Et fase 1-studie, der evaluerer CPI-0610 hos patienter med tidligere behandlet myelomatose

Inklusionskriterier:

• Voksne (i alderen ≥ 18 år)
• Histologisk eller cytologisk bekræftet diagnose af myelomatose, der er udviklet på trods af mindst én linje af standardbehandling
• Skal have målbar sygdom, defineret ved en eller flere af følgende: (i) et serum M-protein > 0,5 g/dl målt ved serumproteinelektroforese; (ii) urin M-proteinudskillelse > 200 mg/24 timer; (iii) måling af serumfri let kæde (FLC) > 10 mg/dl, forudsat at serum-FLC-forholdet er unormalt
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus ≤2
• Tilstrækkelige hæmatologiske, nyre-, lever- og koagulationslaboratorievurderinger
• Skriftligt informeret samtykke til at deltage i denne undersøgelse før udførelse af en undersøgelsesrelateret procedure

Ekskluderingskriterier:

• Aktuel infektion med HIV, Hepatitis B eller Hepatitis C
• Svækkelse af mave-tarm-funktionen (GI) eller GI-sygdom, der kan ændre absorptionen af ​​CPI-0610 væsentligt, inklusive enhver uafklaret kvalme, opkastning eller diarré, der er CTCAE-grad >1

• Nedsat hjertefunktion eller klinisk signifikante hjertesygdomme, herunder en af ​​følgende:

  • Akut myokardieinfarkt eller angina pectoris ≤ 6 måneder før start af studielægemidlet
  • Serum cardiac troponin (cTn) niveau ≥ 99 % percentil af den øvre referencegrænse
  • QTcF > 470 msek på screenings-EKG'et
  • Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) < 50 %
• Ukontrolleret hjertearytmi (patienter med hastighedsstyret atrieflimren er ikke udelukket).
• Enhver anden samtidig alvorlig og/eller ukontrolleret samtidig medicinsk tilstand, der kan kompromittere deltagelse i undersøgelsen (f.eks. klinisk signifikant lungesygdom, klinisk signifikant neurologisk lidelse, aktiv eller ukontrolleret infektion)
• Systemisk anti-cancer behandling eller strålebehandling mindre end 2 uger før den første dosis af CPI-0610
• Behandling med et lille forsøgsmolekyle mindre end 2 uger før den første dosis CPI-0610. Derudover bør den første dosis af CPI-0610 ikke forekomme, før der er gået en periode svarende til eller mere end 5 halveringstider af det lille molekyle-undersøgelsesmiddel.
• Behandling med et terapeutisk antistof mindre end 4 uger før den første dosis af CPI-0610. En minimumsperiode på 2 uger mellem den sidste behandling med et terapeutisk antistof og den første dosis CPI-0610 kan tillades hos patienter med hurtigt fremadskridende myelom efter samtale med den medicinske monitor
• Behandling med medicin, der vides at være stærke hæmmere eller inducere af CYP450-enzymer
• Behandling med medicin, der vides at indebære en risiko for Torsades de Pointes
• Immunsuppressiv behandling, der ikke kan afbrydes både før studiestart og under undersøgelsens varighed. Oral prednison i en dosis på 10 mg eller mindre pr. dag er tilladt, ligesom andre orale kortikosteroider givet i glukokortikoidækvivalente doser. Aktuelle, nasale og inhalerede kortikosteroider er også tilladt
• Gravide eller ammende kvinder
• Kvinder i den fødedygtige alder og mænd med reproduktionspotentiale, hvis de ikke er villige til at bruge tilstrækkelig prævention under studiebehandling og i 3 måneder derefter
• Patienter, der ikke vil eller er i stand til at overholde undersøgelsesprotokollen