Sicherheitsstudie zum hMaxi-K-Gentransfer zur Behandlung von überaktiver Blase und Detrusorüberaktivität
26. Juni 2019 aktualisiert von: Urovant Sciences GmbH
Eine multizentrische Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit und potenziellen Aktivität von drei eskalierenden Dosen des hMaxi-K-Gentransfers bei weiblichen Teilnehmern mit überaktivem Blasensyndrom und Detrusorüberaktivität: Doppelblindes, unausgewogenes, placebokontrolliertes Design innerhalb von 3 aufeinanderfolgenden aktiven Behandlungsgruppen
Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit eines neuen Produkts zu bewerten, das den menschlichen Gentransfer nutzt (genannt hMaxi-K), wenn es Patienten mit überaktiver Blase verabreicht wird. Der menschliche Gentransfer ist eine neue Art der Therapie, bei der genetisches Material (DNA oder RNA) in eine Person eingebracht wird. Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheitsparameter, die nach der Verabreichung einer einzelnen intravesikalen Instillation des Studienmedikaments auftreten.
In dieser Studie werden zwei verschiedene Dosisgruppen von hMaxi-K getestet: 5000 und 10000 Mikrogramm. Geplant war eine 15.000-Mikrogramm-Gruppe; Die Studie wurde jedoch beendet, bevor den Teilnehmern die Dosis verabreicht wurde. hMaxi-K wird einmalig über einen Katheter in die Blase verabreicht. Die Teilnahme jeder Frau an der Studie dauert bis zu 24 Wochen (gefolgt von einer zusätzlichen Nachbeobachtungszeit von 18 Monaten).
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Zu den zu überwachenden Sicherheitsparametern gehören: unerwünschte Ereignisse, klinische Labortests, Elektrokardiogramme und körperliche Untersuchungen.
Das sekundäre Ziel besteht darin, die Wirksamkeit einer einzelnen intravesikalen Instillation von hMaxi-K im Vergleich zur Kontrollgruppe zu bewerten. Zu den Wirksamkeitsparametern, die bewertet werden, gehören: mittlere Anzahl von Miktionen pro 24 Stunden, mittlere Anzahl von Dranginkontinenz-Episoden pro 24 Stunden, mittlere Anzahl von Drang-Episoden pro 24 Stunden, maximale Gesamtblasenkapazität, Anzahl ungehemmter Kontraktionen während des Zystometrieverfahrens, Teilnehmer Bewertung der Dringlichkeitsbewertung, Teilnehmerbewertung der wahrgenommenen Schwere der Blasenerkrankung, Teilnehmerbewertung des Ansprechens auf die Behandlung, Teilnehmerbewertung der Lebensqualität (Kings Health Questionnaire), SF-12-Gesundheitsumfrage, International Consultation on Incontinence Questionnaire (ICIQ-SF) und Messung des Polstergewichts bei versehentlichem Blasenlecken.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
21
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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-
Connecticut
-
Branford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06405
- CE3, Inc.
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Studienberechtigte Geschlechter
Weiblich
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Gesunde Frauen ab 18 Jahren und im nicht gebärfähigen Alter
Klinische Symptome einer überaktiven Blase für 6 Monate oder länger, einschließlich mindestens eines der folgenden:
- häufiges Wasserlassen (d. h. 8 oder mehr Mal am Tag auf die Toilette gehen);
- Symptome von Harndrang, d. h. ein plötzlicher Harndrang, der nur schwer zurückgehalten werden kann; oder die Beschwerde, nachts zwei- oder mehrmals aufzuwachen, um zu urinieren;
- Dranginkontinenz, d. h. die Beschwerde über unaufhaltbaren Harnabgang, der fünfmal oder öfter pro Woche mit einem Harndrang einhergeht oder diesem unmittelbar vorausgeht.
- Keine Reaktion oder schlechte Verträglichkeit auf eine vorherige Behandlung der Symptome einer überaktiven Blase und Sie möchten diese Behandlung nicht fortsetzen.
Ausschlusskriterien:
- Eine Frau mit einem positiven Schwangerschaftstest im Serum (HCG) oder eine stillende Frau
- Vorgeschichte von drei oder mehr kulturell dokumentierten wiederkehrenden Harnwegsinfektionen pro Jahr
- Aktuelle Anamnese oder frühere Diagnose eines schmerzhaften Blasensyndroms (interstitielle Zystitis) mit Schmerzen im Becken-, Perineum- oder Unterbauchbereich, die durch die Entleerung gelindert werden
- Aktuelle Vorgeschichte einer neurologischen Blasenfunktionsstörung
- Eine Lebenserwartung von weniger als 12 Monaten
- Aktuelle Vorgeschichte einer Zystozele Grad 2 oder höher
- Ein verweilender Harnröhrenkatheter oder die Notwendigkeit einer sauberen intermittierenden Selbstkatheterisierung
- Neuer Herzinfarkt
- Unkontrollierter Diabetes
- Latex Allergie
- Belastungsinkontinenz, bestimmt durch die Beobachtung des Teilnehmers beim Husten im Stehen mit voller Blase und/oder eine Antwort von 2 oder 3 auf die folgende Frage zur Belastungsharninkontinenz: Treten bei Ihnen beim Lachen, Husten, Heben schwerer Gegenstände oder anderen Arten diskreter Harninkontinenz Harnverluste auf? , mäßig intensive Aktivitäten? 0=NONE: Keine Leckage. 1=MILD: Minimale Leckage in seltenen Fällen bei dieser Art von Aktivitäten; leicht verträglich; Verwenden Sie hierfür keine Pads. 2 = MÄSSIG: Ausreichende Leckage, sodass gelegentlich Elektroden verwendet werden müssen und die normale Aktivität und Aufgaben beeinträchtigt werden können. 3=SCHWER: Extremes Auslaufen und Unbehagen, das alle Aktivitäten und Aufgaben stoppt und die Verwendung von Pads bei allen Gelegenheiten erfordert
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Verdreifachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: hMaxi-K 5000 µg/ml
5000 Mikrogramm (µg)/90 Milliliter (ml) intravesikale Instillation
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Zwei Dosisstufen (5000 µg/90 ml intravesikale Instillation und 10000 µg/90 ml intravesikale Instillation)
Andere Namen:
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Experimental: hMaxi-K 10000 µg/ml
10.000 µg/90 ml intravesikale Instillation
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Zwei Dosisstufen (5000 µg/90 ml intravesikale Instillation und 10000 µg/90 ml intravesikale Instillation)
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Placebo
Passendes Placebo (PBS-20 % Saccharose)
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Passendes Placebo (PBS-20 % Saccharose)
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 6 Monate (24 Wochen pro Teilnehmer)
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6 Monate (24 Wochen pro Teilnehmer)
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Anzahl der Teilnehmer mit einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis während der Sicherheitsnachbeobachtungszeit
Zeitfenster: 18 Monate
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18 Monate
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Anzahl der Teilnehmer mit einem abnormalen, klinisch signifikanten klinischen Labortestwert während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 6 Monate (24 Wochen pro Teilnehmer)
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6 Monate (24 Wochen pro Teilnehmer)
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Anzahl der Teilnehmer mit einem abnormalen, klinisch signifikanten klinischen Labortestwert während der Sicherheitsnachbeobachtungszeit
Zeitfenster: 18 Monate
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18 Monate
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Anzahl der Teilnehmer mit einem abnormalen, klinisch signifikanten klinischen Elektrokardiogrammwert während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 6 Monate (24 Wochen pro Teilnehmer)
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6 Monate (24 Wochen pro Teilnehmer)
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Anzahl der Teilnehmer mit einem abnormalen, klinisch signifikanten klinischen Elektrokardiogrammwert während der Sicherheitsnachbeobachtungszeit
Zeitfenster: 18 Monate
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18 Monate
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Anzahl der Teilnehmer mit einem abnormalen, klinisch signifikanten klinischen Untersuchungsbefund während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 6 Monate (24 Wochen pro Teilnehmer)
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6 Monate (24 Wochen pro Teilnehmer)
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Anzahl der Teilnehmer mit einem abnormalen, klinisch signifikanten klinischen Untersuchungsbefund während der Sicherheitsnachbeobachtungszeit
Zeitfenster: 18 Monate
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18 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Änderung des Pad-Gewichts gegenüber der Baseline
Zeitfenster: Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Änderung der durchschnittlichen Anzahl von Miktionen pro 24 Stunden gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der durchschnittlichen Anzahl von Dranginkontinenz-Episoden pro 24 Stunden (gesammelt über einen Zeitraum von 3 Tagen)
Zeitfenster: Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Änderung der durchschnittlichen Anzahl von Dringlichkeitsepisoden pro 24 Stunden gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Änderung der gesamten maximalen Blasenkapazität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Änderung der Anzahl ungehemmter Kontraktionen während des Zystometrieverfahrens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Änderung der Dringlichkeitsbewertung der Teilnehmer gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Änderung der Teilnehmerbewertung des wahrgenommenen Schweregrads der Blasenerkrankung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Anzahl der Teilnehmer mit der angegebenen Antwort auf die folgende Frage als Maß für die Beurteilung des Ansprechens der Teilnehmer auf die Behandlung: „War die Behandlung für Sie von Vorteil?“
Zeitfenster: 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im allgemeinen Gesundheitswahrnehmungsdomänenscore des Kings Health Questionnaire-Quality of Life (KHQ-QOL) und Auswirkung auf den Lebensdomänenscore
Zeitfenster: Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Kurzform-12-Gesundheitsumfrage (SF-12).
Zeitfenster: Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im International Consultation on Incontinence Questionnaire – Kurzform (ICIQ-SF)
Zeitfenster: Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Grundlinie; 6 Monate (24 Wochen) pro Teilnehmer
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. April 2007
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Juli 2008
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. November 2009
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
29. Juni 2007
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
29. Juni 2007
Zuerst gepostet (Schätzen)
2. Juli 2007
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
28. Juni 2019
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
26. Juni 2019
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2019
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ION-02 (Andere Kennung: Immune Oncology Network)
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