Badanie I fazy oceniające CPI-0610 u pacjentów z wcześniej leczonym szpiczakiem mnogim

Kryteria przyjęcia:

• Dorośli (w wieku ≥ 18 lat)
• Potwierdzone histologicznie lub cytologicznie rozpoznanie szpiczaka mnogiego, który postępuje pomimo co najmniej jednej linii standardowego leczenia
• Musi mieć mierzalną chorobę, zdefiniowaną przez co najmniej jedno z poniższych: (i) białko M w surowicy > 0,5 g/dl mierzone za pomocą elektroforezy białek w surowicy; (ii) wydalanie białka M z moczem > 200 mg/24 godziny; (iii) pomiar wolnego łańcucha lekkiego (FLC) w surowicy > 10 mg/dl, pod warunkiem, że stosunek FLC w surowicy jest nieprawidłowy
• Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2
• Odpowiednie oceny laboratoryjne hematologiczne, nerek, wątroby i układu krzepnięcia
• Pisemna świadoma zgoda na udział w tym badaniu przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem

Kryteria wyłączenia:

• Aktualne zakażenie wirusem HIV, zapaleniem wątroby typu B lub zapaleniem wątroby typu C
• Upośledzenie funkcji przewodu pokarmowego lub choroba przewodu pokarmowego, która może znacząco zmienić wchłanianie CPI-0610, w tym wszelkie nieuleczalne nudności, wymioty lub biegunka o stopniu CTCAE >1

• Upośledzona czynność serca lub klinicznie istotne choroby serca, w tym którekolwiek z poniższych:

  • Ostry zawał mięśnia sercowego lub dławica piersiowa ≤ 6 miesięcy przed rozpoczęciem stosowania badanego leku
  • Stężenie troponiny sercowej (cTn) w surowicy ≥ 99% percentyla górnej granicy normy
  • QTcF > 470 ms w przesiewowym EKG
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) < 50%
• Niekontrolowane zaburzenia rytmu serca (pacjenci z migotaniem przedsionków kontrolowanym częstością nie są wykluczeni).
• Wszelkie inne współistniejące ciężkie i/lub niekontrolowane schorzenia, które mogłyby zagrozić uczestnictwu w badaniu (np. klinicznie istotna choroba płuc, klinicznie istotne zaburzenie neurologiczne, aktywna lub niekontrolowana infekcja)
• Ogólnoustrojowe leczenie przeciwnowotworowe lub radioterapia na mniej niż 2 tygodnie przed podaniem pierwszej dawki CPI-0610
• Leczenie badaną małą cząsteczką mniej niż 2 tygodnie przed pierwszą dawką CPI-0610. Ponadto pierwsza dawka CPI-0610 nie powinna być podana przed upływem okresu równego lub dłuższego niż 5 okresów półtrwania badanego czynnika małocząsteczkowego
• Leczenie przeciwciałem terapeutycznym mniej niż 4 tygodnie przed pierwszą dawką CPI-0610. U pacjentów z szybko postępującym szpiczakiem można dopuścić co najmniej 2-tygodniowy okres między ostatnim leczeniem przeciwciałem terapeutycznym a pierwszą dawką CPI-0610, po omówieniu z monitorem medycznym
• Leczenie lekami, o których wiadomo, że są silnymi inhibitorami lub induktorami enzymów CYP450
• Leczenie lekami, o których wiadomo, że niosą ze sobą ryzyko wystąpienia Torsades de Pointes
• Leczenie immunosupresyjne, którego nie można przerwać zarówno przed rozpoczęciem badania, jak i na czas trwania badania. Dopuszczalny jest doustny prednizon w dawce 10 mg lub mniejszej na dobę, podobnie jak inne doustne kortykosteroidy podawane w dawkach równoważnych glukokortykoidom. Dozwolone są również miejscowe, donosowe i wziewne kortykosteroidy
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni w wieku rozrodczym, jeśli nie chcą stosować odpowiedniej antykoncepcji podczas badania i przez 3 miesiące po jego zakończeniu
• Pacjenci niechętni lub niezdolni do przestrzegania protokołu badania