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드라벳 증후군이 있는 2세 이상의 어린이 및 청년에서 보조 요법으로서 ZX008(펜플루라민 염산염) 경구 용액의 효능 및 안전성에 이어 용량 범위 안전성 및 약동학을 조사하기 위한 2부 연구

2022년 10월 31일 업데이트: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

표준 치료(코호트 1)에 ZX008(펜플루라민 히드로클로라이드) 경구 용액의 단일 용량을 먼저 추가한 후 무작위, 이중 맹검, 위약 대조의 약동학 및 안전성 프로필을 평가하기 위한 다기관, 2코호트 시험 드라베 증후군이 있는 소아 및 청년에서 스티리펜톨 치료에 대한 보조 항간질 요법으로서 ZX008의 효능, 안전성 및 내약성에 대한 병렬 그룹 평가(코호트 2)

이 연구의 1차 목적은 Dravet 증후군이 있는 소아 및 청년의 보조 항간질제 스티리펜톨 치료에 ZX008(펜플루라민 염산염)을 추가했을 때의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 밸프로에이트(VPA) 및 클로바잠(CLB)을 포함하는 표준 드라베 증후군 치료 요법에 추가될 때 ZX008(펜플루라민 염산염) 경구 용액의 단일 용량의 약동학 및 안전성 프로파일을 먼저 평가하기 위한 다기관 2코호트 시험입니다. 또는 스티리펜톨(STP) 없이(코호트 1), 드라벳 증후군이 있는 소아 및 청년의 발작에 대한 보조 요법으로서 ZX008의 효능, 안전성 및 내약성에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 병행 그룹 평가( 집단 2).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

87

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Heeze, 네덜란드, 5591 VE
        • Epilepsiecentrum Kempenhaeghe
      • Zwolle, 네덜란드, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • 독일
      • Bielefeld, 독일, 33617
        • Krankenhaus Mara, Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Kiel, 독일, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik Für Neuropädiatrie
      • Radeberg, 독일, 01454
        • Kleinwachau Sächsisches Epilepsiezentrum Radeberg
  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Madrid, 스페인, 28034
        • Hospital Ruber Internacional-Servicio de Neurología
      • Pamplona, 스페인, 31008
        • Cliníca Universidad de Navarra Nidad de Neuropediatría
  • 영국
      • Liverpool, 영국, L12 2AP
        • Alder Hey Children'S Nhs Foundation Trust, Littlewood'S Neurosciences Unit
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • London, 영국, SE1 7EH
        • Evelina London Children'S Hospital, Paediatric Neurosciences
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, 영국, G51 4TF
        • Royal Hospital For Children, Queen Elizabeth University, Institute of Neurosciences Hospital
  • 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
        • Bc Children'S Hospital Division of Neurology
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • Chu Sainte-Justine Hospital Neurology Clinic
  • 프랑스
      • Amiens, 프랑스, 80480
        • Chu Amiens Picardie Service de Neurologie Pédiatrique
      • Bordeaux, 프랑스, 33076
        • Chu de Bordeaux Hôpital Des Enfants
      • Bron, 프랑스, 69677
        • HÔPITAL FEMME-MÈRE-ENFANT Hôpital Service de Neurologie Pédiatrique
      • Lille, 프랑스, 59037
        • CHRU de Lille Hôpital Roger Salengro
      • Marseille, 프랑스, 13385
        • Hôpital de La Timone, Service de Neuro-Métabolisme Pédiatrique
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, 프랑스, 75019
        • Hôpital Robert-Debré
      • Toulouse, 프랑스, 31059
        • CHU de TOULOUSE - Hôpital des Enfants
      • Vandœuvre-lès-Nancy, 프랑스, 54511
        • Hôpital D'Enfants Chur de Nancy

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 피험자는 2세에서 18세(포함)의 남성 또는 비임신, 비수유 여성이어야 합니다.
  • 피험자는 경련성 발작이 현재 항간질제로 완전히 조절되지 않는 Dravet 증후군의 임상적 진단을 뒷받침하는 문서화된 병력이 있어야 합니다.
  • 피험자는 스크리닝 전 최소 4주 동안 스티리펜톨(STP) + 클로바잠(CLB) 및/또는 발프로에이트(VPA)의 치료학적 관련성이 있고 안정적인 용량을 받아야 하며 연구 기간 동안 안정적으로 유지될 것으로 예상되어야 합니다(코호트 2에만 해당). ).
  • 피험자가 용량 요법 1 및 2에 적합하려면 매일 2회(BID) 투여되는 안정적인 용량의 CLB 및 VPA를 투여받거나, 또는 피험자가 BID 투여되는 안정적인 용량의 CLB, VPA 및 STP를 투여받아야 합니다. 용량 요법 3(코호트 1에만 해당)에 적합합니다.

주요 제외 기준:

  • 피험자는 펜플루라민 또는 연구 약물의 부형제에 알려진 과민증이 있습니다.
  • 피험자는 폐동맥 고혈압이 있습니다.
  • 피험자는 심장판막병증, 심근경색 또는 뇌졸중과 같은 심혈관 또는 뇌혈관 질환의 현재 또는 과거 병력이 있습니다.
  • 피험자는 1개월 이상의 기간 동안 의학적 치료 또는 심리적 치료를 필요로 했던 신경성 식욕부진, 폭식증 또는 우울증의 현재 또는 최근 병력이 있습니다.
  • 피험자는 녹내장의 현재 또는 과거 병력이 있습니다.
  • 피험자는 중추적으로 작용하는 식욕 부진제; 모노아민-옥시다제 억제제; 세로토닌 재흡수 억제를 포함하여 임상적으로 감지할 수 있는 양의 세로토닌 작용제 또는 길항제 특성을 갖는 임의의 중추 작용 화합물; 트립탄, 아토목세틴 또는 기타 중추적으로 작용하는 노르아드레날린 작용제; 사이프로헵타딘 및/또는 시토크롬 P450(CYP) 2D6/3A4/2B6 억제제/기질.
  • 피험자는 현재 카르바마제핀, 옥스카바제핀, 에스리카르바제핀, 페노바르비탈 또는 페니토인을 복용 중이거나 지난 30일 이내에 유지 요법으로 이들 중 하나를 복용했습니다.
  • 피험자는 스크리닝 방문 시 소변 테트라히드로칸나비놀(THC) 패널 또는 전혈 칸나비디올(CBD)에서 양성 결과를 나타냅니다.
  • 피험자는 연구 참여, 연구 데이터 수집에 부정적인 영향을 주거나 연구 데이터 수집에 부정적인 영향을 미칠 간질 이외의 임상적으로 중요한 상태를 갖거나 스크리닝 방문 전 4주 동안 임상적으로 관련된 증상 또는 임상적으로 중요한 질병을 앓았습니다. 주제.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 2: ZX008 0.5mg/kg/일
ZX008 0.5mg/kg/일(최대 20mg/일) 경구 용액으로 하루 2회(BID) 음식과 함께 균등하게 나누어 투여합니다.
의약품: ZX008(펜플루라민 염산염)

ZX008 0.5mg/kg/일(최대 20mg/일). ZX008 약물 제품은 pH 5로 완충되고 2.5mg/mL의 농도로 제공되는 펜플루라민 염산염의 경구 수용액입니다.

*참고: 이 연구에서 ZX008 펜플루라민 하이드로클로라이드의 0.5mg/kg/일 용량은 펜플루라민 베이스의 0.4mg/kg/일(최대 17mg/일) 용량과 동일합니다.
위약 비교기: 코호트 2: 일치하는 위약
1일 2회(BID) 위약을 음식과 함께 균등하게 나누어 투여합니다.
의약품: 일치하는 위약
일치하는 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선 기간(기준선)에서 혼합 적정 + 유지 기간(T+M)까지의 경련성 발작 빈도(CSF)의 변화
기간: 15주(적정 + 유지 기간 합산)
월별(28일) 경련 발작 빈도(CSF)는 각 참가자에 대해 얻은 전자 일기 데이터를 기반으로 했습니다. 경련성 발작은 반간대성 발작, 뚜렷한 운동 징후가 있는 초점 발작, 전신 강직 간대 발작, 이차 전신 강직 간대 발작, 강직 발작, 간대 발작 및 강하 발작(긴장/무긴장 발작)을 포함합니다. 전체 시간 간격 동안 보고된 경련성 발작의 수를 비결실 일수로 나눈 다음 그 결과에 28을 곱하여 28일 CSF를 얻었습니다.
15주(적정 + 유지 기간 합산)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 통합 적정 + 유지 기간까지 경련성 발작 빈도가 50% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 15주(적정 + 유지 기간 합산)
ZX008 0.5mg/kg/일 대 위약군에서 결합된 적정 + 유지 기간과 비교하여 기준선에서 경련성 발작 빈도의 50% 이상 감소를 달성한 참가자의 백분율.
15주(적정 + 유지 기간 합산)
최장 경련성 발작 없는 기간(일)
기간: 15주(적정 + 유지 기간 합산)
ZX008 0.5mg/kg/일 및 위약 그룹에 대한 통합된 적정 + 유지 기간 동안 가장 긴 경련성 발작이 없는 기간(일)의 비교.
15주(적정 + 유지 기간 합산)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 1월 27일

기본 완료 (실제)

2018년 6월 5일

연구 완료 (실제)

2018년 6월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 8월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 10월 4일

처음 게시됨 (추정)

2016년 10월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 11월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 10월 31일

마지막으로 확인됨

2022년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ZX008-1504

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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