Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dvoudílná studie ke zkoumání bezpečnosti a farmakokinetiky v rozmezí dávek, po níž následovala účinnost a bezpečnost perorálního roztoku ZX008 (fenfluramin hydrochlorid) jako doplňková léčba u dětí ≥ 2 roky starých a mladých dospělých se syndromem dravet

31. října 2022 aktualizováno: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Multicentrická studie se 2 kohortami k prvnímu posouzení farmakokinetického a bezpečnostního profilu jedné dávky perorálního roztoku ZX008 (fenfluramin hydrochlorid) po přidání ke standardní péči (Kohorta 1), po níž následovala randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná Paralelní skupinové hodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti ZX008 jako doplňkové antiepileptické terapie k léčbě stiripentolem u dětí a mladých dospělých se syndromem Dravet (Kohorta 2)

Primárním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost ZX008 (fenfluramin hydrochlorid) při přidání k doplňkové antiepileptické léčbě stiripentolem u dětí a mladých dospělých s Dravetovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou studii ve dvou kohortách, která nejprve zhodnotila farmakokinetický a bezpečnostní profil jedné dávky perorálního roztoku ZX008 (fenfluramin hydrochlorid) při přidání ke standardnímu léčebnému režimu Dravetova syndromu obsahujícího valproát (VPA) a klobazam (CLB) s nebo bez stiripentolu (STP) (Kohorta 1), následované randomizovaným, dvojitě zaslepeným, placebem kontrolovaným paralelním skupinovým hodnocením účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti ZX008 jako doplňkové léčby záchvatů u dětí a mladých dospělých s Dravetovým syndromem ( Kohorta 2).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

87

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Amiens, Francie, 80480
        • Chu Amiens Picardie Service de Neurologie Pédiatrique
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Chu de Bordeaux Hôpital Des Enfants
      • Bron, Francie, 69677
        • HÔPITAL FEMME-MÈRE-ENFANT Hôpital Service de Neurologie Pédiatrique
      • Lille, Francie, 59037
        • CHRU de Lille Hôpital Roger Salengro
      • Marseille, Francie, 13385
        • Hôpital de La Timone, Service de Neuro-Métabolisme Pédiatrique
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Francie, 75019
        • Hôpital Robert-Debré
      • Toulouse, Francie, 31059
        • CHU de TOULOUSE - Hôpital des Enfants
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francie, 54511
        • Hôpital D'Enfants Chur de Nancy
  • Holandsko
      • Heeze, Holandsko, 5591 VE
        • Epilepsiecentrum Kempenhaeghe
      • Zwolle, Holandsko, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Bc Children'S Hospital Division of Neurology
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Chu Sainte-Justine Hospital Neurology Clinic
  • Německo
      • Bielefeld, Německo, 33617
        • Krankenhaus Mara, Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Kiel, Německo, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik Für Neuropädiatrie
      • Radeberg, Německo, 01454
        • Kleinwachau Sächsisches Epilepsiezentrum Radeberg
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království, L12 2AP
        • Alder Hey Children'S Nhs Foundation Trust, Littlewood'S Neurosciences Unit
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Evelina London Children'S Hospital, Paediatric Neurosciences
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Spojené království, G51 4TF
        • Royal Hospital For Children, Queen Elizabeth University, Institute of Neurosciences Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Ruber Internacional-Servicio de Neurología
      • Pamplona, Španělsko, 31008
        • Cliníca Universidad de Navarra Nidad de Neuropediatría

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Subjektem musí být muž nebo netěhotná, nekojící žena ve věku 2 až 18 let (včetně).
  • Subjekt musí mít zdokumentovanou anamnézu pro podporu klinické diagnózy Dravetova syndromu, kdy konvulzivní záchvaty nejsou zcela kontrolovány současnými antiepileptiky.
  • Subjekt musí dostávat terapeuticky relevantní a stabilní dávku stiripentolu (STP) plus klobazam (CLB) a/nebo valproát (VPA) a alespoň 4 týdny před screeningem a očekává se, že zůstane stabilní po celou dobu studie (pouze kohorta 2 ).
  • Subjekt musí dostávat stabilní dávku CLB a VPA podávanou dvakrát denně (BID), aby byl způsobilý pro Dávkový režim 1 a 2, nebo musí dostávat stabilní dávku CLB, VPA a STP podávanou BID, aby byl vhodné pro dávkový režim 3 (pouze kohorta 1).

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Subjekt má známou přecitlivělost na fenfluramin nebo kteroukoli z pomocných látek ve studovaném léku.
  • Subjekt má plicní arteriální hypertenzi.
  • Subjekt má současnou nebo minulou anamnézu kardiovaskulárního nebo cerebrovaskulárního onemocnění, jako je srdeční valvulopatie, infarkt myokardu nebo mrtvice.
  • Subjekt měl současnou nebo nedávnou anamnézu mentální anorexie, bulimie nebo deprese během předchozího roku, které vyžadovaly lékařské ošetření nebo psychologickou léčbu po dobu delší než 1 měsíc.
  • Subjekt má současnou nebo minulou anamnézu glaukomu.
  • Subjekt dostává souběžnou terapii s: centrálně působícími anorektiky; inhibitory monoaminooxidázy; jakákoli centrálně působící sloučenina s klinicky patrným množstvím agonistických nebo antagonistických vlastností serotoninu, včetně inhibice zpětného vychytávání serotoninu; triptany, atomoxetin nebo jiné centrálně působící noradrenergní agonisty; cyproheptadin a/nebo inhibitory/substráty cytochromu P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6.
  • Subjekt v současné době užívá karbamazepin, oxkarbazepin, eslikarbazepin, fenobarbital nebo fenytoin, nebo některý z nich užíval během posledních 30 dnů jako udržovací léčbu.
  • Subjekt má pozitivní výsledek na panelu tetrahydrokanabinolu v moči (THC) nebo kanabidiolu v plné krvi (CBD) při screeningové návštěvě.
  • Subjekt má klinicky významný stav nebo měl klinicky relevantní příznaky nebo klinicky významné onemocnění během 4 týdnů před screeningovou návštěvou, jiné než epilepsie, které by negativně ovlivnilo účast ve studii, sběr dat ze studie nebo představovalo riziko pro předmět.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 2: ZX008 0,5 mg/kg/den
ZX008 0,5 mg/kg/den (maximálně 20 mg/den) dávka dodávaná jako perorální roztok podávaná dvakrát denně (BID) ve stejně rozdělených dávkách s jídlem.
Lék: ZX008 (fenfluramin hydrochlorid)

ZX008 0,5 mg/kg/den (maximálně 20 mg/den). Léčivý produkt ZX008 je orální vodný roztok fenfluramin hydrochloridu pufrovaný na pH 5 a poskytovaný v koncentracích 2,5 mg/ml.

*Poznámka: Dávka 0,5 mg/kg/den ZX008 fenfluramin hydrochloridu v této studii je ekvivalentní dávce 0,4 mg/kg/den (maximálně 17 mg/den) fenfluraminové báze.
Komparátor placeba: Kohorta 2: Odpovídající placebo
Shoda placeba podávaného dvakrát denně (BID) ve stejně rozdělených dávkách s jídlem.
Lék: Odpovídající placebo
Odpovídající placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna frekvence konvulzivních záchvatů (CSF) ze základního období (základní hodnota) na období kombinované titrace + udržovací (T+M) období
Časové okno: 15 týdnů (kombinovaná titrace + udržovací období)
Měsíční (28denní) frekvence konvulzivních záchvatů (CSF) byla založena na údajích z elektronického deníku získaných od každého účastníka. Konvulzivní záchvaty zahrnovaly hemiklonické, fokální s jasně pozorovatelnými motorickými příznaky, generalizované tonicko-klonické, sekundárně generalizované tonicko-klonické, tonické, klonické a kapkové záchvaty (tonické/atonické). Počet konvulzivních záchvatů hlášených během celého časového intervalu byl vydělen počtem nevynechaných dnů v deníku a výsledek byl poté vynásoben 28, abychom získali 28denní CSF.
15 týdnů (kombinovaná titrace + udržovací období)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli ≥ 50% snížení frekvence konvulzivních záchvatů od výchozí hodnoty po kombinovanou titraci + udržovací období
Časové okno: 15 týdnů (kombinovaná titrace + udržovací období)
Procento účastníků, kteří dosáhli ≥ 50% snížení frekvence konvulzivních záchvatů oproti výchozí hodnotě ve srovnání s kombinovanou titrací + udržovací periodou ve skupinách ZX008 0,5 mg/kg/den vs.
15 týdnů (kombinovaná titrace + udržovací období)
Nejdelší interval bez konvulzivních záchvatů (dny)
Časové okno: 15 týdnů (kombinovaná titrace + udržovací období)
Srovnání trvání nejdelšího intervalu bez záchvatů (dny) během kombinované titrace + udržovací období pro skupiny ZX008 0,5 mg/kg/den a placebo.
15 týdnů (kombinovaná titrace + udržovací období)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. ledna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

5. června 2018

Dokončení studie (Aktuální)

5. června 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. srpna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. října 2016

První zveřejněno (Odhad)

6. října 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. října 2022

Naposledy ověřeno

1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ZX008-1504

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dravetův syndrom

Klinické studie na Odpovídající placebo

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit