Alfuzosinbehandling hos børn og unge med hydronefrose af neuropatisk ætiologi (Alfahydro)
12-ugers, multicenter, åbent, ikke-komparativ undersøgelse til undersøgelse af farmakodynamisk og sikkerhed af alfuzosin 0,2 mg/kg/dag i behandling af børn og unge i alderen 2-16 år med hydronefrose forbundet med forhøjet detrusor-lækagepunktstryk Neuropatisk ætiologi efterfulgt af en 40-ugers Open-label forlængelse
Det primære formål var at bestemme effektiviteten af Alfuzosin til behandling af børn og unge i alderen 2-16 år med nydiagnosticeret eller progressiv hydronefrose på grund af forhøjet detrusor-lækagepunktstryk [LPP] af neuropatisk ætiologi.
Sekundære mål var:
- For at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af alfuzosin 0,2 mg/kg/dag hos børn og unge,
- For at undersøge antallet af episoder med urinvejsinfektion (UTI),
- At undersøge farmakokinetikken af Alfuzosin (populationskinetik).
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsen bestod af 2 faser:
- en 12-ugers effektfase derefter,
- en 40-ugers sikkerhedsforlængelsefase.
Alle kvalificerede forsøgspersoner fik alfuzosin 0,2 mg/kg/dag. Formuleringen og frekvensen blev tildelt af Interactive Voice Response System (IVRS) i henhold til aldersgruppe og evne til at sluge tabletter.
Patienter, der gennemførte den 12-ugers åbne behandlingsperiode, blev tilbudt at fortsætte i det 40-ugers åbne forlængelsesstudie med sikkerhed. Behandlingen var den samme som i den 12-ugers effektfase.
Alle patienter havde en opfølgningsperiode på en uge efter den sidste dosisindtagelse.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Sofia, Bulgarien
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Laval, Canada
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Moscow, Den Russiske Føderation
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Tallin, Estland
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Mumbai, Indien
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Istanbul, Kalkun
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore
- Sanofi-Aventis Aministrative Office
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakiet
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Børn og unge af begge køn 2 - 16 år med et detrusor Leak Point Pressure (LPP) på 40 cm vand eller mere og med nydiagnosticeret eller progressiv hydronefrose enten Society of Fetal Urology (SFU) grad 1, 2 eller 3 pga. neuropatisk blære dysfunktion.
Ekskluderingskriterier:
- Hydronefrose af ikke-neuropatisk ætiologi.
- Urologisk kirurgi i de sidste 4 måneder forud for undersøgelsen.
- Urethral dilatation i de sidste 3 måneder forud for den urodynamiske baseline vurdering.
- α-blokkerbehandling inden for de sidste 4 uger forud for den urodynamiske baseline vurdering.
- Detrusor-injektioner af botulinumtoksin inden for de sidste 6 måneder.
- Urologiske sygdomme/tilstande andre end funktionel blæreobstruktion af neuropatisk ætiologi, som kan føre til udvidelse af de øvre urinveje (f.eks. blæreanomalier, ureterocele).
- Anamnese med intolerance over for α-blokkerbehandling.
- Ortostatisk hypotension.
- Anamnese med risikofaktorer for Torsade de pointes (f.eks. familiehistorie med lang QT-syndrom).
Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Alfuzosin opløsning - 2-7 år
Alfuzosinopløsning, daglig dosis opdelt i 3 doser givet til morgenmad, frokost og aftensmad til børn i alderen 2-7 år.
|
Dosis: 0,2 mg/kg/dag Rute: oral
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Alfuzosin opløsning - 8-16 år
Alfuzosinopløsning, daglig dosis fordelt på 3 doser givet til morgenmad, frokost og aftensmad til børn og unge i alderen 8-16 år, som ikke var i stand til at sluge tabletter eller foretrak at tage opløsningen eller havde en kropsvægt < 30 kg.
|
Dosis: 0,2 mg/kg/dag Rute: oral
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Alfuzosin tablet - 8-16 år
Alfuzosin tablet, daglig dosis fordelt på 2 doser givet til morgenmad og aftensmad til børn og unge i alderen 8-16 år, som var i stand til at sluge tabletter og havde en kropsvægt ≥ 30 kg.
|
Dosis: 0,2 mg/kg/dag Rute: oral
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med et fald fra baseline ≥ 1 i Society of Fetal Urology (SFU) Grade of Hydronephrosis
Tidsramme: baseline og 12 uger (effektstudiefase)
|
Hydronefrose blev undersøgt ved ultralyd og klassificeret ved hjælp af SFU-klassificering på hvert tidspunkt. 'Fuldstændig respons' blev vurderet, når bilateral hydronefrose ved baseline og grad fald fra baseline ≥ 1 for begge nyrer, eller unilateral hydronephrosis ved baseline og grad fald fra baseline ≥ 1 for den berørte nyre uden forværring af den anden nyre. 'Delvis respons' blev vurderet, når bilateral hydronefrose ved baseline og grad faldt fra baseline ≥ 1 for en nyre uden forværring af den anden nyre. |
baseline og 12 uger (effektstudiefase)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med symptomatisk urinvejsinfektion (UTI) episoder
Tidsramme: 12 uger (effektstudiefase)
|
Når en patient udviste symptomer som smerte, feber eller hæmaturi (efterforskerens skøn), blev der udført en urinanalyse inklusive en målepind og en kvantitativ urinkultur. En symptomatisk UVI blev defineret som tilstedeværelsen af symptomer og en positiv kultur med > 100 000 kolonidannende enheder (CFU'er) med en enkelt organisme. |
12 uger (effektstudiefase)
|
|
Antal deltagere med symptomatisk urinvejsinfektion (UTI) episoder
Tidsramme: 52 uger (effektivitets- og forlængelsesstudiefaser)
|
52 uger (effektivitets- og forlængelsesstudiefaser)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i nervesystemet
- Nyresygdomme
- Urologiske sygdomme
- Urinblæresygdomme
- Neurologiske manifestationer
- Urinblære, neurogen
- Hydronefrose
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Adrenerge antagonister
- Adrenerge midler
- Neurotransmittermidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Urologiske midler
- Adrenerge alfa-1-receptorantagonister
- Adrenerge alfa-antagonister
- Alfuzosin
Andre undersøgelses-id-numre
- EFC6269
- 2004-002397-38 (EudraCT nummer)
- SL770499
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .