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Talidomide per il trattamento della colangite sclerosante primitiva (PSC)

24 gennaio 2012 aggiornato da: Mayo Clinic

Etichetta aperta, ricerca di fase II sulla talidomide per il trattamento della colangite sclerosante primitiva

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e il beneficio della talidomide con la colangite sclerosante primaria (PSC). Questo è uno studio di sei mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

All'ingresso, i pazienti avranno una storia completa e fisica, esami del sangue, ecografia e completeranno i questionari. I pazienti idonei assumeranno Talidomide 400 mg una volta al giorno alla sera. I pazienti inizieranno una dose di 100 mg al giorno per due settimane, aumentando di 100 mg al giorno ogni due settimane fino a una dose massima di 400 mg al giorno per 6 mesi. I pazienti torneranno a 6 mesi per una valutazione, esami del sangue e completamento dei questionari. Gli esami del sangue verranno eseguiti tramite kit spediti a 3 mesi. I pazienti riceveranno telefonate settimanali per i primi 2 mesi e successivamente bimestrali.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 72 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pregressa diagnosi di colangite sclerosante primitiva come definita da: livello sierico di fosfatasi alcalina maggiore o uguale a 1,5 volte il limite superiore del normale, test negativo per anticorpi antimitocondriali sierici, diagnosi colangiografica di PSC senza altra eziologia per ostruzione biliare e istologia epatica compatibile con o diagnostico di PSC
  • I pazienti devono dare il consenso informato scritto.
  • I pazienti devono essere disposti e in grado di conformarsi alla versione più recente del programma S.T.E.P.S.® (System for Thalidomide Education and Prescribing Safety) imposto dalla FDA.

Criteri di esclusione:

  • Donna incinta e/o in allattamento
  • Incapacità o riluttanza a praticare misure contraccettive per la prevenzione della gravidanza
  • Storia di reazione di ipersensibilità alla talidomide
  • Impossibilità di prestare il consenso
  • Reperti indicativi di malattia epatica di altra eziologia come cirrosi biliare primaria, malattia epatica alcolica cronica, infezione cronica da epatite B e C, emocromatosi, malattia di Wilson, deficit di alfa-1-antitripsina, epatite autoimmune e malattia epatica criptogenetica
  • Necessità prevista di trapianto di fegato in un anno da malattia epatica cronica scompensata o sanguinamento varicoso ricorrente, encefalopatia epatica spontanea o ascite refrattaria
  • Trattamento con tacrolimus, ciclosporina, sirolimus, acido ursodesossicolico, corticosteroidi, colchicina, metotrexato, azatioprina, ciclosporina, clorambucile, budesonide, pentossifillina, nicotina, silimarina, vitamina E o pirfenidone nei tre mesi precedenti
  • Storia di neuropatia periferica
  • Uso di farmaci con significative interazioni farmacologiche con talidomide
  • Storia di stato positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS)
  • Storia di tumore maligno avanzato coesistente
  • Storia di gravi malattie cardiovascolari coesistenti
  • Storia di malattia renale grave coesistente
  • Storia di consumo di alcol attuale eccessivo o recente (entro 6 mesi).
  • Qualsiasi condizione che, a parere degli investigatori, interferirebbe con la capacità del paziente di completare lo studio in modo sicuro o con successo
  • Storia di eventi trombolitici. L'uso combinato con corticosteroidi aumenta il rischio di trombosi venosa profonda.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Talidomide
I partecipanti saranno trattati con talidomide, a partire da una dose di 100 mg al giorno, aumentando la dose di 100 mg ogni 14 giorni fino a un massimo di 400 mg al giorno.
Droga: Talidomide
Titolare a 400 mg al giorno per 6 mesi
Altri nomi:
  • Thalomid

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fosfatasi Alcalina, Aspartato Aminotransferasi, Alanina Aminotransferasi
Lasso di tempo: 6 mesi, linea di base
L'outcome primario era la variazione dei livelli sierici dei parametri biochimici del fegato dopo 6 mesi di talidomide rispetto ai valori basali. Questo doveva essere analizzato utilizzando il test di significatività dei ranghi con segno di Wilcoxon non parametrico. Ciò era basato sulla distribuzione non normale dei parametri biochimici epatici sierici tra i pazienti con PSC e sulla natura continua di queste variabili.
6 mesi, linea di base

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tossicità e tollerabilità complessive
Lasso di tempo: 6 mesi
La tossicità e la tollerabilità complessive dovevano essere misurate in base al numero di pazienti con sviluppo di neuropatia, aumento della biochimica epatica, sonnolenza, vertigini e ipotensione ortostatica.
6 mesi
Punteggio di rischio Mayo
Lasso di tempo: 6 mesi
Il Mayo Risk Score stima la probabilità di sopravvivenza di un paziente con colangite sclerosante primitiva sulla base delle seguenti variabili: età, bilirubina, albumina, AST e anamnesi di sanguinamento da varici.
6 mesi
Fattore di necrosi tumorale solubile - Alpha
Lasso di tempo: 6 mesi, linea di base
La valutazione dell'effetto della talidomide sul fattore di necrosi tumorale solubile - alfa rispetto ai valori basali doveva essere eseguita alla conclusione dello studio.
6 mesi, linea di base

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mayo Clinic

Collaboratori

Celgene Corporation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2006

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 maggio 2009

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 maggio 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 agosto 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 agosto 2009

Primo Inserito (STIMA)

6 agosto 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

27 febbraio 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 gennaio 2012

Ultimo verificato

1 gennaio 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 342-06

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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