阿夫唑嗪治疗儿童和青少年神经性肾积水 (Alfahydro)
2014年10月21日 更新者：Sanofi
为期 12 周、多中心、开放标签、非比较研究，旨在研究阿夫唑嗪 0.2 mg/kg/天治疗 2 - 16 岁儿童和青少年的药效学和安全性，这些儿童和青少年患有与逼尿肌漏尿点压力升高相关的肾积水神经病理性病因学，随后进行为期 40 周的开放标签扩展
主要目的是确定阿夫唑嗪治疗 2-16 岁儿童和青少年的疗效，这些儿童和青少年因神经病理性病因的逼尿肌渗漏点压力升高 [LPP] 而新诊断或进行性肾积水。
次要目标是：
- 调查阿夫唑嗪 0.2 mg/kg/天在儿童和青少年中的安全性和耐受性，
- 为了调查尿路感染 (UTI) 发作的次数，
- 研究阿夫唑嗪的药代动力学（群体动力学）。
研究概览
详细说明
该研究包括两个阶段：
- 然后是 12 周的疗效阶段，
- 为期 40 周的安全扩展阶段。
所有符合条件的受试者均接受阿夫唑嗪 0.2 mg/kg/天。 配方和频率由交互式语音响应系统 (IVRS) 根据年龄组和吞咽药片的能力分配。
完成 12 周开放标签治疗期的患者可继续参加为期 40 周的开放标签安全性扩展研究。 治疗与 12 周疗效阶段相同。
所有患者在最后一次服药后进行为期一周的随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
25
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Moscow、俄罗斯联邦
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Sofia、保加利亚
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Laval、加拿大
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Mumbai、印度
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Taipei、台湾
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Belgrade、塞尔维亚
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Bratislava、斯洛伐克
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Singapore、新加坡
- Sanofi-Aventis Aministrative Office
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Warszawa、波兰
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Istanbul、火鸡
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Tallin、爱沙尼亚
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Kuala Lumpur、马来西亚
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 16年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 2-16 岁逼尿肌漏尿点压力 (LPP) 为 40 cm 水柱或更高，并且患有新诊断或进行性肾积水的 2 - 16 岁儿童和青少年，胎儿泌尿外科学会 (SFU) 1、2 或 3 级由于神经性膀胱功能障碍。
排除标准：
- 非神经性病因的肾积水。
- 在研究之前的最后 4 个月内进行过泌尿外科手术。
- 在基线尿动力学评估之前的最后 3 个月内尿道扩张。
- 在基线尿动力学评估之前的最后 4 周内接受过 α 受体阻滞剂治疗。
- 最近 6 个月内逼尿肌注射肉毒杆菌毒素。
- 除神经病理性病因的功能性膀胱梗阻以外的泌尿系统疾病/病症，可导致上尿路扩张（例如，膀胱异常、输尿管囊肿）。
- 对α受体阻滞剂治疗不耐受的病史。
- 体位性低血压。
- 尖端扭转型室性心动过速的危险因素史（例如，长 QT 综合征的家族史）。
上述信息并非旨在包含与患者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿夫唑嗪溶液 - 2-7 年
阿夫唑嗪溶液，每日剂量分为 3 剂，在早餐、午餐和晚餐时给予 2-7 岁的儿童。
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剂量：0.2 毫克/千克/天 途径：口服
其他名称：
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实验性的：阿夫唑嗪溶液 - 8-16 岁
阿夫唑嗪溶液，每日剂量分为 3 剂，在早餐、午餐和晚餐时给予 8-16 岁的儿童和青少年，他们不能吞咽药片或更愿意服用该溶液或体重 < 30 公斤。
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剂量：0.2 毫克/千克/天 途径：口服
其他名称：
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实验性的：阿夫唑嗪片剂 - 8-16 岁
阿夫唑嗪片剂，每日剂量分为 2 剂，在早餐和晚餐时给予能够吞咽片剂且体重 ≥ 30 公斤的儿童和青少年 8-16 岁。
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剂量：0.2 毫克/千克/天 途径：口服
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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胎儿泌尿外科协会 (SFU) 肾积水等级从基线下降 ≥ 1 的参与者人数
大体时间：基线和 12 周（功效研究阶段）
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通过超声检查肾积水，并在每个时间点使用 SFU 分类进行分级。 当双侧肾积水在基线时双侧肾积水和双侧肾脏相对于基线的等级下降≥1，或者单侧肾积水在基线时且相对于基线的等级下降≥1且受影响的肾脏没有恶化，则评估为“完全反应”。 当双侧肾积水在基线时评估为“部分反应”，并且一个肾脏从基线水平下降≥1，而另一个肾脏没有恶化。 |
基线和 12 周（功效研究阶段）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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有症状尿路感染 (UTI) 发作的参与者人数
大体时间：12周（功效研究阶段）
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当患者出现疼痛、发烧或血尿等症状时（研究者的判断），进行尿液分析，包括试纸和定量尿液培养。 有症状的 UTI 被定义为存在症状和阳性培养物具有 > 100 000 个菌落形成单位 (CFU) 和单个生物体。 |
12周（功效研究阶段）
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有症状尿路感染 (UTI) 发作的参与者人数
大体时间：52 周（功效和扩展研究阶段）
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52 周（功效和扩展研究阶段）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年12月1日
初级完成 (实际的)
2009年1月1日
研究完成 (实际的)
2009年10月1日
研究注册日期
首次提交
2007年12月18日
首先提交符合 QC 标准的
2007年12月18日
首次发布 (估计)
2007年12月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年10月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年10月21日
最后验证
2014年10月1日
更多信息
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