Erweiterter Zugang zu Omegaven IV-Fettemulsion für Säuglinge und Kinder mit PNALD

Einschlusskriterien:

1. Pädiatrische Patienten im Alter von 0 bis 18 Jahren
2. Die Patienten sind PN-abhängig (sie können ihre Ernährungsbedürfnisse nicht allein durch enterale Ernährung decken). Es wird davon ausgegangen, dass die Patienten nach Aufnahme in die Studie mindestens 30 Tage lang eine parenterale Ernährung benötigen.
3. Bei den Patienten muss eine parenterale ernährungsbedingte Lebererkrankung (PNALD) vorliegen, die als direktes Bilirubin von 2 mg/dl oder mehr definiert ist. Andere Ursachen einer Lebererkrankung sollten ausgeschlossen werden. Eine Leberbiopsie ist zur Behandlung nicht notwendig.
4. 2 aufeinanderfolgende direkte Bilirubine > 2,0 mg/dl. eine Woche auseinander.
5. Unterzeichnete Einverständniserklärung des Patienten.
6. Der Patient muss die klinisch angemessenen Standardtherapien angewendet haben, um das Fortschreiten seiner Lebererkrankung zu verhindern. Solche Therapien könnten chirurgische Behandlung, zyklische PN, Vermeidung von Überfütterung, Reduzierung/Entfernung von Kupfer und Mangan aus PN, Förderung der enteralen Ernährung und die Verwendung von Ursodiol (d. h. Actigall) umfassen.

Ausschlusskriterien:

1. Dokumentierte Ursache einer chronischen Lebererkrankung, bei der es sich nicht um eine durch parenterale Ernährung bedingte Lebererkrankung handelt.
2. Eine Allergie gegen Meeresfrüchteprodukte, Eiprotein und/oder eine frühere Allergie gegen Omegaven.
3. Aktive Koagulopathie, gekennzeichnet durch anhaltende Blutungen oder durch die Notwendigkeit eines Gerinnungsfaktorersatzes (z. B. frisch gefrorenes Plasma oder Kryopräzipitat) zur Aufrechterhaltung der Homöostase.
4. Gestörter Fettstoffwechsel oder schwere Hyperlipidämie mit oder ohne Pankreatitis (z. B. (Triglyceride > 1000 mg/dl bei gleichzeitiger Einnahme von 1 g/kg/Tag oder weniger Intralipid)
5. Instabiler Diabetes mellitus oder Hyperglykämie (Blutzucker > 200 mg/dl) zum Zeitpunkt der Behandlung mit Omegaven
6. Wird derzeit wegen Schlaganfall, Embolie, Kollaps und Schock sowie Myokardinfarkt behandelt.
7. Cholestase aus anderen Gründen als einer parenteral assoziierten Lebererkrankung
8. Aktive Neuinfektion zum Zeitpunkt der Behandlung mit Omegaven
9. Hämodynamische Instabilität (z.B. Einnahme von Vasopressoren) zum Zeitpunkt der Behandlung mit Omegaven.
10. Der Patient darf nicht in eine andere klinische Studie mit einem Prüfpräparat aufgenommen werden (es sei denn, dies wurde von den benannten Ärzten des multidisziplinären Teams genehmigt).
11. Bekannte Schwangerschaft.