Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ORL-1G (D-galactose) hos patienter med glykogenopbevaringssygdom type 14

22. januar 2019 opdateret af: Orpha Labs
Undersøgelse af ORL-1G hos patienter med glykogenopbevaringssygdom type 14

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af glykogenopbevaringssygdom type 14.
  • Mindre end 18 år gammel.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af enhver anden sygdom, der ikke er en manifestation af Glycogen Storage Disease Type 14.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ANDET: Behandling med ORL-1G - D-galactose
Medicin: ORL-1G - D-galactose
Oral ORL-1G - D-galactose

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring af leverfunktionen.
Tidsramme: 3 måneder efter behandlingsstart
Statistisk signifikant fald i plasma leverenzymniveauer
3 måneder efter behandlingsstart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring i serum transferrin glycosyleringsmønster.
Tidsramme: 30 dage efter behandlingsstart
Nedsat serumniveau af hypoglykosyleret transferrin.
30 dage efter behandlingsstart

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Orpha Labs

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

31. oktober 2017

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

31. oktober 2019

Studieafslutning (FORVENTET)

31. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. januar 2018

Først opslået (FAKTISKE)

19. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

25. januar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. januar 2019

Sidst verificeret

1. januar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GALA-1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ORL-1G - D-galactose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner