Badanie rozszerzenia bezpieczeństwa wziewnego molgramostimu w autoimmunologicznej proteinozie pęcherzyków płucnych (IMPALA-X)
18 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Savara Inc.
Otwarte, niekontrolowane, wieloośrodkowe badanie kliniczne wziewnego molgramostimu u pacjentów z autoimmunologiczną proteinozą pęcherzyków płucnych
Badanie kliniczne dla pacjentów z autoimmunologiczną proteinozą pęcherzyków płucnych (aPAP), którzy ukończyli badanie IMPALA (NCT02702180).
Podczas wizyty wyjściowej kwalifikujący się pacjenci mogą kontynuować lub wznowić leczenie 300 µg wziewnego molgramostymu (rekombinowany ludzki czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów; GM-CSF) podawanego z przerwami w cyklach siedmiodniowego molgramostemu, podawanego raz dziennie i siedem dni przerwy leczenie.
Pacjent będzie leczony wziewnym molgramostimem przez okres do 36 miesięcy.
Podczas próby płukanie całych płuc będzie stosowane jako terapia ratunkowa.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
60
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Århus, Dania
- Dept. Of Respiratory Diseases & Allergy
-
-
-
-
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska
- Pavlov first Saint Petersburg State Medical Univerisity
-
-
-
-
-
Rennes, Francja
- CHU Rennes Hospital Pontchaillou, Service de Pneumologie
-
-
-
-
-
Athens, Grecja
- Attikon University Hospital 2nd Pulmonary Department Athens Medical School National and Kapodistrian University of Athens
-
-
-
-
-
Nieuwegein, Holandia
- St. Antonius Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Indyk, 34020
- Yedikule Pulmonary Diseases and Pulmonary Surgery Training and Research Hospital
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Izrael
- Rabin Medical Center Institute of Pulomonary Medicine
-
-
-
-
-
Essen, Niemcy
- Ruhrlandklinik Essen Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen GmbH
-
Gauting, Niemcy
- Asklepios Fachkliniken München - Gauting Klinik für Pneumologie
-
Heidelberg, Niemcy
- Thoraxklinik am Universitätsklinikum Heidelberg Abteilung für Pneumologie und Beatmungsmedizin
-
Lübeck, Niemcy
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein Zentralklinikum Lübeck Medizinische Klinik III - Pneumologie
-
-
-
-
-
Pavia, Włochy
- S.C. Pneumologia Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Dept. Of Intensive Care Unit Royal Brompton Hospital London
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ukończył badanie IMPALA.
- Kobiety po menopauzie trwającej dłużej niż 1 rok lub kobiety w wieku rozrodczym, które nie są w ciąży ani nie karmią piersią i stosują dopuszczalne metody antykoncepcji.
- Mężczyźni wyrażający zgodę na stosowanie akceptowalnych metod antykoncepcji.
- Chętny i zdolny do wyrażenia świadomej, podpisanej zgody.
Kryteria wyłączenia:
- Leczenie produktami GM-CSF innymi niż roztwór do nebulizacji molgramostimem w ciągu trzech miesięcy od wizyty początkowej.
- Leczenie jakimkolwiek badanym produktem leczniczym innym niż wziewny molgramostym w ciągu czterech tygodni od punktu początkowego.
- Historia reakcji alergicznych na GM-CSF.
- Choroba tkanki łącznej, choroba zapalna jelit lub inna choroba autoimmunologiczna wymagająca leczenia związana ze znaczną immunosupresją, np. więcej niż 10 mg/dobę ogólnoustrojowego prednizolonu.
- Wcześniejsze doświadczenia z ciężkimi i niewyjaśnionymi działaniami niepożądanymi podczas podawania jakiegokolwiek produktu leczniczego w aerozolu.
- Historia lub obecna choroba mieloproliferacyjna lub białaczka.
- Widoczne współistniejące wcześniej zwłóknienie płuc.
- Wszelkie inne poważne schorzenia, które w opinii badacza czynią uczestnika niezdolnym do udziału w badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Roztwór do nebulizacji Molgramostim (300 μg)
Leczenie metodą otwartej próby roztworem molgramostymu do nebulizacji (300 µg) podawanego z przerwami (powtarzane cykle po 7 dni leczenia, po których następuje 7 dni przerwy).
|
300 µg molgramostymu wziewnego w cyklach podawania raz dziennie przez 7 dni, następnie 7 dni przerwy w leczeniu.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych powstałych podczas leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: 139 tygodni
|
Głównym celem tego badania była ocena bezpieczeństwa na podstawie zgłaszania zdarzeń niepożądanych (AE).
Definicje i procedury raportowania działań niepożądanych zostały sporządzone zgodnie z obowiązującymi standardami regulacyjnymi.
AE zostały zebrane przez badacza poprzez zadawanie pytań innych niż wiodące i zgłaszanie zdarzeń bezpośrednio zaobserwowanych lub dobrowolnie zgłoszonych przez uczestników.
Uczestników zachęcano także do kontaktowania się z kliniką pomiędzy wizytami, jeśli doświadczyli działań niepożądanych lub mieli jakiekolwiek wątpliwości.
Związane z leczeniem zdefiniowano jako zdarzenia występujące po podaniu badanego leku i do 7 dni po ostatniej dawce badanego leku.
|
139 tygodni
|
|
Liczba poważnych TEAE
Ramy czasowe: 139 tygodni
|
Poważne TEAE zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie lub skutek leczniczy, który przy dowolnej dawce:
|
139 tygodni
|
|
Liczba niepożądanych reakcji na leki (ADR) powstałych podczas leczenia
Ramy czasowe: 139 tygodni
|
Wszystkie zdarzenia niepożądane zostały ocenione przez badacza pod kątem związku przyczynowego (mało prawdopodobne, możliwe, prawdopodobne, nie dotyczy) zgodnie z obowiązującymi standardami regulacyjnymi.
Działania niepożądane, które miały „możliwy” lub „prawdopodobny” związek przyczynowy, sklasyfikowano jako działania niepożądane.
|
139 tygodni
|
|
Liczba TEAE prowadzących do przerwania leczenia
Ramy czasowe: 139 tygodni
|
139 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Gradient tlenu pęcherzykowo-tętniczego
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
Różnica w prężności tlenu między płucami a krwią
|
36 miesięcy
|
|
6 minut pieszo
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Całkowity wynik Kwestionariusza oddechowego St. Georges
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
Kwestionariusz dotyczący układu oddechowego mierzący wpływ na ogólny stan zdrowia, codzienne życie i postrzegane samopoczucie.
Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na więcej ograniczeń.
|
36 miesięcy
|
|
Częstotliwość płukania całych płuc podczas badania
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Wymuszona pojemność życiowa
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Tętnicze napięcie tlenu
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Wskaźnik ciężkości choroby z powodu proteinozy pęcherzyków płucnych
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
Punktacja specyficzna dla choroby oceniana na podstawie objawów PAP i utlenowania krwi.
Wyniki mieszczą się w zakresie od 1 do 5, gdzie 5 oznacza najcięższą chorobę.
|
36 miesięcy
|
|
Konieczność tlenoterapii
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Liczba osób niewymagających leczenia proteinozy pęcherzyków płucnych
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Przerwa w leczeniu proteinozy pęcherzyków płucnych
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Francesco Bonella, Prof., Interstitial and Rare Lung Disease Unit, Ruhrlandklinik University Hospital, Essen, Germany
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
16 kwietnia 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
14 stycznia 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
14 stycznia 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 marca 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 marca 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 marca 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 lipca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 stycznia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SAV006-03
- 2017-004078-32 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .