Effekt af at øge doser af cystinbindende thiollægemidler på cystinkapaciteten hos patienter med cystinuri
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Cystinuri er en sjælden genetisk årsag til nyresten, der fører til betydelig sygelighed på grund af sygdommens tilbagevendende karakter. Som følge heraf er en væsentlig del af behandlingen fokuseret på forebyggelse af stendannelse. Nuværende metoder til forebyggelse omfatter øget væskeindtag, kostændringer, alkaliterapi og cystinbindende thiollægemidler (CBTD'er), som hjælper med at øge opløseligheden af cystin i urinen. På nuværende tidspunkt er doseringen af CBTD'er empirisk og ikke titreret til en specifik målt effekt. Vores primære mål vil være at måle effekten af stigende doser af CBTD'er på cystinkapaciteten. Efterforskerne forudsiger, at højere doser af disse medikamenter vil føre til en mere positiv urincystinkapacitet eller urinens evne til at optage mere cystin (og derfor nedsat risiko for stendannelse). Dog er den dosis, hvormed stigende doser af medicinen ophører med at give yderligere fordel, ukendt. Efterforskerne vil direkte måle cystinkapaciteten i urinen som reaktion på stigende doser af medicin for at afgøre, om der er en dosis, hvor den maksimale fordel ved lægemidlet eksisterer.
Dette er et krydsforsøg med eskalerende doser. Der vil være fire dele af undersøgelsen. I den første del vil forsøgspersoner stoppe med at tage CBTD'er i 7 dage og udføre en 24-timers urinopsamling på dag 7. I del 2 vil de tage deres sædvanlige CBTD (enten tiopronin eller d-penicillamin) 1 gram om dagen i 7 dage. De vil udføre endnu en 24-timers urinopsamling på dag 7 i denne undersøgelsesperiode. I del 3 vil de tage deres sædvanlige CBTD på 2 gram om dagen i 7 dage og i del 4 vil de tage deres CBTD på 3 gram om dagen i 7 dage. Igen vil de udføre 24-timers urinopsamlinger på dag 7 i hver menstruation. Den rækkefølge, som delene af undersøgelsen udføres i, vil blive randomiseret for hvert individ. De gennemsnitlige cystinkapaciteter i hver del af undersøgelsen vil blive sammenlignet for at bestemme effekten af lægemiddeldosering på urincystinkapaciteten.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- NYU Langone Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Vær patient med en bekræftet diagnose af cystinuri.
- Tag allerede en CBTD (enten D-penicillamin (Cuprimine®) eller tiopronin (Thiola®) som en del af din medicinbehandling.
- Være mellem 18 og 80 år
- Bliv tilmeldt Cystinuria Registry.
Ekskluderingskriterier:
- Du er ikke en patient med cystinuri
- Du tager ikke allerede et cystinbindende thiollægemiddel
- Du har nyrekolik (hvis du passerer en sten)
- Du er planlagt til at gennemgå en urologisk procedure
- Du er uvillig eller ude af stand til at give informeret samtykke for at kunne deltage.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: CBTD-patienter
Del 1: Patienter stopper med at tage CBTD i syv dage og udfører en 24-timers urinopsamling på dag 7. Del 2: Patienter vil tage deres sædvanlige CBTD, enten tiopronin eller d-penicillamin, 1 g dagligt i 7 dage, taget som 500 mg to gange om dagen Del 3: patienterne vil tage i alt 2g tiopronin eller D-penicillamin dagligt i 7 dage. Del 4: patienterne vil tage i alt 3g/d tiopronin eller D-penicillamin, også i en 7 dages periode
|
500mg PO BID x 7 dage
Andre navne:
1g PO BID x 7 dage
Andre navne:
1,5 g PO BID x 7 dage
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Cystinkapacitet
Tidsramme: 4 uger på tildelt terapi
|
Vi vil teste for en negativ sammenhæng mellem progressive stigninger i doser af thiollægemidler og cystinkapacitet
|
4 uger på tildelt terapi
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: David S Goldfarb, MD, NYU Langone Medical Center
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Nyresygdomme
- Urologiske sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Renal Tubular Transport, Medfødte Fejl
- Renal Aminoacidurias
- Cystinuri
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antirheumatiske midler
- Beskyttelsesagenter
- Modgift
- Chelaterende midler
- Sekvesteringsagenter
- Penicillamin
Andre undersøgelses-id-numre
- 16-00108
- 1U54DK083908 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .