Prova di estensione della sicurezza di Molgramostim per via inalatoria nella proteinosi alveolare polmonare autoimmune (IMPALA-X)
18 gennaio 2024 aggiornato da: Savara Inc.
Uno studio clinico in aperto, non controllato, multicentrico di molgramostim inalato in pazienti con proteinosi alveolare polmonare autoimmune
Studio clinico per soggetti con proteinosi alveolare polmonare autoimmune (aPAP) che hanno completato lo studio IMPALA (NCT02702180).
Alla visita di riferimento, i soggetti idonei possono continuare o ricominciare il trattamento con 300 µg di molgramostim per via inalatoria (fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi umani ricombinanti; GM-CSF) somministrato in modo intermittente in cicli di sette giorni di molgramostim, somministrato una volta al giorno e sette giorni liberi trattamento.
Il soggetto sarà trattato con molgramostim per via inalatoria fino a 36 mesi.
Durante la sperimentazione, verrà applicato il lavaggio polmonare intero come terapia di salvataggio.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
60
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Århus, Danimarca
- Dept. Of Respiratory Diseases & Allergy
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Saint Petersburg, Federazione Russa
- Pavlov first Saint Petersburg State Medical Univerisity
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Rennes, Francia
- CHU Rennes Hospital Pontchaillou, Service de Pneumologie
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Essen, Germania
- Ruhrlandklinik Essen Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen GmbH
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Gauting, Germania
- Asklepios Fachkliniken München - Gauting Klinik für Pneumologie
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Heidelberg, Germania
- Thoraxklinik am Universitätsklinikum Heidelberg Abteilung für Pneumologie und Beatmungsmedizin
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Lübeck, Germania
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein Zentralklinikum Lübeck Medizinische Klinik III - Pneumologie
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Athens, Grecia
- Attikon University Hospital 2nd Pulmonary Department Athens Medical School National and Kapodistrian University of Athens
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Tel Aviv, Israele
- Rabin Medical Center Institute of Pulomonary Medicine
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Pavia, Italia
- S.C. Pneumologia Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Nieuwegein, Olanda
- St. Antonius Hospital
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London, Regno Unito
- Dept. Of Intensive Care Unit Royal Brompton Hospital London
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Istanbul, Tacchino, 34020
- Yedikule Pulmonary Diseases and Pulmonary Surgery Training and Research Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Completatore dello studio IMPALA.
- Donne in post-menopausa da >1 anno o donne in età fertile che non sono in gravidanza o in allattamento e utilizzano metodi contraccettivi accettabili.
- Maschi che accettano di usare metodi contraccettivi accettabili.
- Disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato.
Criteri di esclusione:
- Trattamento con prodotti a base di GM-CSF diversi dalla soluzione per nebulizzatore di molgramostim entro tre mesi dal basale.
- Trattamento con qualsiasi medicinale sperimentale diverso da molgramostim per via inalatoria entro quattro settimane dal basale.
- Storia di reazioni allergiche al GM-CSF.
- Malattia del tessuto connettivo, malattia infiammatoria intestinale o altra malattia autoimmune che richiede un trattamento associata a significativa immunosoppressione, ad es. più di 10 mg/die di prednisolone sistemico.
- Esperienza precedente di effetti collaterali gravi e inspiegabili durante la somministrazione per aerosol di qualsiasi tipo di medicinale.
- Storia di, o presente, malattia mieloproliferativa o leucemia.
- Fibrosi polmonare concomitante preesistente apparente.
- Qualsiasi altra grave condizione medica che, a giudizio dell'investigatore, renderebbe il soggetto inadatto al processo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Soluzione per nebulizzatore di Molgramostim (300 μg)
Trattamento in aperto con soluzione per nebulizzatore di molgramostim (300 μg) somministrato in modo intermittente (cicli ripetitivi di 7 giorni di trattamento seguiti da 7 giorni di sospensione del trattamento).
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300 µg di molgramostim per via inalatoria in cicli di somministrazione una volta al giorno per 7 giorni, quindi 7 giorni senza trattamento.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 139 settimane
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L'obiettivo primario di questo studio era la valutazione della sicurezza mediante segnalazione di eventi avversi (EA).
Le definizioni e le procedure di reporting per gli eventi avversi sono state effettuate secondo gli attuali standard normativi.
Gli eventi avversi sono stati raccolti dal ricercatore mediante una domanda non guida e riportando eventi osservati direttamente o spontaneamente segnalati dai partecipanti.
I partecipanti sono stati inoltre incoraggiati a contattare la clinica tra una visita e l'altra in caso di eventi avversi o se avessero dubbi.
Gli eventi emergenti dal trattamento sono stati definiti come eventi che si sono verificati durante il trattamento con il farmaco in studio e fino a 7 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
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139 settimane
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Numero di TEAE gravi
Lasso di tempo: 139 settimane
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I TEAE gravi sono stati definiti come qualsiasi evento o effetto medicinale sfavorevole che, a qualsiasi dosaggio:
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139 settimane
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Numero di reazioni avverse ai farmaci (ADR) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 139 settimane
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Tutti gli eventi avversi sono stati valutati dallo sperimentatore in termini di causalità (improbabile, possibile, probabile, non applicabile) secondo gli attuali standard normativi.
Gli eventi avversi che avevano una causalità “possibile” o “probabile” sono stati classificati come ADR.
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139 settimane
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Numero di TEAE che hanno portato all’interruzione del trattamento
Lasso di tempo: 139 settimane
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139 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Gradiente di ossigeno alveolo-arterioso
Lasso di tempo: 36 mesi
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Differenza nella tensione dell'ossigeno tra polmoni e sangue
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36 mesi
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6 minuti a piedi
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Punteggio totale del questionario respiratorio St Georges
Lasso di tempo: 36 mesi
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Questionario specifico per le vie respiratorie che misura l'impatto sulla salute generale, sulla vita quotidiana e sul benessere percepito.
I punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano più limitazioni.
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36 mesi
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Frequenza dei lavaggi interi del polmone durante la prova
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Volume espiratorio forzato in un secondo
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Capacità vitale forzata
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Tensione arteriosa dell'ossigeno
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Punteggio di gravità della malattia della proteinosi alveolare polmonare
Lasso di tempo: 36 mesi
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Punteggio specifico della malattia classificato in base ai sintomi della PAP e all'ossigenazione del sangue.
I punteggi vanno da 1 a 5, dove 5 indica la malattia più grave.
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36 mesi
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Necessità di terapia con supplemento di ossigeno
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Numero di soggetti che non necessitano di trattamento per proteinosi alveolare polmonare
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Tempo libero per il trattamento della proteinosi alveolare polmonare
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Francesco Bonella, Prof., Interstitial and Rare Lung Disease Unit, Ruhrlandklinik University Hospital, Essen, Germany
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 aprile 2018
Completamento primario (Effettivo)
14 gennaio 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
14 gennaio 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 marzo 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
28 marzo 2018
Primo Inserito (Effettivo)
29 marzo 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
3 luglio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 gennaio 2024
Ultimo verificato
1 gennaio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SAV006-03
- 2017-004078-32 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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