Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

HDClarity: et multi-site cerebrospinal væskeindsamlingsinitiativ for at lette terapeutisk udvikling for Huntingtons sygdom (HDClarity)

19. december 2023 opdateret af: Edward Wild, University College, London
HDClarity vil søge mindst 1200 forskningsdeltagere på forskellige stadier af Huntingtons sygdom (HD). Det primære mål er at indsamle en CSF-prøve af høj kvalitet til evaluering af biomarkører og veje, der vil muliggøre udviklingen af ​​nye behandlinger for HS. Det sekundære mål er at generere en plasmaprøvesamling af høj kvalitet, der matcher CSF-samlingerne, som også vil blive brugt til at evaluere biomarkører og veje af relevans for HS-forskning og -udvikling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Alle deltagere vil deltage i et screenings- og prøveudtagningsbesøg. Under screeningsbesøget indhentes sygehistorie og kliniske og fænotypiske data. Deltagere, der opfylder berettigelseskravene, er villige til at fortsætte i undersøgelsen, vil vende tilbage til et prøveudtagningsbesøg, hvorunder ≤20 ml CSF og ca. 50 ml blod vil blive indsamlet efter en faste natten over: blod vil blive opnået via venepunktur og CSF vil blive opnået via lænden punktere med lokalbedøvelse, hvis det er nødvendigt. Nogle deltagere kan blive inviteret til at vende tilbage til et valgfrit gentaget prøveudtagningsbesøg cirka 4-8 uger senere.

Når deltagerne har gennemført det indledende prøveudtagningsbesøg og valgfrit gentaget prøveudtagningsbesøg, hvis det er relevant, vil deres deltagelse i HDClarity blive betragtet som afsluttet. Deltagerne kan dog inviteres til at deltage i undersøgelsen flere gange, hvor der går mindst 11 måneder mellem screeningsbesøgene.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

2500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • Rekruttering
        • University of British Columbia, The Centre for Huntingtons Disease
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Blair Leavitt, MD, CM
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Rekruttering
        • The Ottawa Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Tiago Mestre, Dr
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
        • Rekruttering
        • North York General Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Philippe Rizek, Dr
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 2S7
        • Afsluttet
        • Centre for Movement Disorders
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS10 5NB
        • Ikke rekrutterer endnu
        • North Bristol NHS Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elizabeth Coulthard, MBBS
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0PY
        • Rekruttering
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ledende efterforsker:
          • Roger Barker
        • Kontakt:
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF24 4HQ
        • Rekruttering
        • Cardiff University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anne Rosser, MD
      • Kirkcaldy, Det Forenede Kongerige, KY1 2ND
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Fife Health Board - Whyteman's Brae Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS7 4SA
        • Rekruttering
        • Leeds Teaching Hospital Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jeremy Cosgrove, MBBS
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L9 7LJ
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • Rekruttering
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Edward Wild, MD, PhD
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0RE
        • Rekruttering
        • St George's University of London
        • Ledende efterforsker:
          • Nayana Lahiri
        • Kontakt:
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Richard Armstrong, MA, PhD, BMBCh, MRCP
      • Plymouth, Det Forenede Kongerige, PL6 5FP
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University Hospitals Plymouth NHS Trust
    • Devon
      • Exeter, Devon, Det Forenede Kongerige, EX2 5DW
        • Rekruttering
        • Royal Devon & Exeter NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Tim Harrower, MBBS
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Rekruttering
        • Glasgow Clinical Research Facility
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew Sheridan, MBBS
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B15 2 FG
        • Rekruttering
        • Birmingham Huntingtons Disease Clinic
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Hugh Rickards, MB, ChB, MSc, FRCPsych, MD
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20057
        • Rekruttering
        • Georgetown University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Karen Anderson, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • John Hopkins University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jee Bang, MPH, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27109
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Wake Forest University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel Claassen, MD, MS
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Erin Furr-Stimming
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Rome, Italien, 00185
        • Rekruttering
        • Lega Italiana Ricera Huntington
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ferdinando Squitieri, MD
  • New Zealand
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, New Zealand, 8011
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Institute of Psychiatry and Neurology
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Rekruttering
        • Hospital de Sant Pau
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jamie Kulisevsky, MD, PhD
    • Biscay
      • Bilbao, Biscay, Spanien, 48903
        • Rekruttering
        • Cruces University Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Tamara Fernandez Valle, Dr
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Rekruttering
        • St Josef And Elisabeth Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Carsten Saft
        • Kontakt:
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Rekruttering
        • University Hospital of Erlangen
        • Ledende efterforsker:
          • Winkler Jurgen
        • Kontakt:
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Rekruttering
        • George Huntington Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Ralf Reilmann
        • Kontakt:
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Tyskland, 89081
        • Rekruttering
        • University Hospital Ulm
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jan Lewerenz, MD
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

19 år til 73 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mindst 1200 mandlige og kvindelige deltagere i alderen mellem 21 og 75 år inklusive, vil blive tilmeldt undersøgelsen. Kvalificerede deltagere omfatter raske kontroller, personer, der er i det tidlige præ-manifest og sene præ-manifest stadium af HD, og ​​personer diagnosticeret med tidlig HD, moderat HD eller avanceret HD.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alle berettigede deltagere:

    en. Er 21-75 år, inklusive; og b. Er i stand til at give informeret samtykke eller har en juridisk repræsentant autoriseret til at give samtykke på vegne af deltageren; og c. Er i stand til at overholde undersøgelsesprocedurer, herunder faste, blodprøvetagning og lumbalpunktur; og d. Deltager i Enroll-HD undersøgelsen; og e. Vil have haft et Enroll-HD-besøg inden for to måneder efter screeningsbesøget.

  2. For Healthy Control-gruppen er deltagere berettigede personer, der opfylder følgende kriterier:

    en. Har ingen kendt familiehistorie med HD; eller b. Har kendt familiehistorie med HS, men er blevet testet for huntingtin-genets CAG-udvidelse og er ikke i genetisk risiko for HS (CAG < 36).

  3. For Early Pre-manifest HD-gruppen er deltagere berettigede personer, der opfylder følgende kriterier:

    en. Har ikke klinisk diagnostiske motoriske træk ved HD, defineret som Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score < 4; og b. Har CAG-udvidelse ≥ 40; og c. Har en patologisk score, beregnet som (CAG - 35,5) × alder, < 250.

  4. For Late Pre-manifest HD-gruppen er deltagere berettigede personer, der opfylder følgende kriterier:

    1. Har ikke klinisk diagnostiske motoriske træk ved HD, defineret som Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score < 4; og
    2. Har CAG-udvidelse ≥ 40; og
    3. Har en byrde af patologi-score, beregnet som (CAG - 35,5) x alder, ≥ 250.

  5. Til Early Manifest HD-gruppen er deltagere kvalificerede personer, der opfylder følgende kriterier:

    1. Har kliniske diagnostiske motoriske træk ved HD, defineret som UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4; og
    2. Har CAG-udvidelse ≥ 40; og
    3. Har Stage I eller Stage II HD, defineret som UHDRS Total Functional Capacity (TFC)-score mellem 7 og 13 inklusive.

  6. For Moderate Manifest HD-gruppen er deltagere kvalificerede personer, der opfylder følgende kriterier:

    1. Har kliniske diagnostiske motoriske træk ved HD, defineret som UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4; og
    2. Har CAG-udvidelse ≥ 40; og
    3. Har Stage III HD, defineret som UHDRS TFC-score mellem 3 og 6 inklusive.

  7. For Advanced Manifest HD-gruppen er deltagere kvalificerede personer, der opfylder følgende kriterier:

    1. Har kliniske diagnostiske motoriske træk ved HD, defineret som UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4; og
    2. Har CAG-udvidelse ≥ 40; og
    3. Har Stage IV HD, defineret som UHDRS TFC-score mellem 0 og 2 inklusive.

Ekskluderingskriterier:

1. For alle grupper er deltagere ikke kvalificerede, hvis de opfylder et af følgende eksklusionskriterier:

  1. Brug af forsøgslægemidler eller deltagelse i et klinisk lægemiddelforsøg inden for 30 dage før prøveudtagningsbesøg; eller
  2. Aktuel forgiftning, stof- eller alkoholmisbrug eller afhængighed; eller
  3. Hvis du bruger nogen form for medicin eller nutraceuticals, brug af upassende (f.eks. ikke-ordineret) eller ustabil dosis inden for 30 dage før prøveudtagningsbesøg; eller
  4. Væsentlig medicinsk, neurologisk eller psykiatrisk comorbiditet, som sandsynligvis, efter lokalitetshovedundersøgerens vurdering, vil forringe deltagerens evne til at gennemføre undersøgelsesprocedurer eller sandsynligvis reducere anvendeligheden af ​​prøver og data til undersøgelse af HS; eller
  5. Nålefobi, hyppig hovedpine, betydelig lavere spinal deformitet eller større operation; eller
  6. Antiblodpladebehandling eller antikoagulantbehandling inden for de 14 dage før prøveudtagningsbesøg, herunder men ikke begrænset til: aspirin, clopidogrel, dipyridamol, warfarin, dabigatran, rivaroxaban og apixaban; eller
  7. Koagulations- eller blå mærker lidelse; eller
  8. Screening af blodprøveresultater mere end 10 % uden for laboratoriets normale område for følgende: hvide blodlegemer, neutrofiltal, lymfocyttal, hæmoglobin (Hb), blodplader, protrombintid (PT) og aktiveret partiel tromboplastintid (APTT) eller evt. kombination af blodprøveresultater, som den primære efterforsker på stedet anser for at være af klinisk betydning; eller
  9. Screening af blodprøveresultater for C-reaktivt protein (CRP)>2× øvre normalgrænse; eller
  10. Forudsigelig manglende overholdelse vurderet af Site Principal Investigator; eller
  11. Manglende evne eller vilje til at udføre nogen af ​​undersøgelsesprocedurerne; eller
  12. Udelukkelse under anamnese eller fysisk undersøgelse, endelig beslutning skal træffes af stedets hovedefterforsker; herunder, men ikke begrænset til:

jeg. enhver grund til mistanke om unormal blødningstendens, f.eks. let blå mærker, petechial udslæt; eller ii. enhver grund til mistanke om ny fokal neurologisk læsion, f.eks. ny hovedpine, hævelse af optisk disk, asymmetriske fokale lange kanaler; eller iii. enhver anden grund til, at det efter den kliniske vurdering af Site Principal Investigator menes, at lumbalpunktur udført i henhold til denne protokol og tilhørende manualer er usikker uden hjernebilleddannelse.

m. Alvorlig bivirkning (SAE) relateret til undersøgelsesprocedurer under eller efter et tidligere HDClarity prøveudtagningsbesøg (hvis relevant), eller SAE relateret til enhver anden lumbalpunktur i de foregående 12 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Tidlig pre-manifest HD

Berettigede deltagere er personer, der opfylder følgende kriterier:

  1. Er 18-75 år, inklusive, på tidspunktet for samtykke; og
  2. Har ikke klinisk diagnostiske motoriske træk ved HD, defineret som Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostisk konfidensscore < 4; og
  3. Har CAG-udvidelse ≥ 40; og
  4. Har en patologisk score, beregnet som (CAG - 35,5) × alder, < 250
Sen Pre-manifest HD

Berettigede deltagere er personer, der opfylder følgende kriterier:

  1. Er 18-75 år, inklusive, på tidspunktet for samtykke; og
  2. Har ikke klinisk diagnostiske motoriske træk ved HD, defineret som Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostisk konfidensscore < 4; og
  3. Har CAG-udvidelse ≥ 40; og
  4. Har en patologiscore, beregnet som (CAG - 35,5) x alder, ≥ 250
Tidlig Manifest HD

Berettigede deltagere er personer, der opfylder følgende kriterier:

  1. Er 21-75 år, inklusive, på tidspunktet for samtykke; og
  2. Har kliniske diagnostiske motoriske træk ved HD, defineret som UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4; og
  3. Har CAG-udvidelse ≥ 40; og
  4. Har Stage I eller Stage II HD, defineret som UHDRS Total Functional Capacity (TFC)-score mellem 7 og 13 inklusive
Moderat manifest HD

Berettigede deltagere er personer, der opfylder følgende kriterier:

  1. Er 21-75 år, inklusive, på tidspunktet for samtykke; og
  2. Har kliniske diagnostiske motoriske træk ved HD, defineret som UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4; og
  3. Har CAG-udvidelse ≥ 40; og
  4. Har Stage III HD, defineret som UHDRS TFC-score mellem 3 og 6 inklusive
Avanceret Manifest HD

Berettigede deltagere er personer, der opfylder følgende kriterier:

  1. Er 21-75 år, inklusive, på tidspunktet for samtykke; og
  2. Har kliniske diagnostiske motoriske træk ved HD, defineret som UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4; og
  3. Har CAG-udvidelse ≥ 40; og
  4. Har Stage IV HD, defineret som UHDRS TFC-score mellem 0 og 2 inklusive
Ufuldstændig penetrance HD

Berettigede deltagere er personer, der opfylder følgende kriterier:

  1. Er 18-75 år, inklusive, på tidspunktet for samtykke; og
  2. Har CAG-udvidelse på 36-39
Juvenile Manifest HD

Berettigede deltagere er personer, der opfylder følgende kriterier:

  1. Er ≥11 år på tidspunktet for samtykket; og
  2. Har kliniske diagnostiske træk ved juvenil HD, defineret som UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4 i alderen ≤20 år; og
  3. Har CAG-udvidelse ≥ 40
Sund kontrol

Berettigede deltagere er personer, der opfylder følgende kriterier:

  1. Er 18-75 år, inklusive, på tidspunktet for samtykke; og
  2. Har ingen kendt familiehistorie med HD; eller
  3. Har kendt familiehistorie med HS, men er blevet testet for huntingtin-genets CAG-udvidelse og er ikke i genetisk risiko for HS (CAG < 36).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Det primære formål med denne undersøgelse er:
Tidsramme: år N/A
At generere en CSF-prøvesamling af høj kvalitet til evaluering af biomarkører og veje, der vil muliggøre udviklingen af ​​nye behandlinger for HS.
år N/A

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
De sekundære mål for denne undersøgelse er:
Tidsramme: år N/A

At generere en plasmaprøvesamling af høj kvalitet, der matcher CSF-samlingerne, som også vil blive brugt til at evaluere biomarkører og veje af relevans for HS-forskning og -udvikling.

At indsamle fænotypiske og kliniske data for hver deltager.
år N/A

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University College, London

Samarbejdspartnere

CHDI Foundation, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Edward J Wild, MA, MB BChir, MRCP, PhD, University College, London

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. juli 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. august 2016

Først opslået (Anslået)

4. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 15/0519

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Cerebrospinalvæsken (CSF) og plasmaprøver indsamlet i denne undersøgelse vil være grundlaget for fremtidige biomarkøranalyseundersøgelser. Et videnskabeligt rådgivende udvalg, som beslutter, hvordan prøverne skal analyseres.

Studiedata/dokumenter

  1. Studieprotokol
  2. Formular til informeret samtykke
    Oplysningskommentarer: Udkast til informeret samtykkeformular, endnu ikke godkendt af en institutionel vurderingskomité til klinisk brug

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner