Trattamento con alfuzosina nei bambini e negli adolescenti con idronefrosi di eziologia neuropatica (Alfahydro)
Studio di 12 settimane, multicentrico, in aperto, non comparativo per indagare la farmacodinamica e la sicurezza di alfuzosina 0,2 mg/kg/giorno nel trattamento di bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 16 anni con idronefrosi associata a pressione del punto di perdita del detrusore elevata di Eziologia neuropatica seguita da un'estensione in aperto di 40 settimane
L'obiettivo primario era determinare l'efficacia dell'alfuzosina nel trattamento di bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 16 anni con idronefrosi di nuova diagnosi o progressiva dovuta a un'elevata pressione del punto di perdita del detrusore (LPP) di eziologia neuropatica.
Obiettivi secondari erano:
- Per studiare la sicurezza e la tollerabilità di alfuzosina 0,2 mg/kg/giorno nei bambini e negli adolescenti,
- Per indagare sul numero di episodi di infezione delle vie urinarie (UTI),
- Studiare la farmacocinetica dell'alfuzosina (cinetica di popolazione).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio si è articolato in 2 fasi:
- una fase di efficacia di 12 settimane quindi,
- una fase di estensione di sicurezza di 40 settimane.
Tutti i soggetti idonei hanno ricevuto alfuzosina 0,2 mg/kg/giorno. La formulazione e la frequenza sono state assegnate dall'Interactive Voice Response System (IVRS) in base alla fascia di età e alla capacità di deglutire le compresse.
Ai pazienti che hanno completato il periodo di trattamento in aperto di 12 settimane è stato offerto di continuare lo studio di estensione sulla sicurezza in aperto di 40 settimane. Il trattamento è stato lo stesso della fase di efficacia di 12 settimane.
Tutti i pazienti hanno avuto un periodo di follow-up di una settimana dopo l'ultima assunzione della dose.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Sofia, Bulgaria
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Laval, Canada
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Tallin, Estonia
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Moscow, Federazione Russa
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Mumbai, India
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Warszawa, Polonia
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore
- Sanofi-Aventis Aministrative Office
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovacchia
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Istanbul, Tacchino
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini e adolescenti di entrambi i sessi di età compresa tra 2 e 16 anni con una pressione del punto di perdita del detrusore (LPP) di 40 cm d'acqua o superiore e con idronefrosi di nuova diagnosi o progressiva di grado 1, 2 o 3 della Society of Fetal Urology (SFU) a causa di disfunzione vescicale neuropatica.
Criteri di esclusione:
- Idronefrosi di eziologia non neuropatica.
- Chirurgia urologica negli ultimi 4 mesi prima dello studio.
- Dilatazione uretrale negli ultimi 3 mesi prima della valutazione urodinamica di base.
- Terapia con α-bloccanti nelle ultime 4 settimane prima della valutazione urodinamica di base.
- Iniezioni al detrusore di tossina botulinica negli ultimi 6 mesi.
- Malattie/condizioni urologiche diverse dall'ostruzione funzionale della vescica di eziologia neuropatica, che possono portare a dilatazione del tratto urinario superiore (ad esempio, anomalie della vescica, ureterocele).
- Storia di intolleranza alla terapia con α-bloccanti.
- Ipotensione ortostatica.
- Storia di fattori di rischio per torsione di punta (ad esempio, storia familiare di sindrome del QT lungo).
Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Soluzione di alfuzosina - 2-7 anni
Soluzione di alfuzosina, dose giornaliera suddivisa in 3 dosi somministrate a colazione, pranzo e cena a bambini di età compresa tra 2 e 7 anni.
|
Dose: 0,2 mg/kg/die Percorso: orale
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Soluzione di alfuzosina - 8-16 anni
Soluzione di alfuzosina, dose giornaliera suddivisa in 3 dosi somministrate a colazione, pranzo e cena a bambini e adolescenti di età compresa tra 8 e 16 anni che non erano in grado di deglutire le compresse o preferivano assumere la soluzione o avevano un peso corporeo < 30 kg.
|
Dose: 0,2 mg/kg/die Percorso: orale
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Compressa di alfuzosina - 8-16 anni
Compresse di alfuzosina, dose giornaliera suddivisa in 2 dosi somministrate a colazione e a cena a bambini e adolescenti di età compresa tra 8 e 16 anni che erano in grado di deglutire le compresse e avevano un peso corporeo ≥ 30 kg.
|
Dose: 0,2 mg/kg/die Percorso: orale
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di partecipanti con una diminuzione rispetto al basale ≥ 1 nel grado di idronefrosi della Society of Fetal Urology (SFU)
Lasso di tempo: basale e 12 settimane (fase dello studio di efficacia)
|
L'idronefrosi è stata studiata mediante ultrasuoni e classificata utilizzando la classificazione SFU in ogni punto temporale. La "risposta completa" è stata valutata quando idronefrosi bilaterale al basale e diminuzione di grado rispetto al basale ≥ 1 per entrambi i reni, o idronefrosi unilaterale al basale e diminuzione di grado rispetto al basale ≥ 1 per il rene interessato senza peggioramento dell'altro rene. La "risposta parziale" è stata valutata quando l'idronefrosi bilaterale al basale e il grado diminuivano dal basale ≥ 1 per un rene senza peggioramento dell'altro rene. |
basale e 12 settimane (fase dello studio di efficacia)
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di partecipanti con episodi sintomatici di infezione delle vie urinarie (UTI).
Lasso di tempo: 12 settimane (fase di studio sull'efficacia)
|
Quando un paziente presentava sintomi come dolore, febbre o ematuria (a discrezione dello sperimentatore), è stata eseguita un'analisi delle urine che includeva un dipstick e un'urinocoltura quantitativa. Un'infezione delle vie urinarie sintomatica è stata definita come la presenza di sintomi e una coltura positiva con > 100.000 unità formanti colonie (CFU) con un singolo microrganismo. |
12 settimane (fase di studio sull'efficacia)
|
|
Numero di partecipanti con episodi sintomatici di infezione delle vie urinarie (UTI).
Lasso di tempo: 52 settimane (fasi di studio di efficacia ed estensione)
|
52 settimane (fasi di studio di efficacia ed estensione)
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie renali
- Malattie urologiche
- Malattie della vescica urinaria
- Manifestazioni neurologiche
- Vescica urinaria, neurogena
- Idronefrosi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Antagonisti adrenergici
- Agenti adrenergici
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti urologici
- Antagonisti del recettore adrenergico alfa-1
- Alfa-antagonisti adrenergici
- Alfuzosina
Altri numeri di identificazione dello studio
- EFC6269
- 2004-002397-38 (Numero EudraCT)
- SL770499
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .