Studie ORL-1G (D-galaktóza) u pacientů s onemocněním z kumulace glykogenu typu 14
22. ledna 2019 aktualizováno: Orpha Labs
Studie ORL-1G u pacientů s onemocněním z kumulace glykogenu typu 14
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
5
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Ankara, Krocan, 06100
- Nábor
- Orpha Labs
-
Kontakt:
- Study Coordinator Study Coordinator
- Telefonní číslo: +905377636241
- E-mail: business.development@orphalabs.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza onemocnění z hromadění glykogenu typu 14.
- Méně než 18 let.
Kritéria vyloučení:
- Diagnóza jakéhokoli jiného onemocnění, které není projevem onemocnění z kumulace glykogenu typu 14.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
JINÝ: Léčba pomocí ORL-1G - D-galaktóza
|
Orální ORL-1G - D-galaktóza
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zlepšení funkce jater.
Časové okno: 3 měsíce po zahájení léčby
|
Statisticky významný pokles plazmatických hladin jaterních enzymů
|
3 měsíce po zahájení léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zlepšení glykosylace transferinu v séru.
Časové okno: 30 dní po zahájení léčby
|
Snížená hladina hypoglykosylovaného transferinu v séru.
|
30 dní po zahájení léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
31. října 2017
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
31. října 2019
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
31. října 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. ledna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. ledna 2018
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
19. ledna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
25. ledna 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. ledna 2019
Naposledy ověřeno
1. ledna 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GALA-1
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Onemocnění z hromadění glykogenu, typ 14
-
Cognito Therapeutics, Inc.Aktivní, ne náborKognitivní porucha | Demence | Alzheimerova nemoc | Mírná kognitivní porucha | Kognitivní úpadek | Alzheimerova choroba, časný nástup | Alzheimerova choroba, pozdní nástup | MCI | Alzheimerova demence | Mírná demence | Demence Alzheimerova typu | Kognitivní porucha, mírná | Alzheimerova nemoc 1 | Demence, mírná | Alzheimerova... a další podmínkySpojené státy
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... a další spolupracovníciNáborMitochondriální onemocnění | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eozinofilní gastroenteritida | Moyamoyova nemoc | Mnohonásobná systémová atrofie | Leiomyosarkom | Leukodystrofie | Anální píštěl | Spinocerebelární ataxie typu 3 | Friedreich Ataxia | Kennedyho nemoc | Lymeská nemoc | Hemofagocytární lymfocytóza | Spinocerebelární... a další podmínkySpojené státy, Austrálie