Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av ORL-1G (D-galaktos) hos patienter med glykogenlagringssjukdom typ 14

22 januari 2019 uppdaterad av: Orpha Labs
Studie av ORL-1G hos patienter med glykogenlagringssjukdom typ 14

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

5

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av glykogenlagringssjukdom typ 14.
  • Mindre än 18 år gammal.

Exklusions kriterier:

  • Diagnos av någon annan sjukdom som inte är en manifestation av glykogenlagringssjukdom typ 14.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ÖVRIG: Behandling med ORL-1G - D-galaktos
Läkemedel: ORL-1G - D-galaktos
Oral ORL-1G - D-galaktos

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förbättring av leverfunktionen.
Tidsram: 3 månader efter behandlingsstart
Statistiskt signifikant minskning av plasmaleverenzymnivåer
3 månader efter behandlingsstart

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förbättring av serumtransferringlykosyleringsmönster.
Tidsram: 30 dagar efter behandlingsstart
Minskad serumnivå av hypoglykosylerat transferrin.
30 dagar efter behandlingsstart

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Orpha Labs

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

31 oktober 2017

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

31 oktober 2019

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

31 oktober 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2018

Första postat (FAKTISK)

19 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

25 januari 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 januari 2019

Senast verifierad

1 januari 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GALA-1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Glykogenlagringssjukdom, typ 14

  • Shengjing Hospital
    Har inte rekryterat ännu
    Kombinationsterapi av antracykliner för barn med nefroblastom
    0,5-14 år gamla barn med nefroblastom
    Kina
  • EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
    Merck KGaA, Darmstadt, Germany
    Aktiv, inte rekryterande
    Tepotinib Fas II i NSCLC som har MET-förändringar (VISION)
    Avancerad (stadium IIIB/IV) icke-småcellig lungcancer (NSCLC) med MET Exon 14 (METex14) hoppa över förändringar eller MET-förstärkning | Lungadenokarcinom Steg IIIB/IV
    Spanien, Taiwan, Förenta staterna, Nederländerna, Belgien, Italien, Israel, Frankrike, Kina, Tyskland, Japan, Polen, Österrike, Schweiz, Sydkorea
  • Cognito Therapeutics, Inc.
    Aktiv, inte rekryterande
    En pivotal studie av sensorisk stimulering vid Alzheimers sjukdom (Hope Study, CA-0011) (HOPE)
    Kognitiv försämring | Demens | Alzheimers sjukdom | Lätt kognitiv funktionsnedsättning | Kognitiv försämring | Alzheimers sjukdom, tidig debut | Alzheimers sjukdom, sent inträdande | MCI | Demens Alzheimers | Mild demens | Demens av Alzheimertyp | Kognitiv funktionsnedsättning, lätt | Alzheimers sjukdom 1 | Demens, lindrig och andra villkor
    Förenta staterna
  • Apollomics Inc.
    Rekrytering
    APL-101-studie av försökspersoner med NSCLC med c-Met EXON 14 Skip Mutations och c-Met Dysregulation Advanced solida tumörer (SPARTA)
    Magcancer | Bukspottskörtelcancer | NSCLC | Lungcancer | Hjärntumör | Glioblastoma Multiforme | Avancerad cancer | Koloncancer | Fasta tumörer | Sköldkörtelcancer | Njurcancer | Gastroesofageal Junction Adenocarcinoma | EGFR-genmutation | MET Amplifiering | HGF | MET Ändring | MET Fusion | Exon 14 Hoppa över
    Förenta staterna, Spanien, Frankrike, Storbritannien, Taiwan, Italien, Singapore, Kanada, Australien, Ungern, Ryska Federationen
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... och andra samarbetspartners
    Rekrytering
    Patientregister för sällsynta sjukdomar och naturhistorisk studie - koordinering av sällsynta sjukdomar vid Sanford (CoRDS)
    Mitokondriella sjukdomar | Retinit Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofil gastroenterit | Moyamoyas sjukdom | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellär ataxi typ 3 | Friedreich Ataxi | Kennedys sjukdom | Borreliainfektion | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Spinocerebellär... och andra villkor
    Förenta staterna, Australien

Kliniska prövningar på ORL-1G - D-galaktos

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera