Sicherheitsverlängerungsstudie mit inhaliertem Molgramostim bei autoimmuner pulmonaler alveolärer Proteinose (IMPALA-X)
18. Januar 2024 aktualisiert von: Savara Inc.
Eine offene, nicht kontrollierte, multizentrische klinische Studie mit inhaliertem Molgramostim bei Patienten mit pulmonaler alveolärer Autoimmunproteinose
Klinische Studie für Patienten mit autoimmuner pulmonaler Alveolarproteinose (aPAP), die die IMPALA-Studie abgeschlossen haben (NCT02702180).
Beim Baseline-Besuch können geeignete Probanden die Behandlung mit 300 µg inhaliertem Molgramostim (rekombinanter menschlicher Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierender Faktor; GM-CSF) fortsetzen oder wieder aufnehmen, das intermittierend in Zyklen von sieben Tagen Molgramostim verabreicht wird, einmal täglich und sieben Tage Pause Behandlung.
Das Subjekt wird bis zu 36 Monate lang mit inhaliertem Molgramostim behandelt.
Während der Studie wird eine Ganzlungenlavage als Notfalltherapie angewendet.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
60
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Essen, Deutschland
- Ruhrlandklinik Essen Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen GmbH
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Gauting, Deutschland
- Asklepios Fachkliniken München - Gauting Klinik für Pneumologie
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Heidelberg, Deutschland
- Thoraxklinik am Universitätsklinikum Heidelberg Abteilung für Pneumologie und Beatmungsmedizin
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Lübeck, Deutschland
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein Zentralklinikum Lübeck Medizinische Klinik III - Pneumologie
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Århus, Dänemark
- Dept. Of Respiratory Diseases & Allergy
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Rennes, Frankreich
- CHU Rennes Hospital Pontchaillou, Service de Pneumologie
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Athens, Griechenland
- Attikon University Hospital 2nd Pulmonary Department Athens Medical School National and Kapodistrian University of Athens
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Tel Aviv, Israel
- Rabin Medical Center Institute of Pulomonary Medicine
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Pavia, Italien
- S.C. Pneumologia Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Nieuwegein, Niederlande
- St. Antonius Hospital
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Saint Petersburg, Russische Föderation
- Pavlov first Saint Petersburg State Medical Univerisity
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Istanbul, Truthahn, 34020
- Yedikule Pulmonary Diseases and Pulmonary Surgery Training and Research Hospital
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London, Vereinigtes Königreich
- Dept. Of Intensive Care Unit Royal Brompton Hospital London
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Abschluss der IMPALA-Studie.
- Frauen, die seit > 1 Jahr postmenopausal sind, oder Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht schwanger sind oder stillen und akzeptable Verhütungsmethoden anwenden.
- Männer, die der Verwendung akzeptabler Verhütungsmethoden zustimmen.
- Bereit und in der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben.
Ausschlusskriterien:
- Behandlung mit anderen GM-CSF-Produkten als Molgramostim-Lösung für einen Vernebler innerhalb von drei Monaten nach Baseline.
- Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat als inhalativem Molgramostim innerhalb von vier Wochen nach Studienbeginn.
- Vorgeschichte von allergischen Reaktionen auf GM-CSF.
- Bindegewebserkrankung, entzündliche Darmerkrankung oder andere behandlungsbedürftige Autoimmunerkrankung verbunden mit erheblicher Immunsuppression, z. mehr als 10 mg/Tag systemisches Prednisolon.
- Frühere Erfahrung mit schweren und ungeklärten Nebenwirkungen während der Verabreichung von Aerosolen jeglicher Art von Arzneimitteln.
- Vorgeschichte oder Gegenwart einer myeloproliferativen Erkrankung oder Leukämie.
- Scheinbare vorbestehende gleichzeitige Lungenfibrose.
- Jeder andere schwerwiegende medizinische Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes den Probanden für die Studie ungeeignet machen würde.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Molgramostim-Verneblerlösung (300 μg)
Offene Behandlung mit Molgramostim-Verneblerlösung (300 μg), intermittierend verabreicht (wiederholte Zyklen von 7 Behandlungstagen, gefolgt von 7 Tagen Behandlungspause).
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300 µg inhaliertes Molgramostim in Zyklen von einmal täglicher Verabreichung für 7 Tage, dann 7 Tage ohne Behandlung.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: 139 Wochen
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Das Hauptziel dieser Studie war die Bewertung der Sicherheit durch die Meldung unerwünschter Ereignisse (UE).
Definitionen und Meldeverfahren für UEs wurden gemäß den aktuellen regulatorischen Standards erstellt.
UE wurden vom Forscher durch eine nicht-leitende Frage und durch die Meldung von Ereignissen erfasst, die von den Teilnehmern direkt beobachtet oder spontan gemeldet wurden.
Den Teilnehmern wurde außerdem empfohlen, sich zwischen den Besuchen an die Klinik zu wenden, wenn bei ihnen Nebenwirkungen auftraten oder Bedenken bestanden.
Als behandlungsbedingt galten Ereignisse, die unter der Einnahme des Studienmedikaments und bis zu 7 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments auftraten.
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139 Wochen
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Anzahl schwerwiegender TEAEs
Zeitfenster: 139 Wochen
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Schwerwiegende TEAEs wurden als jedes unerwünschte Arzneimittelereignis oder jede unerwünschte Arzneimittelwirkung definiert, die bei jeder Dosierung:
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139 Wochen
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Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Arzneimittelwirkungen (UAW)
Zeitfenster: 139 Wochen
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Alle unerwünschten Ereignisse wurden vom Prüfarzt auf Kausalität (unwahrscheinlich, möglich, wahrscheinlich, nicht anwendbar) gemäß den aktuellen regulatorischen Standards bewertet.
Nebenwirkungen, die einen „möglichen“ oder „wahrscheinlichen“ Kausalzusammenhang hatten, wurden als UAW klassifiziert.
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139 Wochen
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Anzahl der TEAEs, die zum Abbruch der Behandlung führten
Zeitfenster: 139 Wochen
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139 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Alveolar-arterieller Sauerstoffgradient
Zeitfenster: 36 Monate
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Unterschied in der Sauerstoffspannung zwischen Lunge und Blut
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36 Monate
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6 Gehminuten entfernt
Zeitfenster: 36 Monate
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36 Monate
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Gesamtpunktzahl des St. Georges Respiratory Questionnaire
Zeitfenster: 36 Monate
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Atmungsspezifischer Fragebogen zur Messung der Auswirkungen auf die allgemeine Gesundheit, das tägliche Leben und das wahrgenommene Wohlbefinden.
Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf mehr Einschränkungen hinweisen.
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36 Monate
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Häufigkeit von Ganzlungenspülungen während der Studie
Zeitfenster: 36 Monate
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36 Monate
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Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid
Zeitfenster: 36 Monate
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36 Monate
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Erzwungenes Ausatemvolumen in einer Sekunde
Zeitfenster: 36 Monate
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36 Monate
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Gezwungene Vitalkapazität
Zeitfenster: 36 Monate
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36 Monate
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Arterielle Sauerstoffspannung
Zeitfenster: 36 Monate
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36 Monate
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Lungenalveolarproteinose-Krankheitsschwere-Score
Zeitfenster: 36 Monate
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Krankheitsspezifischer Score, abgestuft basierend auf PAP-Symptomen und Sauerstoffversorgung des Blutes.
Die Werte reichen von 1 bis 5, wobei 5 die schwerste Erkrankung anzeigt.
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36 Monate
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Notwendigkeit einer Sauerstoff-Ergänzungstherapie
Zeitfenster: 36 Monate
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36 Monate
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Anzahl der Personen, die keine Behandlung wegen pulmonaler alveolärer Proteinose benötigen
Zeitfenster: 36 Monate
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36 Monate
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Behandlungspause bei pulmonaler alveolärer Proteinose
Zeitfenster: 36 Monate
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36 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Francesco Bonella, Prof., Interstitial and Rare Lung Disease Unit, Ruhrlandklinik University Hospital, Essen, Germany
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
16. April 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
14. Januar 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
14. Januar 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
21. März 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
28. März 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
29. März 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
3. Juli 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
18. Januar 2024
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- SAV006-03
- 2017-004078-32 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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