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Eine zweiteilige Studie zur Untersuchung der Dosisbereichssicherheit und Pharmakokinetik, gefolgt von der Wirksamkeit und Sicherheit von ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid) Lösung zum Einnehmen als Zusatztherapie bei Kindern ≥ 2 Jahren und jungen Erwachsenen mit Dravet-Syndrom

31. Oktober 2022 aktualisiert von: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Eine multizentrische 2-Kohorten-Studie zur ersten Bewertung des Pharmakokinetik- und Sicherheitsprofils einer Einzeldosis von ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid) Lösung zum Einnehmen bei Zugabe zum Behandlungsstandard (Kohorte 1), gefolgt von einer randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten Parallelgruppenbewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von ZX008 als adjunktive antiepileptische Therapie zur Behandlung mit Stiripentol bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Dravet-Syndrom (Kohorte 2)

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid) bei Zusatz zu einer ergänzenden antiepileptischen Behandlung mit Stiripentol bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Dravet-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische 2-Kohorten-Studie zur ersten Bewertung des pharmakokinetischen und Sicherheitsprofils einer Einzeldosis von ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid) Lösung zum Einnehmen, wenn sie zu einem Standardbehandlungsschema für das Dravet-Syndrom hinzugefügt wird, das Valproat (VPA) und Clobazam (CLB) enthält oder ohne Stiripentol (STP) (Kohorte 1), gefolgt von einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Parallelgruppenbewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von ZX008 als Begleittherapie für Krampfanfälle bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Dravet-Syndrom ( Kohorte 2).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

87

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bielefeld, Deutschland, 33617
        • Krankenhaus Mara, Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Kiel, Deutschland, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik Für Neuropädiatrie
      • Radeberg, Deutschland, 01454
        • Kleinwachau Sächsisches Epilepsiezentrum Radeberg
  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich, 80480
        • Chu Amiens Picardie Service de Neurologie Pédiatrique
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Chu de Bordeaux Hôpital Des Enfants
      • Bron, Frankreich, 69677
        • HÔPITAL FEMME-MÈRE-ENFANT Hôpital Service de Neurologie Pédiatrique
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU de Lille Hôpital Roger Salengro
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Hôpital de La Timone, Service de Neuro-Métabolisme Pédiatrique
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Hôpital Robert-Debré
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankreich, 54511
        • Hôpital D'Enfants Chur de Nancy
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Bc Children'S Hospital Division of Neurology
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Chu Sainte-Justine Hospital Neurology Clinic
  • Niederlande
      • Heeze, Niederlande, 5591 VE
        • Epilepsiecentrum Kempenhaeghe
      • Zwolle, Niederlande, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber Internacional-Servicio de Neurología
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Cliníca Universidad de Navarra Nidad de Neuropediatría
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
  • Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
        • Alder Hey Children'S Nhs Foundation Trust, Littlewood'S Neurosciences Unit
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Evelina London Children'S Hospital, Paediatric Neurosciences
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Royal Hospital For Children, Queen Elizabeth University, Institute of Neurosciences Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt muss männlich oder nicht schwanger sein, nicht stillende Frau im Alter von 2 bis 18 Jahren (einschließlich).
  • Das Subjekt muss eine dokumentierte Krankengeschichte haben, um eine klinische Diagnose des Dravet-Syndroms zu unterstützen, bei dem Krampfanfälle nicht vollständig durch aktuelle Antiepileptika kontrolliert werden.
  • Der Proband muss mindestens 4 Wochen vor dem Screening eine therapeutisch relevante und stabile Dosis von Stiripentol (STP) plus Clobazam (CLB) und/oder Valproat (VPA) erhalten und voraussichtlich während der gesamten Studie stabil bleiben (nur Kohorte 2 ).
  • Das Subjekt muss eine stabile Dosis von CLB und VPA erhalten, die zweimal täglich (BID) verabreicht wird, um für die Dosisschemata 1 und 2 geeignet zu sein, oder das Subjekt muss eine stabile Dosis von CLB, VPA und STP erhalten, die BID verabreicht wird geeignet für Dosisschema 3 (nur Kohorte 1).

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Fenfluramin oder einen der Hilfsstoffe in der Studienmedikation.
  • Das Subjekt hat pulmonale arterielle Hypertonie.
  • - Das Subjekt hat eine aktuelle oder frühere Vorgeschichte von kardiovaskulären oder zerebrovaskulären Erkrankungen wie Herzklappenerkrankung, Myokardinfarkt oder Schlaganfall.
  • Das Subjekt hat eine aktuelle oder aktuelle Vorgeschichte von Anorexia nervosa, Bulimie oder Depression innerhalb des Vorjahres, die eine medizinische Behandlung oder psychologische Behandlung für eine Dauer von mehr als 1 Monat erforderte.
  • Das Subjekt hat eine aktuelle oder vergangene Vorgeschichte von Glaukom.
  • Das Subjekt erhält eine Begleittherapie mit: zentral wirkenden Appetitzüglern; Monoaminoxidase-Inhibitoren; jede zentral wirkende Verbindung mit klinisch nennenswerter Menge an Serotonin-Agonisten- oder -Antagonisteneigenschaften, einschließlich Hemmung der Serotonin-Wiederaufnahme; Triptane, Atomoxetin oder andere zentral wirkende noradrenerge Agonisten; Cyproheptadin und/oder Cytochrom P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6-Inhibitoren/Substrate.
  • Das Subjekt nimmt derzeit Carbamazepin, Oxcarbazepin, Eslicarbazepin, Phenobarbital oder Phenytoin ein oder hat eines davon in den letzten 30 Tagen als Erhaltungstherapie eingenommen.
  • Das Subjekt hat beim Screening-Besuch ein positives Ergebnis im Urin-Tetrahydrocannabinol (THC)-Panel oder im Vollblut-Cannabidiol (CBD).
  • Der Proband hat einen klinisch signifikanten Zustand oder hatte in den 4 Wochen vor dem Screening-Besuch klinisch relevante Symptome oder eine klinisch signifikante Krankheit, mit Ausnahme von Epilepsie, die sich negativ auf die Studienteilnahme oder die Erhebung von Studiendaten auswirken oder ein Risiko für die darstellen würde Gegenstand.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 2: ZX008 0,5 mg/kg/Tag
ZX008 0,5 mg/kg/Tag (maximal 20 mg/Tag) Dosis, die als Lösung zum Einnehmen zweimal täglich (BID) in gleichen Dosen mit Nahrung verabreicht wird.
Arzneimittel: ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid)

ZX008 0,5 mg/kg/Tag (maximal 20 mg/Tag). Das Arzneimittel ZX008 ist eine orale wässrige Lösung von Fenfluraminhydrochlorid, gepuffert auf pH 5 und in Konzentrationen von 2,5 mg/ml erhältlich.

*Hinweis: Die Dosis von 0,5 mg/kg/Tag von ZX008 Fenfluraminhydrochlorid in dieser Studie entspricht einer Dosis von 0,4 mg/kg/Tag (maximal 17 mg/Tag) der Fenfluramin-Base.
Placebo-Komparator: Kohorte 2: Passendes Placebo
Passendes Placebo, das zweimal täglich (BID) in gleichmäßig verteilten Dosen mit Nahrung verabreicht wird.
Arzneimittel: Passendes Placebo
Passendes Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Krampfanfallshäufigkeit (CSF) von der Baseline-Periode (Baseline) bis zur kombinierten Titrations- und Erhaltungsperiode (T+M).
Zeitfenster: 15 Wochen (kombinierte Titration + Erhaltungszeitraum)
Die monatliche (28 Tage) Krampfanfallshäufigkeit (CSF) basierte auf elektronischen Tagebuchdaten, die für jeden Teilnehmer erhalten wurden. Krampfanfälle umfassten hemiklonische, fokale mit deutlich beobachtbaren motorischen Zeichen, generalisierte tonisch-klonische, sekundär generalisierte tonisch-klonische, tonische, klonische und tropfende Anfälle (tonisch/atonisch). Die Anzahl der während des gesamten Zeitintervalls gemeldeten Krampfanfälle wurde durch die Anzahl der nicht fehlenden Tage im Tagebuch dividiert und das Ergebnis wurde dann mit 28 multipliziert, um einen 28-Tage-CSF zu erhalten.
15 Wochen (kombinierte Titration + Erhaltungszeitraum)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine ≥ 50-prozentige Reduktion der Krampfanfallshäufigkeit von der Baseline bis zum kombinierten Titrations- und Erhaltungszeitraum erreichten
Zeitfenster: 15 Wochen (kombinierte Titration + Erhaltungszeitraum)
Prozentsatz der Teilnehmer, die in den Gruppen mit ZX008 0,5 mg/kg/Tag im Vergleich zu den kombinierten Titrations- und Erhaltungsperioden eine ≥ 50 %ige Verringerung der Häufigkeit von Krampfanfällen gegenüber dem Ausgangswert erreichten.
15 Wochen (kombinierte Titration + Erhaltungszeitraum)
Längstes krampfanfallsfreies Intervall (Tage)
Zeitfenster: 15 Wochen (kombinierte Titration + Erhaltungszeitraum)
Vergleich der Dauer des längsten krampfanfallfreien Intervalls (Tage) während der kombinierten Titrations- und Erhaltungsphasen für die ZX008 0,5 mg/kg/Tag- und die Placebo-Gruppe.
15 Wochen (kombinierte Titration + Erhaltungszeitraum)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Januar 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. Juni 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Juni 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Oktober 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. Oktober 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. November 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ZX008-1504

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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