Accesso ampliato dell'emulsione grassa Omegaven IV a neonati e bambini affetti da PNALD

Criteri di inclusione:

1. Pazienti pediatrici di età compresa tra 0 e 18 anni
2. I pazienti saranno dipendenti dalla PN (incapaci di soddisfare i bisogni nutrizionali esclusivamente mediante la nutrizione enterale). Si presumerà che i pazienti necessiteranno di nutrizione parenterale per almeno 30 giorni dall'inclusione nello studio.
3. I pazienti devono avere una malattia epatica associata alla nutrizione parenterale (PNALD) definita come bilirubina diretta pari o superiore a 2 mg/dl. Dovrebbero essere escluse altre cause di malattia epatica. Per il trattamento non è necessaria una biopsia epatica.
4. 2 bilirubine dirette consecutive > 2,0 mg/dl. una settimana di distanza.
5. Consenso informato del paziente firmato.
6. Il paziente deve aver utilizzato terapie standard clinicamente appropriate per prevenire la progressione della malattia epatica. Tali terapie potrebbero includere il trattamento chirurgico, la PN ciclica, l’evitamento della sovralimentazione, la riduzione/rimozione di rame e manganese dalla PN, l’avanzamento dell’alimentazione enterale e l’uso di ursodiolo (cioè Actigall).

Criteri di esclusione:

1. Causa documentata di malattia epatica cronica diversa dalla malattia epatica associata alla nutrizione parenterale.
2. Un'allergia a qualsiasi prodotto ittico, proteine ​​dell'uovo e/o precedente allergia a Omegaven.
3. Coagulopatia attiva caratterizzata da sanguinamento in corso o dalla necessità di sostituzione dei fattori della coagulazione (ad es. plasma fresco congelato o crioprecipitato) per mantenere l'omeostasi.
4. Metabolismo lipidico compromesso o grave iperlipidemia con o senza pancreatite. (ad es. (trigliceridi > 1000 mg/dl durante il trattamento con intralipid 1 g/kg/giorno o meno)
5. Diabete mellito instabile o iperglicemia (glicemia >200 mg/dl) al momento dell'inizio di Omegaven
6. Attualmente in cura per ictus, embolia, collasso e shock, infarto del miocardio.
7. Colestasi dovuta a qualsiasi motivo diverso dalla malattia epatica associata alla parenterale
8. Nuova infezione attiva al momento dell’inizio del trattamento con Omegaven
9. Instabilità emodinamica (es. in trattamento con vasopressori) al momento dell’inizio del trattamento con Omegaven.
10. Il paziente non può essere arruolato in nessun altro studio clinico che coinvolga un agente sperimentale (a meno che non sia approvato dai medici designati del team multidisciplinare).
11. Gravidanza nota.