) oraz pomiar masy podkładki w przypadku przypadkowego wycieku z pęcherza.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
21
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Connecticut
-
Branford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06405
- CE3, Inc.
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Płeć kwalifikująca się do nauki
Kobieta
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdrowe kobiety w wieku 18 lat lub starsze, które nie mogą zajść w ciążę
Kliniczne objawy pęcherza nadreaktywnego utrzymujące się przez 6 miesięcy lub dłużej, w tym co najmniej jedno z poniższych:
- częste oddawanie moczu (to znaczy konieczność pójścia do łazienki 8 lub więcej razy dziennie);
- objawy parcia na mocz, czyli nagłej potrzeby oddania moczu, którą trudno powstrzymać; lub skarga na budzenie się w nocy dwa lub więcej razy w celu oddania moczu;
- nietrzymanie moczu z parcia, które jest dolegliwością polegającą na wycieku moczu, którego nie można zatrzymać, któremu towarzyszy lub bezpośrednio poprzedza parcie naglące 5 lub więcej razy w tygodniu.
- Brak odpowiedzi lub słaba tolerancja na wcześniejsze leczenie objawów pęcherza nadreaktywnego i brak chęci kontynuowania tego leczenia.
Kryteria wyłączenia:
- Kobieta z dodatnim wynikiem testu ciążowego z surowicy (HCG) lub karmiąca piersią
- Historia trzech lub więcej udokumentowanych posiewem nawracających infekcji dróg moczowych rocznie
- Obecna historia lub wcześniejsze rozpoznanie zespołu bolesnego pęcherza (śródmiąższowe zapalenie pęcherza moczowego) z bólem w okolicy miednicy, krocza lub podbrzusza, ustępującym po oddaniu moczu
- Aktualna historia neurologicznej dysfunkcji pęcherza moczowego
- Oczekiwana długość życia poniżej 12 miesięcy
- Obecna historia cystocele stopnia 2 lub wyższego
- Założony na stałe cewnik cewkowy lub potrzeba czystego, przerywanego samocewnikowania
- Niedawny zawał serca
- Niekontrolowana cukrzyca
- Alergia na lateks
- Wysiłkowe nietrzymanie moczu określane na podstawie obserwacji kaszlu uczestnika w pozycji stojącej z pełnym pęcherzem i/lub odpowiedzi 2 lub 3 na następujące pytanie dotyczące wysiłkowego nietrzymania moczu: Czy odczuwasz wyciek podczas śmiechu, kaszlu, podnoszenia ciężkich przedmiotów lub innych rodzajów dyskretnych , umiarkowanie intensywne zajęcia? 0=BRAK: Brak wycieku. 1 = ŁAGODNY: Minimalny wyciek w rzadkich przypadkach podczas tego typu czynności; łatwo tolerowany; nie używaj do tego podkładek. 2 = UMIARKOWANY: Wystarczający wyciek, który wymaga okazjonalnego używania elektrod i może przeszkadzać w wykonywaniu zwykłych czynności i zadań. 3 = POWAŻNY: Ekstremalny wyciek i dyskomfort, który wstrzymuje wszelką aktywność i zadania oraz wymaga stosowania wkładek przy każdej okazji
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: hMaxi-K 5000 µg/ml
5000 mikrogramów (µg)/90 mililitrów (ml) wlewka dopęcherzowa
|
Dwa poziomy dawek (5000 µg/90 ml wkraplanie dopęcherzowe i 10000 µg/90 ml wkraplanie dopęcherzowe)
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: hMaxi-K 10000 µg/ml
10000 µg/90 ml wlewka dopęcherzowa
|
Dwa poziomy dawek (5000 µg/90 ml wkraplanie dopęcherzowe i 10000 µg/90 ml wkraplanie dopęcherzowe)
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane placebo (PBS-20% sacharozy)
|
Dopasowane placebo (PBS-20% sacharozy)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników z jakimkolwiek zdarzeniem niepożądanym związanym z leczeniem w okresie leczenia
Ramy czasowe: 6 miesięcy (24 tygodnie na uczestnika)
|
6 miesięcy (24 tygodnie na uczestnika)
|
|
Liczba uczestników z jakimkolwiek zdarzeniem niepożądanym związanym z leczeniem w okresie obserwacji bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 18 miesięcy
|
18 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z jakąkolwiek nieprawidłową, istotną klinicznie wartością testu laboratoryjnego w okresie leczenia
Ramy czasowe: 6 miesięcy (24 tygodnie na uczestnika)
|
6 miesięcy (24 tygodnie na uczestnika)
|
|
Liczba uczestników z jakąkolwiek nieprawidłową, istotną klinicznie wartością testu laboratoryjnego podczas okresu obserwacji bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 18 miesięcy
|
18 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z jakąkolwiek nieprawidłową, istotną klinicznie wartością elektrokardiogramu klinicznego w okresie leczenia
Ramy czasowe: 6 miesięcy (24 tygodnie na uczestnika)
|
6 miesięcy (24 tygodnie na uczestnika)
|
|
Liczba uczestników z jakąkolwiek nieprawidłową, istotną klinicznie wartością elektrokardiogramu klinicznego w okresie obserwacji bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 18 miesięcy
|
18 miesięcy
|
|
Liczba uczestników, u których w okresie leczenia stwierdzono jakiekolwiek nieprawidłowe, istotne klinicznie wyniki klinicznego badania fizykalnego
Ramy czasowe: 6 miesięcy (24 tygodnie na uczestnika)
|
6 miesięcy (24 tygodnie na uczestnika)
|
|
Liczba uczestników z jakimikolwiek nieprawidłowymi, istotnymi klinicznie wynikami klinicznego badania fizykalnego w okresie obserwacji bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 18 miesięcy
|
18 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana masy podkładu w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
|
Zmiana średniej liczby mikcji w ciągu 24 godzin w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
|
Zmiana średniej liczby epizodów nietrzymania moczu z parcia w ciągu 24 godzin (zbieranych w okresie 3 dni) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
|
Zmiana średniej liczby epizodów parcia naglącego w ciągu 24 godzin w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
|
Zmiana od linii bazowej w całkowitej maksymalnej pojemności pęcherza
Ramy czasowe: Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
|
Zmiana liczby nieskrępowanych skurczów w stosunku do wartości wyjściowej podczas zabiegu cystometrii
Ramy czasowe: Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
|
Zmiana od linii bazowej w ocenie uczestnika wyniku pilności
Ramy czasowe: Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
|
Zmiana od punktu początkowego w ocenie uczestników dotyczącej postrzeganej ciężkości stanu pęcherza moczowego
Ramy czasowe: Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
|
Liczba uczestników ze wskazaną odpowiedzią na następujące pytanie, jako miarę oceny odpowiedzi uczestników na leczenie: „Czy leczenie było dla Ciebie korzystne”?
Ramy czasowe: 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w kwestionariuszu Kings Health Questionnaire-Quality of Life (KHQ-QOL) w dziedzinie ogólnego postrzegania stanu zdrowia i wpływ na wynik w dziedzinie życia
Ramy czasowe: Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
|
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w kwestionariuszu zdrowia Short Form-12 (SF-12).
Ramy czasowe: Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu międzynarodowych konsultacji dotyczących nietrzymania moczu — formularz skrócony (ICIQ-SF)
Ramy czasowe: Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
Linia bazowa; 6 miesięcy (24 tygodnie) na uczestnika
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 kwietnia 2007
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2008
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2009
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 czerwca 2007
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 czerwca 2007
Pierwszy wysłany (Oszacować)
2 lipca 2007
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 czerwca 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 czerwca 2019
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ION-02 (Inny identyfikator: Immune Oncology Network)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .