Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsforlængelsesforsøg med inhaleret Molgramostim i autoimmun pulmonal alveolær proteinose (IMPALA-X)

18. januar 2024 opdateret af: Savara Inc.

Et åbent, ikke-kontrolleret, multicenter klinisk forsøg med inhaleret molgramostim hos patienter med autoimmun pulmonal alveolær proteinose

Klinisk forsøg for forsøgspersoner med autoimmun pulmonal alveolær proteinose (aPAP), som har gennemført IMPALA-studiet (NCT02702180).

Ved baseline-besøget kan kvalificerede forsøgspersoner fortsætte eller genstarte behandlingen med 300 µg inhaleret molgramostim (rekombinant human granulocyt-makrofagkolonistimulerende faktor; GM-CSF) indgivet intermitterende i cyklusser på syv dages molgramostim, administreret én gang dagligt og syv dages fri. behandling.

Forsøgspersonen vil blive behandlet med inhaleret molgramostim i op til 36 måneder.

Under forsøget vil hele lungeskylning blive anvendt som redningsterapi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

60

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Århus, Danmark
        • Dept. Of Respiratory Diseases & Allergy
  • Den Russiske Føderation
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
        • Pavlov first Saint Petersburg State Medical Univerisity
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Dept. Of Intensive Care Unit Royal Brompton Hospital London
  • Frankrig
      • Rennes, Frankrig
        • CHU Rennes Hospital Pontchaillou, Service de Pneumologie
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland
        • Attikon University Hospital 2nd Pulmonary Department Athens Medical School National and Kapodistrian University of Athens
  • Holland
      • Nieuwegein, Holland
        • St. Antonius Hospital
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
        • Rabin Medical Center Institute of Pulomonary Medicine
  • Italien
      • Pavia, Italien
        • S.C. Pneumologia Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun, 34020
        • Yedikule Pulmonary Diseases and Pulmonary Surgery Training and Research Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Essen Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen GmbH
      • Gauting, Tyskland
        • Asklepios Fachkliniken München - Gauting Klinik für Pneumologie
      • Heidelberg, Tyskland
        • Thoraxklinik am Universitätsklinikum Heidelberg Abteilung für Pneumologie und Beatmungsmedizin
      • Lübeck, Tyskland
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein Zentralklinikum Lübeck Medizinische Klinik III - Pneumologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fuldfører IMPALA-forsøget.
  • Kvinder, der har været postmenopausale i >1 år, eller kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er gravide eller ammende og bruger acceptable præventionsmetoder.
  • Mænd accepterer at bruge acceptable præventionsmetoder.
  • Villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med andre GM-CSF-produkter end molgramostim-nebulisatoropløsning inden for tre måneder efter baseline.
  • Behandling med ethvert andet forsøgslægemiddel end inhaleret molgramostim inden for fire uger efter baseline.
  • Anamnese med allergiske reaktioner på GM-CSF.
  • Bindevævssygdom, inflammatorisk tarmsygdom eller anden autoimmun lidelse, der kræver behandling forbundet med signifikant immunsuppression, f.eks. mere end 10 mg/dag systemisk prednisolon.
  • Tidligere erfaring med alvorlige og uforklarlige bivirkninger under aerosolafgivelse af enhver form for lægemiddel.
  • Anamnese med eller nuværende myeloproliferativ sygdom eller leukæmi.
  • Tilsyneladende allerede eksisterende samtidig lungefibrose.
  • Enhver anden alvorlig medicinsk tilstand, som efter efterforskerens mening ville gøre forsøgspersonen uegnet til forsøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Molgramostim forstøveropløsning (300 μg)
Åbent behandling med molgramostim-nebulisatoropløsning (300 μg) indgivet med mellemrum (gentagne cyklusser på 7 dages behandling efterfulgt af 7 dages pause).
Medicin: Molgramostim
300 µg inhaleret molgramostim i cyklusser med én gang daglig administration i 7 dage, derefter 7 dages behandlingsfri.
Andre navne:
  • Rekombinant human GM-CSF

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: 139 uger
Det primære formål med dette forsøg var sikkerhedsvurderet ved rapportering af uønskede hændelser (AE). Definitioner og rapporteringsprocedurer for AE'er blev udført i overensstemmelse med gældende regulatoriske standarder. AE'er blev indsamlet af investigator ved et ikke-ledende spørgsmål og ved at rapportere begivenheder, der blev observeret direkte eller spontant frivilligt af deltagerne. Deltagerne blev også opfordret til at kontakte klinikken mellem besøgene, hvis de oplevede AE ​​eller havde nogen bekymringer. Behandling-emergent blev defineret som hændelser, der opstod på undersøgelseslægemidlet og op til 7 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
139 uger
Antal alvorlige TEAE'er
Tidsramme: 139 uger

Alvorlige TEAE'er blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse eller virkning, der ved enhver dosis:

  • Medfører død
  • Er livstruende
  • Kræver indlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse
  • Resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet
  • Er en medfødt abnormitet eller fødselsdefekt
  • Kan bringe deltageren i fare eller kan kræve medicinsk indgriben for at forhindre et eller flere af de udfald, der er anført ovenfor (vigtige medicinske hændelser).
139 uger
Antal behandlingsfremkaldte bivirkninger (ADR'er)
Tidsramme: 139 uger
Alle AE'er blev vurderet af investigator for kausalitet (usandsynligt, muligt, sandsynligt, ikke anvendeligt) i henhold til gældende regulatoriske standarder. Bivirkninger, der havde en 'mulig' eller 'sandsynlig' årsagssammenhæng, blev klassificeret som bivirkninger.
139 uger
Antal TEAE'er, der fører til seponering af behandling
Tidsramme: 139 uger
139 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Alveolær-arteriel oxygengradient
Tidsramme: 36 måneder
Forskel i iltspænding mellem lunger og blod
36 måneder
6 minutters gåafstand
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
St Georges Respiratory Questionnaire samlede score
Tidsramme: 36 måneder
Åndedrætsspecifikt spørgeskema, der måler indvirkning på det overordnede helbred, daglige liv og oplevet velvære. Scoringer varierer fra 0 til 100, hvor højere score indikerer flere begrænsninger.
36 måneder
Hyppighed af hele lungeskylninger under forsøget
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Diffusionskapacitet i lungen for kulilte
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Forceret udåndingsvolumen på et sekund
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Tvunget vital kapacitet
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Arteriel iltspænding
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Pulmonal alveolær proteinose Sygdomsscore
Tidsramme: 36 måneder
Sygdomsspecifik score graderet baseret på symptomer på PAP og iltning af blod. Score varierer fra 1 til 5, hvor 5 indikerer den mest alvorlige sygdom.
36 måneder
Behov for ilttilskudsbehandling
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Antal personer, der ikke har behov for behandling for pulmonal alveolær proteinose
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Fritidsbehandling for pulmonal alveolær proteinose
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Savara Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Francesco Bonella, Prof., Interstitial and Rare Lung Disease Unit, Ruhrlandklinik University Hospital, Essen, Germany

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

14. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

29. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SAV006-03
  • 2017-004078-32 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner