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2 歳以上の小児およびドラベ症候群の若年成人における補助療法としての ZX008 (フェンフルラミン塩酸塩) 経口溶液の有効性と安全性に続いて、用量範囲の安全性と薬物動態を調査するための 2 部構成の研究

2022年10月31日 更新者：Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

ZX008 (フェンフルラミン塩酸塩) 経口溶液の単回投与を標準治療 (コホート 1) に追加した場合の薬物動態および安全性プロファイルを最初に評価するための多施設 2 コホート試験、続いて無作為化二重盲検プラセボ対照試験ドラベ症候群の小児および若年成人におけるスチリペントール治療に対する補助的抗てんかん療法としての ZX008 の有効性、安全性、および忍容性の並行グループ評価 (コホート 2)

この研究の主な目的は、ドラベ症候群の小児および若年成人における補助抗てんかん薬ストリペントール治療に追加された場合の ZX008 (フェンフルラミン塩酸塩) の安全性、忍容性、および有効性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、バルプロ酸 (VPA) とクロバザム (CLB) を含む標準的なドラベ症候群治療レジメンに追加した場合の ZX008 (フェンフルラミン塩酸塩) 経口溶液の単回投与の薬物動態と安全性プロファイルを最初に評価するための多施設 2 コホート試験です。またはスチリペントール (STP) なし (コホート 1)、その後、ドラベ症候群の小児および若年成人の発作に対する補助療法としての ZX008 の有効性、安全性、および忍容性の無作為化二重盲検プラセボ対照並行群評価 (コホート 2)。

研究の種類

介入

入学 (実際)

87

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
  • イギリス
      • Liverpool、イギリス、L12 2AP
        • Alder Hey Children'S Nhs Foundation Trust, Littlewood'S Neurosciences Unit
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • Evelina London Children'S Hospital, Paediatric Neurosciences
    • Scotland
      • Glasgow、Scotland、イギリス、G51 4TF
        • Royal Hospital For Children, Queen Elizabeth University, Institute of Neurosciences Hospital
  • オランダ
      • Heeze、オランダ、5591 VE
        • Epilepsiecentrum Kempenhaeghe
      • Zwolle、オランダ、8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
        • Bc Children'S Hospital Division of Neurology
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • Chu Sainte-Justine Hospital Neurology Clinic
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Madrid、スペイン、28034
        • Hospital Ruber Internacional-Servicio de Neurología
      • Pamplona、スペイン、31008
        • Cliníca Universidad de Navarra Nidad de Neuropediatría
  • ドイツ
      • Bielefeld、ドイツ、33617
        • Krankenhaus Mara, Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Kiel、ドイツ、24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik Für Neuropädiatrie
      • Radeberg、ドイツ、01454
        • Kleinwachau Sächsisches Epilepsiezentrum Radeberg
  • フランス
      • Amiens、フランス、80480
        • Chu Amiens Picardie Service de Neurologie Pédiatrique
      • Bordeaux、フランス、33076
        • Chu de Bordeaux Hôpital Des Enfants
      • Bron、フランス、69677
        • HÔPITAL FEMME-MÈRE-ENFANT Hôpital Service de Neurologie Pédiatrique
      • Lille、フランス、59037
        • CHRU de Lille Hôpital Roger Salengro
      • Marseille、フランス、13385
        • Hôpital de La Timone, Service de Neuro-Métabolisme Pédiatrique
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris、フランス、75019
        • Hôpital Robert-Debré
      • Toulouse、フランス、31059
        • CHU de TOULOUSE - Hôpital des Enfants
      • Vandœuvre-lès-Nancy、フランス、54511
        • Hôpital D'Enfants Chur de Nancy

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • 対象者は、2 歳から 18 歳までの男性または妊娠していない、授乳していない女性でなければなりません。
  • 被験者はドラベ症候群の臨床診断を裏付けるために病歴を記録している必要があり、現在の抗てんかん薬ではけいれん発作が完全に制御されていません。
  • -被験者は、ストリペントール（STP）とクロバザム（CLB）および/またはバルプロ酸（VPA）の治療に関連する安定した用量を受けている必要があり、スクリーニングの少なくとも4週間前に行われ、研究全体を通して安定したままであることが期待されます（コホート2のみ） ）。
  • -被験者は、1日2回（BID）投与されるCLBおよびVPAの安定した用量を受けている必要があります。用量レジメン 3 に適格 (コホート 1 のみ)。

主な除外基準:

  • -被験者は、フェンフルラミンまたは治験薬の賦形剤のいずれかに対する既知の過敏症を持っています。
  • 被験者は肺動脈性肺高血圧症を患っています。
  • -被験者は、心臓弁膜症、心筋梗塞、または脳卒中などの心血管または脳血管疾患の現在または過去の病歴を持っています。
  • -被験者は、神経性食欲不振、過食症、またはうつ病の現在または最近の病歴があり、過去1年間に1か月以上の医学的治療または心理的治療が必要でした。
  • -被験者は緑内障の現在または過去の病歴があります。
  • 被験者は以下の併用療法を受けています：中枢作用性食欲抑制剤。モノアミンオキシダーゼ阻害剤;セロトニン再取り込み阻害を含む、臨床的に認められる量のセロトニン アゴニストまたはアンタゴニスト特性を有する中枢作用性化合物。トリプタン、アトモキセチン、またはその他の中枢作用性ノルアドレナリン作動薬;シプロヘプタジン、および/またはシトクロム P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6 阻害剤/基質。
  • -被験者は現在、維持療法としてカルバマゼピン、オキシカルバゼピン、エスリカルバゼピン、フェノバルビタール、またはフェニトインを服用しているか、過去30日以内にこれらのいずれかを服用しています。
  • -被験者は、スクリーニング来院時に尿中のテトラヒドロカンナビノール（THC）パネルまたは全血カンナビジオール（CBD）で陽性の結果を示しています。
  • -被験者は臨床的に重要な状態を持っているか、スクリーニング訪問の4週間前に臨床的に関連する症状または臨床的に重要な病気を持っていました。てんかん以外で、研究への参加、研究データの収集に悪影響を与えるか、主題。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 2: ZX008 0.5 mg/kg/日
ZX008 0.5 mg/kg/日 (最大 20 mg/日) の用量は、1 日 2 回 (BID) の経口溶液として提供され、食物と一緒に等分割用量で投与されます。
薬：ZX008（フェンフルラミン塩酸塩）

ZX008 0.5 mg/kg/日 (最大 20 mg/日)。 ZX008 製剤は、pH 5 に緩衝されたフェンフルラミン塩酸塩の経口水溶液で、2.5 mg/mL の濃度で提供されます。

*注: この試験における ZX008 フェンフルラミン塩酸塩の 0.5 mg/kg/日用量は、フェンフルラミン塩基の 0.4 mg/kg/日 (最大 17 mg/日) 用量に相当します。
プラセボコンパレーター：コホート 2: 一致するプラセボ
1 日 2 回 (BID) に対応するプラセボを、食物と同量に分けて投与します。
薬：一致するプラセボ
一致するプラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
痙攣発作頻度（CSF）のベースライン期間（ベースライン）から組み合わせた滴定+維持（T+M）期間への変化
時間枠：15週間（滴定+メンテナンス期間を合わせたもの）
毎月 (28 日) のけいれん発作頻度 (CSF) は、各参加者から得られた電子日記データに基づいていました。 痙攣発作には、片間代性発作、はっきりと観察可能な運動徴候を伴う焦点性発作、全般性強直性間代性発作、二次全般性強直性間代性発作、強直性発作、間代性発作、および落下発作 (強直性/脱力性発作) が含まれます。 全時間間隔中に報告されたけいれん発作の数を、欠落していない日記の日数で割り、その結果に 28 を掛けて 28 日間の CSF を求めました。
15週間（滴定+メンテナンス期間を合わせたもの）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから組み合わせた滴定+維持期間までの痙攣発作頻度の50％以上の減少を達成した参加者の割合
時間枠：15週間（滴定+メンテナンス期間を合わせたもの）
ZX008 0.5 mg/kg/日 vs プラセボ群において、ベースラインからの痙攣発作頻度の 50% 以上の減少を達成した参加者の割合。
15週間（滴定+メンテナンス期間を合わせたもの）
けいれん発作のない最長間隔 (日)
時間枠：15週間（滴定+メンテナンス期間を合わせたもの）
ZX008 0.5 mg/kg/日群とプラセボ群の滴定と維持期間を組み合わせた期間中の最長のけいれん発作のない間隔 (日) の比較。
15週間（滴定+メンテナンス期間を合わせたもの）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年1月27日

一次修了 (実際)

2018年6月5日

研究の完了 (実際)

2018年6月5日

試験登録日

最初に提出

2016年8月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年10月4日

最初の投稿 (見積もり)

2016年10月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年11月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年10月31日

最終確認日

2022年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ZX008-1504

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ドラベ症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

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