Estudio de ORL-1G (D-galactosa) en pacientes con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 14
22 de enero de 2019 actualizado por: Orpha Labs
Estudio de ORL-1G en pacientes con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 14
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
5
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Ankara, Pavo, 06100
- Reclutamiento
- Orpha Labs
-
Contacto:
- Study Coordinator Study Coordinator
- Número de teléfono: +905377636241
- Correo electrónico: business.development@orphalabs.com
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 18 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de la enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 14.
- Menos de 18 años.
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico de cualquier otra enfermedad que no sea una manifestación de la enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 14.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
OTRO: Tratamiento con ORL-1G - D-galactosa
|
ORL-1G oral - D-galactosa
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Mejora en la función hepática.
Periodo de tiempo: 3 meses después de iniciado el tratamiento
|
Disminución estadísticamente significativa de los niveles de enzimas hepáticas en plasma
|
3 meses después de iniciado el tratamiento
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Mejora en el patrón de glicosilación de la transferrina sérica.
Periodo de tiempo: 30 días después de iniciado el tratamiento
|
Disminución del nivel sérico de transferrina hipoglucosilada.
|
30 días después de iniciado el tratamiento
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
31 de octubre de 2017
Finalización primaria (ANTICIPADO)
31 de octubre de 2019
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
31 de octubre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de enero de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de enero de 2018
Publicado por primera vez (ACTUAL)
19 de enero de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
25 de enero de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de enero de 2019
Última verificación
1 de enero de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GALA-1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre ORL-1G - D-galactosa
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NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)Terminado