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Um estudo de 2 partes para investigar a segurança e farmacocinética da variação de dose, seguida pela eficácia e segurança da solução oral de ZX008 (cloridrato de fenfluramina) como terapia adjuvante em crianças ≥ 2 anos e adultos jovens com síndrome de Dravet

31 de outubro de 2022 atualizado por: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Um estudo multicêntrico de 2 coortes para primeiro avaliar o perfil farmacocinético e de segurança de uma dose única de ZX008 (cloridrato de fenfluramina) solução oral quando adicionada ao tratamento padrão (coorte 1), seguido por um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo Avaliação de grupo paralelo da eficácia, segurança e tolerabilidade de ZX008 como terapia antiepiléptica adjuvante ao tratamento com estiripentol em crianças e adultos jovens com síndrome de Dravet (coorte 2)

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do ZX008 (cloridrato de fenfluramina) quando adicionado ao tratamento antiepiléptico adjuvante com estiripentol em crianças e adultos jovens com síndrome de Dravet.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico de 2 coortes para avaliar primeiro o perfil farmacocinético e de segurança de uma dose única de ZX008 (cloridrato de fenfluramina) solução oral quando adicionada a um regime de tratamento padrão da síndrome de Dravet contendo valproato (VPA) e clobazam (CLB), com ou sem estiripentol (STP) (Coorte 1), seguido por uma avaliação randomizada, duplo-cega, controlada por placebo em grupo paralelo da eficácia, segurança e tolerabilidade de ZX008 como terapia adjuvante para convulsões em crianças e adultos jovens com síndrome de Dravet ( Coorte 2).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

87

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bielefeld, Alemanha, 33617
        • Krankenhaus Mara, Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Kiel, Alemanha, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik Für Neuropädiatrie
      • Radeberg, Alemanha, 01454
        • Kleinwachau Sächsisches Epilepsiezentrum Radeberg
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • Bc Children'S Hospital Division of Neurology
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Chu Sainte-Justine Hospital Neurology Clinic
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Ruber Internacional-Servicio de Neurología
      • Pamplona, Espanha, 31008
        • Cliníca Universidad de Navarra Nidad de Neuropediatría
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
  • França
      • Amiens, França, 80480
        • Chu Amiens Picardie Service de Neurologie Pédiatrique
      • Bordeaux, França, 33076
        • Chu de Bordeaux Hôpital Des Enfants
      • Bron, França, 69677
        • HÔPITAL FEMME-MÈRE-ENFANT Hôpital Service de Neurologie Pédiatrique
      • Lille, França, 59037
        • CHRU de Lille Hôpital Roger Salengro
      • Marseille, França, 13385
        • Hôpital de La Timone, Service de Neuro-Métabolisme Pédiatrique
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, França, 75019
        • Hôpital Robert-Debré
      • Toulouse, França, 31059
        • CHU de TOULOUSE - Hôpital des Enfants
      • Vandœuvre-lès-Nancy, França, 54511
        • Hôpital D'Enfants Chur de Nancy
  • Holanda
      • Heeze, Holanda, 5591 VE
        • Epilepsiecentrum Kempenhaeghe
      • Zwolle, Holanda, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Alder Hey Children'S Nhs Foundation Trust, Littlewood'S Neurosciences Unit
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Evelina London Children'S Hospital, Paediatric Neurosciences
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Reino Unido, G51 4TF
        • Royal Hospital For Children, Queen Elizabeth University, Institute of Neurosciences Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • O sujeito deve ser homem ou mulher não grávida, não lactante, com idade entre 2 e 18 anos (inclusive).
  • O sujeito deve ter um histórico médico documentado para apoiar um diagnóstico clínico de síndrome de Dravet, onde as crises convulsivas não são completamente controladas pelas drogas antiepilépticas atuais.
  • O sujeito deve estar recebendo uma dose terapeuticamente relevante e estável de estiripentol (STP) mais clobazam (CLB) e/ou valproato (VPA) e por pelo menos 4 semanas antes da triagem e deve permanecer estável durante todo o estudo (coorte 2 apenas ).
  • O sujeito deve estar recebendo uma dose estável de CLB e VPA, administrada duas vezes ao dia (BID), para ser elegível para o Regime de Dose 1 e 2, ou o sujeito deve estar recebendo uma dose estável de CLB, VPA e STP, administrado BID, para ser elegíveis para o Regime de Dose 3 (somente Coorte 1).

Principais Critérios de Exclusão:

  • O sujeito tem hipersensibilidade conhecida à fenfluramina ou a qualquer um dos excipientes da medicação do estudo.
  • O sujeito tem hipertensão arterial pulmonar.
  • O sujeito tem um histórico atual ou passado de doença cardiovascular ou cerebrovascular, como valvulopatia cardíaca, infarto do miocárdio ou acidente vascular cerebral.
  • O sujeito tem um histórico atual ou recente de anorexia nervosa, bulimia ou depressão no ano anterior que exigiu tratamento médico ou psicológico por um período superior a 1 mês.
  • O indivíduo tem um histórico atual ou passado de glaucoma.
  • O sujeito está recebendo terapia concomitante com: agentes anorexígenos de ação central; inibidores da monoamina-oxidase; qualquer composto de ação central com quantidade clinicamente apreciável de propriedades agonistas ou antagonistas da serotonina, incluindo inibição da recaptação da serotonina; triptanos, atomoxetina ou outros agonistas noradrenérgicos de ação central; ciproheptadina e/ou inibidores/substratos do citocromo P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6.
  • O sujeito está atualmente tomando carbamazepina, oxcarbazepina, eslicarbazepina, fenobarbital ou fenitoína, ou tomou qualquer um deles nos últimos 30 dias, como terapia de manutenção.
  • O sujeito tem um resultado positivo no painel de tetrahidrocanabinol (THC) na urina ou canabidiol no sangue total (CBD) na visita de triagem.
  • O sujeito tem uma condição clinicamente significativa ou teve sintomas clinicamente relevantes ou uma doença clinicamente significativa nas 4 semanas anteriores à Visita de Triagem, exceto epilepsia, que impactaria negativamente a participação no estudo, a coleta de dados do estudo ou representaria um risco para o tema.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 2: ZX008 0,5 mg/kg/dia
Dose de ZX008 0,5 mg/kg/dia (máximo de 20 mg/dia) fornecida como uma solução oral administrada duas vezes ao dia (BID) em doses igualmente divididas com alimentos.
Medicamento: ZX008 (cloridrato de fenfluramina)

ZX008 0,5 mg/kg/dia (máximo 20 mg/dia). O medicamento ZX008 é uma solução aquosa oral de cloridrato de fenfluramina tamponada a pH 5 e fornecida em concentrações de 2,5 mg/mL.

*Observação: A dose de 0,5 mg/kg/dia de cloridrato de fenfluramina ZX008 neste estudo é equivalente à dose de 0,4 mg/kg/dia (máximo de 17 mg/dia) de base de fenfluramina.
Comparador de Placebo: Coorte 2: placebo correspondente
Placebo correspondente administrado duas vezes ao dia (BID) em doses igualmente divididas com alimentos.
Medicamento: Placebo correspondente
Placebo correspondente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na frequência de convulsões convulsivas (CSF) do período de linha de base (linha de base) para o período combinado de titulação + manutenção (T+M)
Prazo: 15 semanas (titulação combinada + período de manutenção)
Mensalmente (28 dias) a frequência de crises convulsivas (CSF) foi baseada em dados do diário eletrônico obtidos para cada participante. As crises convulsivas incluíram crises hemiclônicas, focais com sinais motores observáveis ​​claros, tônico-clônica generalizada, tônico-clônica secundariamente generalizada, tônica, clônica e gota (tônica/atônica). O número de crises convulsivas relatadas durante todo o intervalo de tempo foi dividido pelo número de dias diários não perdidos e o resultado foi então multiplicado por 28 para obter um LCR de 28 dias.
15 semanas (titulação combinada + período de manutenção)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que obtiveram ≥ 50% de redução na frequência de crises convulsivas desde o início até o período combinado de titulação + manutenção
Prazo: 15 semanas (titulação combinada + período de manutenção)
Porcentagem de participantes que atingiram uma redução ≥ 50% na frequência de crises convulsivas desde a linha de base em comparação com os períodos combinados de titulação + manutenção nos grupos de ZX008 0,5 mg/kg/dia versus placebo.
15 semanas (titulação combinada + período de manutenção)
Intervalo mais longo sem crises convulsivas (dias)
Prazo: 15 semanas (titulação combinada + período de manutenção)
Comparação da duração do maior intervalo livre de crises convulsivas (dias) durante os períodos combinados de titulação + manutenção para os grupos ZX008 0,5 mg/kg/dia e placebo.
15 semanas (titulação combinada + período de manutenção)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de janeiro de 2017

Conclusão Primária (Real)

5 de junho de 2018

Conclusão do estudo (Real)

5 de junho de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de agosto de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de outubro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

6 de outubro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de novembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de outubro de 2022

Última verificação

1 de outubro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ZX008-1504

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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