Rozszerzony dostęp emulsji tłuszczowej Omegaven IV dla niemowląt i dzieci z PNALD

Kryteria włączenia:

1. Pacjenci pediatryczni w wieku 0–18 lat
2. Pacjenci będą uzależnieni od PN (nie będą w stanie zaspokoić swoich potrzeb żywieniowych wyłącznie żywieniem dojelitowym). Przyjmuje się, że pacjenci będą wymagali żywienia pozajelitowego przez co najmniej 30 dni od włączenia do badania.
3. U pacjentów musi występować choroba wątroby związana z żywieniem pozajelitowym (PNALD), definiowana jako stężenie bilirubiny bezpośredniej wynoszące 2 mg/dl lub więcej. Należy wykluczyć inne przyczyny choroby wątroby. Biopsja wątroby nie jest konieczna do leczenia.
4. 2 kolejne bilirubiny bezpośrednie > 2,0 mg/dl. tydzień w odstępie.
5. Podpisana świadoma zgoda pacjenta.
6. Aby zapobiec postępowi choroby wątroby, pacjent musiał stosować standardowe terapie, jeśli jest to klinicznie odpowiednie. Takie terapie mogą obejmować leczenie chirurgiczne, cykliczną PN, unikanie przekarmiania, redukcję/usuwanie miedzi i manganu z PN, rozwój żywienia dojelitowego i stosowanie ursodiolu (tj. Actigall).

Kryteria wykluczenia:

1. Udokumentowana przyczyna przewlekłej choroby wątroby inna niż choroba wątroby związana z żywieniem pozajelitowym.
2. Alergia na jakikolwiek produkt z owoców morza, białko jaja i/lub wcześniejsza alergia na Omegaven.
3. Aktywna koagulopatia charakteryzująca się ciągłym krwawieniem lub koniecznością uzupełnienia czynnika krzepnięcia (np. świeżo mrożone osocze lub krioprecypitat) w celu utrzymania homeostazy.
4. Zaburzony metabolizm lipidów lub ciężka hiperlipidemia z zapaleniem trzustki lub bez niego. (np. (trójglicerydy > 1000 mg/dl podczas przyjmowania intralipidu w dawce 1 g/kg/dzień lub mniej)
5. Niestabilna cukrzyca lub hiperglikemia (glikemia we krwi >200 mg/dl) w momencie rozpoczęcia stosowania Omegaven
6. Obecnie leczony z powodu udaru, zatorowości, zapaści i wstrząsu, zawału mięśnia sercowego.
7. Cholestaza z jakiejkolwiek przyczyny innej niż choroba wątroby związana z podawaniem pozajelitowym
8. Aktywna nowa infekcja w momencie rozpoczęcia stosowania Omegaven
9. Niestabilność hemodynamiczna (np. otrzymujących leki wazopresyjne) w momencie rozpoczynania stosowania leku Omegaven.
10. Pacjent nie może zostać włączony do żadnego innego badania klinicznego z udziałem badanego środka (chyba, że ​​zostanie to zatwierdzone przez wyznaczonych lekarzy wchodzących w skład zespołu wielodyscyplinarnego).
11. Znana ciąża.