Udvidet adgang til Omegaven IV fedtemulsion til spædbørn og børn med PNALD

Inklusionskriterier:

1. Pædiatriske patienter i alderen 0-18 år
2. Patienter vil være PN-afhængige (ude af stand til at opfylde ernæringsbehov udelukkende ved enteral ernæring). Det antages, at patienter vil kræve parenteral ernæring i mindst 30 dage fra optagelsen i undersøgelsen.
3. Patienter skal have parenteral ernæringsassocieret leversygdom (PNALD) som defineret som et direkte bilirubin på 2 mg/dl eller mere. Andre årsager til leversygdom bør udelukkes. En leverbiopsi er ikke nødvendig for behandlingen.
4. 2 på hinanden følgende direkte bilirubiner > 2,0 mg/dl. en uges mellemrum.
5. Underskrevet patient informeret samtykke.
6. Patienten skal have anvendt standardterapier, som er klinisk passende for at forhindre progression af hans/hendes leversygdom. Sådanne terapier kunne omfatte kirurgisk behandling, cyklisk PN, undgåelse af overfodring, reduktion/fjernelse af kobber og mangan fra PN, fremme af enteral ernæring og brug af ursodiol (dvs. Actigall).

Ekskluderingskriterier:

1. Dokumenteret årsag til kronisk leversygdom bortset fra parenteral ernæringsassocieret leversygdom.
2. En allergi over for ethvert skaldyrsprodukt, æggeprotein og/eller tidligere allergi over for Omegaven.
3. Aktiv koagulopati karakteriseret ved vedvarende blødning eller ved behov for udskiftning af koagulationsfaktor (f. frisk frosset plasma eller kryopræcipitat) for at opretholde homeostase.
4. Nedsat lipidmetabolisme eller svær hyperlipidæmi med eller uden pancreatitis.(f.eks. (triglycerider > 1000mg/dl, mens du får intralipid 1g/kg/dag eller mindre)
5. Ustabil diabetes mellitus eller hyperglykæmi (blodsukker >200 mg/dL) på tidspunktet for påbegyndelse af Omegaven
6. I øjeblikket behandles for slagtilfælde, emboli, kollaps og shock, myokardieinfarkt.
7. Kolestase på grund af anden årsag end parenteral associeret leversygdom
8. Aktiv ny infektion på tidspunktet for påbegyndelse af Omegaven
9. Hæmodynamisk ustabilitet (f.eks. modtager vasopressorer) på tidspunktet for initiering af Omegaven.
10. Patienten må ikke optages i andre kliniske forsøg, der involverer et forsøgsmiddel (medmindre det er godkendt af de udpegede læger på det multidisciplinære team).
11. Kendt graviditet.