Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsforlengelsesforsøk med inhalert Molgramostim ved autoimmun lungealveolar proteinose (IMPALA-X)

2. februar 2021 oppdatert av: Savara Inc.

En åpen, ikke-kontrollert, multisenter klinisk studie av inhalert molgramostim hos pasienter med autoimmun lungealveolarproteinose

Klinisk studie for personer med autoimmun pulmonal alveolar proteinose (aPAP) som har fullført IMPALA-studien (NCT02702180).

Ved baseline-besøket kan kvalifiserte forsøkspersoner fortsette eller starte behandlingen på nytt med 300 µg inhalert molgramostim (rekombinant human Granulocyte-Macrophage Colony Stimulating Factor; GM-CSF) administrert intermitterende i sykluser på syv dager molgramostim, administrert én gang daglig, og syv dager fri. behandling.

Pasienten vil bli behandlet med inhalert molgramostim i opptil 36 måneder.

Under forsøket vil hele lungeskylling bli brukt som redningsterapi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
      • Århus, Danmark
        • Dept. Of Respiratory Diseases & Allergy
  • Den russiske føderasjonen
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen
        • Pavlov first Saint Petersburg State Medical Univerisity
  • Frankrike
      • Rennes, Frankrike
        • CHU Rennes Hospital Pontchaillou, Service de Pneumologie
  • Hellas
      • Athens, Hellas
        • Attikon University Hospital 2nd Pulmonary Department Athens Medical School National and Kapodistrian University of Athens
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
        • Rabin Medical Center Institute of Pulomonary Medicine
  • Italia
      • Pavia, Italia
        • S.C. Pneumologia Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Nederland
      • Nieuwegein, Nederland
        • St. Antonius Hospital
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Dept. Of Intensive Care Unit Royal Brompton Hospital London
  • Tyrkia
      • Istanbul, Tyrkia, 34020
        • Yedikule Pulmonary Diseases and Pulmonary Surgery Training and Research Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Essen Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen GmbH
      • Gauting, Tyskland
        • Asklepios Fachkliniken München - Gauting Klinik für Pneumologie
      • Heidelberg, Tyskland
        • Thoraxklinik am Universitätsklinikum Heidelberg Abteilung für Pneumologie und Beatmungsmedizin
      • Lübeck, Tyskland
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein Zentralklinikum Lübeck Medizinische Klinik III - Pneumologie

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullført av IMPALA-forsøket.
  • Kvinner som har vært postmenopausale i >1 år, eller kvinner i fertil alder som ikke er gravide eller ammende og bruker akseptable prevensjonsmetoder.
  • Menn som godtar å bruke akseptable prevensjonsmetoder.
  • Villig og i stand til å gi signert informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med andre GM-CSF-produkter enn molgramostim-nebulisatorløsning innen tre måneder etter baseline.
  • Behandling med andre undersøkelsesmedisiner enn inhalert molgramostim innen fire uker etter baseline.
  • Historie med allergiske reaksjoner på GM-CSF.
  • Bindevevssykdom, inflammatorisk tarmsykdom eller annen autoimmun lidelse som krever behandling assosiert med betydelig immunsuppresjon, f.eks. mer enn 10 mg/dag systemisk prednisolon.
  • Tidligere erfaring med alvorlige og uforklarlige bivirkninger under aerosollevering av alle slags legemidler.
  • Anamnese med eller nåværende myeloproliferativ sykdom eller leukemi.
  • Tilsynelatende allerede eksisterende samtidig lungefibrose.
  • Enhver annen alvorlig medisinsk tilstand som etter etterforskeren mener vil gjøre forsøkspersonen uegnet for rettssaken.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall uønskede hendelser
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Antall alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Antall bivirkninger
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Antall bivirkninger som fører til seponering av behandlingen
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Alveolar-arteriell oksygengradient
Tidsramme: 36 måneder
Forskjell i oksygenspenning mellom lunger og blod
36 måneder
6 minutters gange
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
St Georges Respiratory Questionnaire total poengsum
Tidsramme: 36 måneder
Respirasjonsspesifikt spørreskjema som måler innvirkning på generell helse, dagligliv og opplevd velvære. Poeng varierer fra 0 til 100, med høyere poengsum indikerer flere begrensninger.
36 måneder
Hyppighet av hellungeskylling under forsøket
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Diffusjonskapasitet i lungen for karbonmonoksid
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Tvunget vital kapasitet
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Arteriell oksygenspenning
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Pulmonal alveolar proteinose Sykdoms alvorlighetsgrad
Tidsramme: 36 måneder
Sykdomsspesifikk poengsum gradert basert på symptomer på PAP og oksygenering av blod. Poeng varierer fra 1 til 5, hvor 5 indikerer den mest alvorlige sykdommen.
36 måneder
Behov for oksygentilskuddsbehandling
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Antall personer som ikke trenger behandling for pulmonal alveolar proteinose
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Fritidsbehandling for pulmonal alveolar proteinose
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Savara Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Francesco Bonella, Prof., Interstitial and Rare Lung Disease Unit, Ruhrlandklinik University Hospital, Essen, Germany

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. april 2018

Primær fullføring (Faktiske)

14. januar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

14. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

29. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. februar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SAV006-03

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Molgramostim

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere