Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En 2-delt undersøgelse til undersøgelse af dosis-spændende sikkerhed og farmakokinetik efterfulgt af effektiviteten og sikkerheden af ​​ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride) oral opløsning som en supplerende terapi hos børn ≥ 2 år gamle og unge voksne med Dravet syndrom

31. oktober 2022 opdateret af: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Et multicenter, 2-kohort-forsøg til først at vurdere den farmakokinetiske og sikkerhedsprofil af en enkelt dosis ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid) oral opløsning, når det tilføjes til standardbehandling (kohorte 1), efterfulgt af en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret Parallel gruppeevaluering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ZX008 som supplerende antiepileptisk terapi til Stiripentol-behandling hos børn og unge voksne med Dravet-syndrom (kohorte 2)

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​ZX008 (fenfluraminhydrochlorid), når det tilføjes til supplerende antiepileptisk stiripentolbehandling hos børn og unge voksne med Dravet syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, 2-kohorte-forsøg til først at vurdere den farmakokinetiske og sikkerhedsmæssige profil af en enkelt dosis ZX008 (fenfluraminhydrochlorid) oral opløsning, når det tilsættes til et standardbehandlingsregime for Dravet syndrom, der indeholder valproat (VPA) og clobazam (CLB), med eller uden stiripentol (STP) (kohorte 1), efterfulgt af en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret parallelgruppeevaluering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ZX008 som supplerende behandling for anfald hos børn og unge voksne med Dravet syndrom ( Kohorte 2).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

87

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Bc Children'S Hospital Division of Neurology
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Chu Sainte-Justine Hospital Neurology Clinic
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Alder Hey Children'S Nhs Foundation Trust, Littlewood'S Neurosciences Unit
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Evelina London Children'S Hospital, Paediatric Neurosciences
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Royal Hospital For Children, Queen Elizabeth University, Institute of Neurosciences Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig, 80480
        • Chu Amiens Picardie Service de Neurologie Pédiatrique
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Chu de Bordeaux Hôpital Des Enfants
      • Bron, Frankrig, 69677
        • HÔPITAL FEMME-MÈRE-ENFANT Hôpital Service de Neurologie Pédiatrique
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHRU de Lille Hopital Roger Salengro
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Hôpital de La Timone, Service de Neuro-Métabolisme Pédiatrique
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Hôpital Robert-Debré
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig, 54511
        • Hôpital D'Enfants Chur de Nancy
  • Holland
      • Heeze, Holland, 5591 VE
        • Epilepsiecentrum Kempenhaeghe
      • Zwolle, Holland, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber Internacional-Servicio de Neurología
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Cliníca Universidad de Navarra Nidad de Neuropediatría
  • Tyskland
      • Bielefeld, Tyskland, 33617
        • Krankenhaus Mara, Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik Für Neuropädiatrie
      • Radeberg, Tyskland, 01454
        • Kleinwachau Sächsisches Epilepsiezentrum Radeberg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen skal være en mand eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinde i alderen 2 til 18 år (inklusive).
  • Forsøgspersonen skal have dokumenteret sygehistorie for at understøtte en klinisk diagnose af Dravets syndrom, hvor krampeanfald ikke er fuldstændig kontrolleret af nuværende antiepileptika.
  • Forsøgspersonen skal have en terapeutisk relevant og stabil dosis af stiripentol (STP) plus clobazam (CLB) og/eller valproat (VPA) og i mindst 4 uger før screening og forventes at forblive stabil gennem hele undersøgelsen (kun kohorte 2) ).
  • Forsøgspersonen skal have en stabil dosis af CLB og VPA, administreret to gange dagligt (BID), for at være berettiget til dosisregime 1 og 2, eller forsøgspersonen skal have en stabil dosis af CLB, VPA og STP, administreret BID, for at kvalificeret til dosisregime 3 (kun kohorte 1).

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen har en kendt overfølsomhed over for fenfluramin eller et eller flere af hjælpestofferne i undersøgelsesmedicinen.
  • Personen har pulmonal arteriel hypertension.
  • Personen har en nuværende eller tidligere historie med kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sygdom, såsom hjerteklap, myokardieinfarkt eller slagtilfælde.
  • Forsøgspersonen har en aktuel eller nylig historie med anorexia nervosa, bulimi eller depression inden for det foregående år, som krævede medicinsk behandling eller psykologisk behandling i en varighed på mere end 1 måned.
  • Forsøgspersonen har en nuværende eller tidligere historie med grøn stær.
  • Forsøgspersonen modtager samtidig behandling med: centralt virkende anorektiske midler; monoaminoxidase-inhibitorer; enhver centralt virkende forbindelse med en klinisk mærkbar mængde af serotoninagonist- eller -antagonistegenskaber, herunder hæmning af serotoningenoptagelse; triptaner, atomoxetin eller andre centralt virkende noradrenerge agonister; cyproheptadin og/eller cytochrom P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6-hæmmere/substrater.
  • Forsøgspersonen tager i øjeblikket carbamazepin, oxcarbazepin, eslicarbazepin, phenobarbital eller phenytoin, eller har taget nogen af ​​disse inden for de seneste 30 dage, som vedligeholdelsesbehandling.
  • Forsøgspersonen har et positivt resultat på urin tetrahydrocannabinol (THC) panel eller fuldblods cannabidiol (CBD) ved screeningsbesøget.
  • Forsøgspersonen har en klinisk signifikant tilstand eller har haft klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sygdom i de 4 uger forud for screeningsbesøget, bortset fra epilepsi, som ville have en negativ indvirkning på undersøgelsesdeltagelse, indsamling af undersøgelsesdata eller udgøre en risiko for emne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 2: ZX008 0,5 mg/kg/dag
ZX008 0,5 mg/kg/dag (maksimalt 20 mg/dag) dosis leveret som oral opløsning indgivet to gange dagligt (BID) i ligeligt opdelte doser med mad.
Medicin: ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid)

ZX008 0,5 mg/kg/dag (maksimalt 20 mg/dag). ZX008 lægemiddelprodukt er en oral vandig opløsning af fenfluraminhydrochlorid bufret til pH 5 og leveret i koncentrationer på 2,5 mg/ml.

*Bemærk: Dosen på 0,5 mg/kg/dag af ZX008 fenfluraminhydrochlorid i denne undersøgelse svarer til en dosis på 0,4 mg/kg/dag (maksimalt 17 mg/dag) af fenfluraminbase.
Placebo komparator: Kohorte 2: Matchende placebo
Matchende placebo indgivet to gange dagligt (BID) i ligeligt opdelte doser med mad.
Medicin: Matchende placebo
Matchende placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i frekvensen af ​​krampeanfald (CSF) fra baseline-perioden (baseline) til den kombinerede titrerings- + vedligeholdelses- (T+M)-periode
Tidsramme: 15 uger (kombineret titrering + vedligeholdelsesperiode)
Månedlig (28 dage) hyppighed af krampeanfald (CSF) var baseret på elektroniske dagbogsdata indhentet for hver deltager. Konvulsive anfald omfattede hemikloniske, fokale med tydelige observerbare motoriske tegn, generaliserede toniske kloniske, sekundært generaliserede toniske kloniske, toniske, kloniske og dråbeanfald (toniske/atoniske). Antallet af krampeanfald rapporteret i hele tidsintervallet blev divideret med antallet af ikke-manglende dagbogsdage, og resultatet blev derefter ganget med 28 for at få en 28-dages CSF.
15 uger (kombineret titrering + vedligeholdelsesperiode)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnåede ≥ en 50 % reduktion i frekvensen af ​​krampeanfald fra baseline til den kombinerede titrerings- + vedligeholdelsesperiode
Tidsramme: 15 uger (kombineret titrering + vedligeholdelsesperiode)
Procentdel af deltagere, der opnåede ≥ en 50 % reduktion i frekvensen af ​​krampeanfald fra baseline sammenlignet med de kombinerede titrerings- + vedligeholdelsesperioder i ZX008 0,5 mg/kg/dag versus placebo-grupperne.
15 uger (kombineret titrering + vedligeholdelsesperiode)
Længste krampeanfaldsfrie interval (dage)
Tidsramme: 15 uger (kombineret titrering + vedligeholdelsesperiode)
Sammenligning af varigheden af ​​det længste krampeanfaldsfrie interval (dage) under de kombinerede titrerings- + vedligeholdelsesperioder for ZX008 0,5 mg/kg/dag og placebogrupperne.
15 uger (kombineret titrering + vedligeholdelsesperiode)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. januar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. juni 2018

Studieafslutning (Faktiske)

5. juni 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. oktober 2016

Først opslået (Skøn)

6. oktober 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. oktober 2022

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ZX008-1504

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner