Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Thalidomid til behandling af primær skleroserende cholangitis (PSC)

24. januar 2012 opdateret af: Mayo Clinic

Open Label, fase II undersøgelse af thalidomid til behandling af primær skleroserende kolangitis

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og fordelene ved thalidomid med primær skleroserende cholangitis (PSC). Dette er et seks måneders studie.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ved indgangen vil patienterne have en komplet historie og fysiske blodprøver, ultralyd og udfylde spørgeskemaer. Berettigede patienter vil tage Thalidomide 400 mg én gang dagligt om aftenen. Patienterne vil starte med en dosis på 100 mg dagligt i to uger, øget med 100 mg dagligt hver anden uge til en maksimal dosis på 400 mg dagligt i 6 måneder. Patienterne vil vende tilbage efter 6 måneder for en evaluering, blodprøver og udfyldelse af spørgeskemaer. Blodprøver vil blive udført med indsendte sæt efter 3 måneder. Patienterne vil modtage ugentlige telefonopkald i de første 2 måneder og derefter hver anden måned.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 72 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tidligere diagnose af primær skleroserende cholangitis som defineret ved: serum alkalisk phosphatase niveau større end eller lig med 1,5 gange den øvre grænse for normal, negativ serum antimitochondrial antistoftest, kolangiografi diagnostisk af PSC uden anden ætiologi for galdeobstruktion og leverhistologi i overensstemmelse med eller diagnostik af PSC
  • Patienter skal give skriftligt informeret samtykke.
  • Patienter skal være villige til og i stand til at overholde den seneste version af FDA-mandatet System for Thalidomide Education and Prescribing Safety (S.T.E.P.S.®) program.

Ekskluderingskriterier:

  • Drægtig og/eller ammende kvinde
  • Manglende evne eller vilje til at praktisere præventionsforanstaltninger til forebyggelse af graviditet
  • Anamnese med overfølsomhedsreaktion over for thalidomid
  • Manglende evne til at give samtykke
  • Fund, der tyder på leversygdom af anden ætiologi, såsom primær galdecirrhose, kronisk alkoholisk leversygdom, kronisk hepatitis B- og C-infektion, hæmokromatose, Wilsons sygdom, alfa-1-antitrypsin-mangel, autoimmun hepatitis og kryptogen leversygdom
  • Forventet behov for levertransplantation om et år fra dekompenseret kronisk leversygdom eller tilbagevendende varicealblødning, spontan hepatisk encefalopati eller refraktær ascites
  • Behandling med tacrolimus, cyclosporin, sirolimus, ursodeoxycholsyre, kortikosteroider, colchicin, methotrexat, azathioprin, cyclosporin, chlorambucil, budesonid, pentoxifyllin, nikotin, silymarin, vitamin E eller pirfenidon i de foregående tre måneder
  • Historie om perifer neuropati
  • Brug af medicin med betydelige lægemiddel-interaktioner med thalidomid
  • Anamnese med positiv status for humant immundefektvirus (HIV) eller erhvervet immundefektsyndrom (AIDS)
  • Historie om sameksisterende fremskreden malignitet
  • Anamnese med sameksisterende alvorlig hjerte-kar-sygdom
  • Anamnese med sameksisterende alvorlig nyresygdom
  • Anamnese med aktuelt overdreven eller nylig (inden for 6 måneder) alkoholbrug
  • Enhver tilstand, der efter efterforskernes mening ville forstyrre patientens evne til at gennemføre undersøgelsen sikkert eller med succes
  • Historie om trombolytiske hændelser. Kombinationsbrug med kortikosteroider øger risikoen for dyb venetrombose.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Thalidomid
Deltagerne vil blive behandlet med Thalidomid, begyndende med en dosis på 100 mg dagligt, hvorved dosis øges med 100 mg hver 14. dag til maksimalt 400 mg pr. dag.
Medicin: Thalidomid
Titrer til 400 mg dagligt i 6 måneder
Andre navne:
  • Thalomid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, alaninaminotransferase
Tidsramme: 6 måneder, baseline
Det primære resultat var ændringen i serumleverbiokemiske parameterniveauer efter 6 måneders thalidomid sammenlignet med baselineværdier. Dette skulle analyseres ved hjælp af den ikke-parametriske Wilcoxon signed rank test of significance. Dette var baseret på den ikke-normale fordeling af serumhepatiske biokemiske parametre blandt patienter med PSC og den kontinuerlige karakter af disse variable.
6 måneder, baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet toksicitet og tolerabilitet
Tidsramme: 6 måneder
Samlet toksicitet og tolerabilitet skulle måles ved antallet af patienter med udvikling af neuropati, øget leverbiokemi, døsighed, svimmelhed og ortostatisk hypotension.
6 måneder
Mayo Risk Score
Tidsramme: 6 måneder
Mayo Risk Score estimerer overlevelsessandsynligheden for en patient med primær skleroserende kolangitis baseret på følgende variabler: alder, bilirubin, albumin, AST og historie med variceal blødning.
6 måneder
Opløselig tumornekrosefaktor - alfa
Tidsramme: 6 måneder, baseline
Vurdering af effekt fra thalidomid på opløselig tumornekrosefaktor - alfa sammenlignet med baseline-værdier skulle udføres ved undersøgelsesafslutning.
6 måneder, baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mayo Clinic

Samarbejdspartnere

Celgene Corporation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2006

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. maj 2009

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. maj 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. august 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. august 2009

Først opslået (SKØN)

6. august 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

27. februar 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. januar 2012

Sidst verificeret

1. januar 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 342-06

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner