Studie av ORL-1G (D-galaktos) hos patienter med glykogenlagringssjukdom typ 14
22 januari 2019 uppdaterad av: Orpha Labs
Studie av ORL-1G hos patienter med glykogenlagringssjukdom typ 14
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
5
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Ankara, Kalkon, 06100
- Rekrytering
- Orpha Labs
-
Kontakt:
- Study Coordinator Study Coordinator
- Telefonnummer: +905377636241
- E-post: business.development@orphalabs.com
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 18 år (VUXEN, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av glykogenlagringssjukdom typ 14.
- Mindre än 18 år gammal.
Exklusions kriterier:
- Diagnos av någon annan sjukdom som inte är en manifestation av glykogenlagringssjukdom typ 14.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
ÖVRIG: Behandling med ORL-1G - D-galaktos
|
Oral ORL-1G - D-galaktos
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förbättring av leverfunktionen.
Tidsram: 3 månader efter behandlingsstart
|
Statistiskt signifikant minskning av plasmaleverenzymnivåer
|
3 månader efter behandlingsstart
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förbättring av serumtransferringlykosyleringsmönster.
Tidsram: 30 dagar efter behandlingsstart
|
Minskad serumnivå av hypoglykosylerat transferrin.
|
30 dagar efter behandlingsstart
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
31 oktober 2017
Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)
31 oktober 2019
Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)
31 oktober 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 januari 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 januari 2018
Första postat (FAKTISK)
19 januari 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
25 januari 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 januari 2019
Senast verifierad
1 januari 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GALA-1
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .