Talidomida para el tratamiento de la colangitis esclerosante primaria (CEP)
24 de enero de 2012 actualizado por: Mayo Clinic
Etiqueta abierta, investigación de fase II de la talidomida para el tratamiento de la colangitis esclerosante primaria
El propósito de este estudio es determinar la seguridad y el beneficio de la talidomida en la colangitis esclerosante primaria (CEP).
Este es un estudio de seis meses.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Al ingresar, los pacientes tendrán un historial completo y un examen físico, análisis de sangre, ultrasonido y cuestionarios completos.
Los pacientes elegibles tomarán Thalidomide 400 mg una vez al día por la noche.
Los pacientes comenzarán con una dosis de 100 mg por día durante dos semanas, aumentando en 100 mg por día cada dos semanas hasta una dosis máxima de 400 mg por día durante 6 meses.
Los pacientes regresarán a los 6 meses para una evaluación, análisis de sangre y cuestionarios completos.
Los análisis de sangre se realizarán mediante kits enviados por correo a los 3 meses.
Los pacientes recibirán llamadas telefónicas semanales durante los primeros 2 meses y cada dos meses a partir de entonces.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 72 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico previo de colangitis esclerosante primaria definida por: nivel de fosfatasa alcalina sérica superior o igual a 1,5 veces el límite superior de lo normal, prueba de anticuerpos antimitocondriales en suero negativa, colangiografía diagnóstica de colangitis esclerosante primaria sin otra etiología de obstrucción biliar e histología hepática compatible con o diagnóstico de CEP
- Los pacientes deben dar su consentimiento informado por escrito.
- Los pacientes deben estar dispuestos y ser capaces de cumplir con la versión más reciente del programa System for Thalidomide Education and Prescribing Safety (S.T.E.P.S.®) exigido por la FDA.
Criterio de exclusión:
- Hembra gestante y/o lactante
- Incapacidad o falta de voluntad para practicar medidas anticonceptivas para la prevención del embarazo.
- Antecedentes de reacción de hipersensibilidad a la talidomida
- Incapacidad para dar consentimiento
- Hallazgos sugestivos de enfermedad hepática de otra etiología como cirrosis biliar primaria, enfermedad hepática alcohólica crónica, infección crónica por hepatitis B y C, hemocromatosis, enfermedad de Wilson, deficiencia de alfa-1-antitripsina, hepatitis autoinmune y enfermedad hepática criptogénica
- Necesidad anticipada de trasplante hepático en un año por enfermedad hepática crónica descompensada o hemorragia varicosa recurrente, encefalopatía hepática espontánea o ascitis refractaria
- Tratamiento con tacrolimus, ciclosporina, sirolimus, ácido ursodesoxicólico, corticoides, colchicina, metotrexato, azatioprina, ciclosporina, clorambucilo, budesonida, pentoxifilina, nicotina, silimarina, vitamina E o pirfenidona en los tres meses anteriores
- Historia de neuropatía periférica
- Uso de medicamentos con interacciones farmacológicas significativas con talidomida
- Historial de virus de inmunodeficiencia humana (VIH) positivo o síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA)
- Historia de malignidad avanzada coexistente
- Antecedentes de enfermedad cardiovascular grave coexistente.
- Antecedentes de enfermedad renal grave coexistente.
- Antecedentes de consumo de alcohol actual excesivo o reciente (en los últimos 6 meses)
- Cualquier condición que, en opinión de los investigadores, podría interferir con la capacidad del paciente para completar el estudio de manera segura o exitosa.
- Antecedentes de eventos trombolíticos. El uso combinado con corticosteroides aumenta el riesgo de trombosis venosa profunda.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Talidomida
Los participantes serán tratados con Talidomida, comenzando con una dosis de 100 mg por día, aumentando la dosis en 100 mg cada 14 días hasta un máximo de 400 mg por día.
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Titular a 400 mg diarios durante 6 meses
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Fosfatasa alcalina, aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa
Periodo de tiempo: 6 meses, línea de base
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El resultado primario fue el cambio en los niveles de parámetros bioquímicos hepáticos en suero después de 6 meses de talidomida en comparación con los valores iniciales.
Esto se analizaría usando la prueba no paramétrica de rangos con signos de Wilcoxon de significancia.
Esto se basó en la distribución no normal de los parámetros bioquímicos hepáticos en suero entre los pacientes con CEP y la naturaleza continua de estas variables.
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6 meses, línea de base
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Toxicidad general y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 6 meses
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La toxicidad general y la tolerabilidad debían medirse por el número de pacientes con desarrollo de neuropatía, bioquímica hepática aumentada, somnolencia, mareos e hipotensión ortostática.
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6 meses
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Puntaje de riesgo de Mayo
Periodo de tiempo: 6 meses
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La puntuación de riesgo de Mayo estima la probabilidad de supervivencia de un paciente con colangitis esclerosante primaria en función de las siguientes variables: edad, bilirrubina, albúmina, AST y antecedentes de sangrado por várices.
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6 meses
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Factor de necrosis tumoral soluble - Alfa
Periodo de tiempo: 6 meses, línea de base
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La evaluación del efecto de la talidomida sobre el factor de necrosis tumoral soluble - alfa en comparación con los valores iniciales debía realizarse al finalizar el estudio.
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6 meses, línea de base
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2006
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de mayo de 2009
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de mayo de 2009
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de agosto de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de agosto de 2009
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
6 de agosto de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
27 de febrero de 2012
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de enero de 2012
Última verificación
1 de enero de 2012
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades del Tracto Biliar
- Enfermedades de las vías biliares
- Colangitis
- Colangitis Esclerosante
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Inhibidores de la angiogénesis
- Agentes moduladores de la angiogénesis
- Sustancias de crecimiento
- Inhibidores del crecimiento
- Agentes antibacterianos
- Agentes leprostáticos
- Talidomida
Otros números de identificación del estudio
- 342-06
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .