Test rozšíření bezpečnosti inhalačního molgramostimu u autoimunitní plicní alveolární proteinózy (IMPALA-X)
18. ledna 2024 aktualizováno: Savara Inc.
Otevřená, nekontrolovaná, multicentrická klinická studie inhalačního molgramostimu u pacientů s autoimunitní plicní alveolární proteinózou
Klinická studie pro subjekty s autoimunitní plicní alveolární proteinózou (aPAP), kteří dokončili studii IMPALA (NCT02702180).
Při vstupní návštěvě mohou způsobilí jedinci pokračovat nebo znovu zahájit léčbu 300 µg inhalovaného molgramostimu (rekombinantní lidský faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů; GM-CSF) podávaným přerušovaně v cyklech sedmidenního molgramostimu podávaného jednou denně a sedm dní bez přerušení léčba.
Subjekt bude léčen inhalačním molgramostimem po dobu až 36 měsíců.
Během studie bude jako záchranná terapie aplikována laváž celých plic.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
60
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Århus, Dánsko
- Dept. Of Respiratory Diseases & Allergy
-
-
-
-
-
Rennes, Francie
- CHU Rennes Hospital Pontchaillou, Service de Pneumologie
-
-
-
-
-
Nieuwegein, Holandsko
- St. Antonius Hospital
-
-
-
-
-
Pavia, Itálie
- S.C. Pneumologia Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Izrael
- Rabin Medical Center Institute of Pulomonary Medicine
-
-
-
-
-
Istanbul, Krocan, 34020
- Yedikule Pulmonary Diseases and Pulmonary Surgery Training and Research Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Německo
- Ruhrlandklinik Essen Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen GmbH
-
Gauting, Německo
- Asklepios Fachkliniken München - Gauting Klinik für Pneumologie
-
Heidelberg, Německo
- Thoraxklinik am Universitätsklinikum Heidelberg Abteilung für Pneumologie und Beatmungsmedizin
-
Lübeck, Německo
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein Zentralklinikum Lübeck Medizinische Klinik III - Pneumologie
-
-
-
-
-
Saint Petersburg, Ruská Federace
- Pavlov first Saint Petersburg State Medical Univerisity
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- Dept. Of Intensive Care Unit Royal Brompton Hospital London
-
-
-
-
-
Athens, Řecko
- Attikon University Hospital 2nd Pulmonary Department Athens Medical School National and Kapodistrian University of Athens
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokončení zkoušky IMPALA.
- Ženy, které jsou po menopauze déle než 1 rok, nebo ženy ve fertilním věku, které nejsou těhotné ani nekojí a používají přijatelné metody antikoncepce.
- Muži souhlasí s používáním přijatelných metod antikoncepce.
- Ochota a schopnost poskytnout podepsaný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Léčba jinými produkty GM-CSF než roztokem k rozprašování molgramostim do tří měsíců od výchozího stavu.
- Léčba jakýmkoli hodnoceným léčivým přípravkem jiným než inhalačním molgramostimem do čtyř týdnů od výchozího stavu.
- Alergické reakce na GM-CSF v anamnéze.
- Onemocnění pojivové tkáně, zánětlivé onemocnění střev nebo jiná autoimunitní porucha vyžadující léčbu spojenou s významnou imunosupresí, např. více než 10 mg/den systémového prednisolonu.
- Předchozí zkušenost se závažnými a nevysvětlitelnými vedlejšími účinky při aerosolové aplikaci jakéhokoli druhu léčivého přípravku.
- Anamnéza nebo přítomnost myeloproliferativního onemocnění nebo leukémie.
- Zjevná preexistující souběžná plicní fibróza.
- Jakýkoli jiný vážný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího způsobil, že subjekt není vhodný pro hodnocení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Molgramostim roztok k rozprašování (300 μg)
Otevřená léčba roztokem molgramostimu k rozprašování (300 μg) podávaným intermitentně (opakované cykly 7 dnů léčby následované 7 dny bez léčby).
|
300 µg inhalovaného molgramostimu v cyklech podávání jednou denně po dobu 7 dnů, poté 7 dnů bez léčby.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: 139 týdnů
|
Primárním cílem této studie byla bezpečnost hodnocená na základě hlášení nežádoucích účinků (AE).
Definice a postupy hlášení nežádoucích účinků byly provedeny podle současných regulačních standardů.
AE byly shromážděny výzkumným pracovníkem na základě nevedoucí otázky a nahlášením událostí přímo pozorovaných nebo spontánně dobrovolně dobrovolných účastníky.
Účastníci byli také vyzváni, aby kontaktovali kliniku mezi návštěvami, pokud měli AE nebo měli nějaké obavy.
Léčba-emergentní byla definována jako události vyskytující se na studovaném léčivu a až 7 dní po poslední dávce studovaného léčiva.
|
139 týdnů
|
|
Počet vážných TEAE
Časové okno: 139 týdnů
|
Závažné TEAE byly definovány jako jakýkoli nežádoucí výskyt nebo účinek, který při jakékoli dávce:
|
139 týdnů
|
|
Počet nežádoucích účinků léčiva (ADR)
Časové okno: 139 týdnů
|
Všechny AE byly hodnoceny zkoušejícím na kauzalitu (nepravděpodobná, možná, pravděpodobná, nepoužitelná) podle současných regulačních standardů.
Nežádoucí účinky, které měly „možnou“ nebo „pravděpodobnou“ příčinnou souvislost, byly klasifikovány jako nežádoucí účinky.
|
139 týdnů
|
|
Počet TEAE vedoucích k přerušení léčby
Časové okno: 139 týdnů
|
139 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Alveolárně-arteriální kyslíkový gradient
Časové okno: 36 měsíců
|
Rozdíl v napětí kyslíku mezi plícemi a krví
|
36 měsíců
|
|
6 minut chůze
Časové okno: 36 měsíců
|
36 měsíců
|
|
|
Celkové skóre St Georges Respiratory Questionnaire
Časové okno: 36 měsíců
|
Respirační dotazník měřící dopad na celkové zdraví, každodenní život a vnímanou pohodu.
Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená více omezení.
|
36 měsíců
|
|
Frekvence výplachů celých plic během studie
Časové okno: 36 měsíců
|
36 měsíců
|
|
|
Difúzní kapacita plic pro oxid uhelnatý
Časové okno: 36 měsíců
|
36 měsíců
|
|
|
Objem nuceného výdechu za jednu sekundu
Časové okno: 36 měsíců
|
36 měsíců
|
|
|
Vynucená vitální kapacita
Časové okno: 36 měsíců
|
36 měsíců
|
|
|
Arteriální napětí kyslíku
Časové okno: 36 měsíců
|
36 měsíců
|
|
|
Plicní alveolární proteinóza Skóre závažnosti onemocnění
Časové okno: 36 měsíců
|
Skóre specifické pro onemocnění odstupňované na základě symptomů PAP a okysličení krve.
Skóre se pohybuje od 1 do 5, kde 5 označuje nejzávažnější onemocnění.
|
36 měsíců
|
|
Potřeba kyslíkové doplňkové terapie
Časové okno: 36 měsíců
|
36 měsíců
|
|
|
Počet subjektů nevyžadujících léčbu plicní alveolární proteinózy
Časové okno: 36 měsíců
|
36 měsíců
|
|
|
Přestávka v léčbě plicní alveolární proteinózy
Časové okno: 36 měsíců
|
36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Francesco Bonella, Prof., Interstitial and Rare Lung Disease Unit, Ruhrlandklinik University Hospital, Essen, Germany
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. dubna 2018
Primární dokončení (Aktuální)
14. ledna 2021
Dokončení studie (Aktuální)
14. ledna 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. března 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. března 2018
První zveřejněno (Aktuální)
29. března 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. července 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SAV006-03
- 2017-004078-32 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .