Gangundersøgelse hos patienter med hæmofili i Østrig (JOSEPHA)
Led-sundhedsresultatscore: Udforskning hos patienter med hæmofili i Østrig (JOSEPHA fase 1)
Hæmofili er en arvelig sygdom forårsaget af mangel på varierende grader af koagulationsfaktorer VIII og IX. Afhængigt af procentdelen af koagulationsfaktor i blodet kategoriseres sygdommen som "alvorlig" (<1%, karakteriseret ved spontane blødninger), "moderat" (1-5%) og "mild" (>5%). Hvis ubehandlet, resulterer tilbagevendende blødninger i synovialleddene ofte i irreversible skader på grund af ødelæggelse af brusk og progressiv ledsvækkelse.
3D-ganganalyse er blevet demonstreret som en valid metode til at vurdere unormale gangmønstre og til at overvåge sygdomsprogression hos patienter med hæmofili (PWH). Desuden letter dens resultater udformningen af individuelt skræddersyede terapeutiske programmer. I modsætning til radiologiske undersøgelser foregår 3d-ganganalyser under vægtbærende forhold, hvilket er en relevant problemstilling i forhold til vægtinducerede smerter.
Denne undersøgelse har til formål at undersøge anvendeligheden af 3-d ganganalyse som biomarkør (gangafvigelsesindeks) for funktionelle svækkelser i PWH. Udover 3-d gangscore vil sekundære endepunkter, såsom biomarkører, der afspejler bruskskade og et lateralitetsforhold mellem benmuskelmasse (i tilfælde af ensidige målled) blive testet for deres evne til at opdage funktionelle svækkelser hos unge voksne med hæmofili .
Baseret på prøvestørrelsesberegning vil 24 forsøgspersoner i alderen 16-49 år, der kan gå uden hjælpemidler eller assistance, blive inkluderet i hver af de to grupper: kontrol (raske, mandlige), PWH (alvorlige eller moderate, behandlet profylaktisk). Forsøgspersoner, der lider af funktionsnedsættelser forårsaget af andre tilstande end hæmofili, patienter med blødninger inden for 30 dage før undersøgelsen, PWH behandlet med immuntolerancebehandling og/eller ikke vellykket behandlet nuværende eller tidligere høj-titer faktor VIII eller FIX-hæmmer vil blive udelukket .
Forsøgspersonerne vil gennemgå et sæt undersøgelser (sygehistorie, klinisk undersøgelse, 3d-ganganalyse, antropometri, kropssammensætningsanalyse, venepunktur og urinprøveudtagning) og bære et accelerometer i syv på hinanden følgende dage.
Confounder justerede gruppeforskelle vil blive vurderet af ANCOVA med kontraster og Bonferroni korrektion. Korrelationer mellem de anvendte eksamenstilgange vil blive vurderet.
Et evidensbaseret sundhedsfremmeprogram, herunder opfølgende undersøgelser, fremme af fysisk aktivitet og skræddersyet fysioterapi, er ved at blive tænkt som et opfølgningsprojekt (JOSEPHA fase 2).
Studieoversigt
Status
Betingelser
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Vienna, Østrig, 1100
- FH Campus Wien - University of Applied Sciences
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Testgruppepopulationen vil blive rekrutteret på det kliniske hæmofilicenter og pædiatriske enhed på det medicinske universitet i Wien (patienter med hæmofila har halvårlige aftaler)
Testgruppedeltagere bliver bedt om at invitere en ven på samme alder (+/- 3 år; mellem 16 og 45 år) til at deltage i betydningen en peer-matchet kontrol
Beskrivelse
Inklusionskriterier (testgruppe):
- Giv underskrevet og dateret informeret samtykkeformular (yderligere fra værge for deltagere under 18 år)
- Villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og være tilgængelig i hele undersøgelsens varighed
- Diagnosticeret svær eller moderat hæmofili A eller B
- Alder mellem 16 og 49 år
- Kan gå uden hjælpemidler eller assistance
- Behandlet med profylaktisk substitution, påbegyndt indtil 18 års alderen
Inklusionskriterier (kontrolgruppe):
- Giv underskrevet og dateret informeret samtykkeformular (yderligere fra værge for deltagere under 18 år)
- Villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og være tilgængelig i hele undersøgelsens varighed
- Han
- Alder mellem 16 og 49 år (ingen blodprøver for deltagere under 18 år)
- Fysiologisk og symmetrisk gangmønster uden brug af hjælpemidler eller assistance
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersoner, der lider af funktionsnedsættelser forårsaget af andre tilstande end hæmofili
- PWH med ledblødninger inden for 30 dage før undersøgelsen (gælder kun testgruppe)
- PWH behandlet med immuntoleranceterapi og/eller ikke behandlet med succes, nuværende eller tidligere højtiter faktor VIII eller FIX-hæmmer (gælder kun for testgruppe)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
patienter med hæmofili (16-45 år)
ikke relevant (ingen intervention administreret)
|
Instrumenteret 3d-gang-analyse vil blive udført i bevægelseslaboratoriet på FH (Fachhochschule; University of Applied Sciences) Campus Wien - University of Applied Sciences. Det anvendte system er et 10 kamera T40S Vicon system med to gulvmonterede AMTI OR6/7-2000 kraftplader. Til vurdering af gangart er Plug-in-Gait Lower Body Model med 14 mm retroreflekterende hudmonterede markører implementeret i optagelsessoftwaren Vicon Nexus 2.2. De specifikke parametre vil blive udtrukket fra rapporteringssoftwaren Vicon Polygon 4.2. Karaktererne vil blive sat af en erfaren eksaminator. Forsøgspersonerne vil blive instrueret i at gå barfodet på en 10 meter lang gangbro i selv-tempo, indtil fem højre og fem venstre gyldige første kraftpladeslag er fanget.
Andre navne:
Kropshøjden vil blive målt med stadiometeret Seca 213 til de næste 0,1 cm.
Kropsstørrelse og vægt vil blive målt uden sko og overtøj.
En korrektion på 1 kg fratrækkes for tøj.
Kropsvægt og kropssammensætning vil blive vurderet med den medicinske kropssammensætningsanalysator Seca mBCA 515 baseret på bioelektrisk impedansanalyse.
Blod vil blive opsamlet i Vacuette serum-separerende rør og vil blive opbevaret ved stuetemperatur i 30 min. Prøver vil blive centrifugeret ved 1500 g i 10 minutter, og serumalikvoter vil blive opbevaret ved 80 C indtil brug. Urinprøver vil blive opsamlet i Vacuette-rør, der ikke indeholder noget tilsætningsstof fra ikke-fastende personer mellem kl. 8.00 og 12.00. Urinprøver vil blive opbevaret ved 4 °C i maksimalt 8 timer, og derefter alikvoteret og opbevaret ved 80 °C. Alle biomarkører (undtagen vitamin D og CRP) vil blive målt i duplikater ved hjælp af standard enzym-linked immunosorbent assay (ELISA) kits. Serumprøver vil blive vurderet for niveauet af sCOMP, sC1,2C og sCS846, IL-6, IL-1, sTNFR1 og sTNFR2. Vitamin D og CRP vil blive målt ved hjælp af automatiseret immunoassay. I urinprøver vil uCTX-II blive bestemt, og disse niveauer vil blive korrigeret for kreatininniveauer (Jaffé-metoden, intern valideret metode).
Hæmophilia joint health score (HJHS) vil blive vurderet.
Højden vil blive målt med et stadiometer (SECA 213), vægt med en medicinsk vægt (Marsden M-420) og benlængde i henhold til Plug-in-Gait protokollen med et målebånd fra Anterior Spina Iliaca Superior til det distale aspekt af den mediale Malleolus.
Yderligere antropometriske parametre taget vil være knæafstand og malleoli-afstand ved at bruge en skydelære.
Gangrelevant passiv led-ROM i knæ, hofte og ankel vil blive vurderet ved hjælp af et håndholdt goniometer.
Fleksibiliteten af hamstringsmuskler vil blive udtrykt som popliteal vinkel målt med et goniometer med forsøgspersonerne liggende og hoften i 90° fleksion.
Deltagerne vil blive instrueret i at bære et Actigraph wGT3X-BT tri-aksialt accelerometer permanent over en periode på syv på hinanden følgende dage med et elastikbånd på højre hofte.
Data vil blive behandlet med software ActiLife version 6.13.
Afskæringer på mindst 10 timers daglig slidtid og minimum tre gyldige hverdage og en gyldig weekenddag vil blive anvendt til datarensning.
Antal prøveudtagningsperioder vil blive sat til et minut.
De såkaldte Freedson Adult VM2 Cut-Offs vil blive anvendt til at kategorisere fysisk aktivitetsintensitet.
Den såkaldte Freedson VM3-kombination vil blive anvendt til estimering af aktivitetsenergiforbrug.
Andre navne:
|
|
peer-matchet sund kontrol
ikke relevant (ingen intervention administreret)
|
Instrumenteret 3d-gang-analyse vil blive udført i bevægelseslaboratoriet på FH (Fachhochschule; University of Applied Sciences) Campus Wien - University of Applied Sciences. Det anvendte system er et 10 kamera T40S Vicon system med to gulvmonterede AMTI OR6/7-2000 kraftplader. Til vurdering af gangart er Plug-in-Gait Lower Body Model med 14 mm retroreflekterende hudmonterede markører implementeret i optagelsessoftwaren Vicon Nexus 2.2. De specifikke parametre vil blive udtrukket fra rapporteringssoftwaren Vicon Polygon 4.2. Karaktererne vil blive sat af en erfaren eksaminator. Forsøgspersonerne vil blive instrueret i at gå barfodet på en 10 meter lang gangbro i selv-tempo, indtil fem højre og fem venstre gyldige første kraftpladeslag er fanget.
Andre navne:
Kropshøjden vil blive målt med stadiometeret Seca 213 til de næste 0,1 cm.
Kropsstørrelse og vægt vil blive målt uden sko og overtøj.
En korrektion på 1 kg fratrækkes for tøj.
Kropsvægt og kropssammensætning vil blive vurderet med den medicinske kropssammensætningsanalysator Seca mBCA 515 baseret på bioelektrisk impedansanalyse.
Blod vil blive opsamlet i Vacuette serum-separerende rør og vil blive opbevaret ved stuetemperatur i 30 min. Prøver vil blive centrifugeret ved 1500 g i 10 minutter, og serumalikvoter vil blive opbevaret ved 80 C indtil brug. Urinprøver vil blive opsamlet i Vacuette-rør, der ikke indeholder noget tilsætningsstof fra ikke-fastende personer mellem kl. 8.00 og 12.00. Urinprøver vil blive opbevaret ved 4 °C i maksimalt 8 timer, og derefter alikvoteret og opbevaret ved 80 °C. Alle biomarkører (undtagen vitamin D og CRP) vil blive målt i duplikater ved hjælp af standard enzym-linked immunosorbent assay (ELISA) kits. Serumprøver vil blive vurderet for niveauet af sCOMP, sC1,2C og sCS846, IL-6, IL-1, sTNFR1 og sTNFR2. Vitamin D og CRP vil blive målt ved hjælp af automatiseret immunoassay. I urinprøver vil uCTX-II blive bestemt, og disse niveauer vil blive korrigeret for kreatininniveauer (Jaffé-metoden, intern valideret metode).
Hæmophilia joint health score (HJHS) vil blive vurderet.
Højden vil blive målt med et stadiometer (SECA 213), vægt med en medicinsk vægt (Marsden M-420) og benlængde i henhold til Plug-in-Gait protokollen med et målebånd fra Anterior Spina Iliaca Superior til det distale aspekt af den mediale Malleolus.
Yderligere antropometriske parametre taget vil være knæafstand og malleoli-afstand ved at bruge en skydelære.
Gangrelevant passiv led-ROM i knæ, hofte og ankel vil blive vurderet ved hjælp af et håndholdt goniometer.
Fleksibiliteten af hamstringsmuskler vil blive udtrykt som popliteal vinkel målt med et goniometer med forsøgspersonerne liggende og hoften i 90° fleksion.
Deltagerne vil blive instrueret i at bære et Actigraph wGT3X-BT tri-aksialt accelerometer permanent over en periode på syv på hinanden følgende dage med et elastikbånd på højre hofte.
Data vil blive behandlet med software ActiLife version 6.13.
Afskæringer på mindst 10 timers daglig slidtid og minimum tre gyldige hverdage og en gyldig weekenddag vil blive anvendt til datarensning.
Antal prøveudtagningsperioder vil blive sat til et minut.
De såkaldte Freedson Adult VM2 Cut-Offs vil blive anvendt til at kategorisere fysisk aktivitetsintensitet.
Den såkaldte Freedson VM3-kombination vil blive anvendt til estimering af aktivitetsenergiforbrug.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gangafvigelsesindeks (GDI)
Tidsramme: Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
Score, der udtrykker overordnet gangfysiologi; resultat af 3-d ganganalyse [dimensionsløs]
|
Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kinematiske gangparametre
Tidsramme: Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
Funktionelt bevægelsesområde Hofte, knæ, ankel [°]
|
Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
|
Ganghastighed
Tidsramme: Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
[m sek-1]
|
Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
|
Gåkadence
Tidsramme: Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
[trin min-1]
|
Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
|
Trin længde
Tidsramme: Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
[m]
|
Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
|
Holdningsfasens varighed
Tidsramme: Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
[% gangcyklus]
|
Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
|
Swing fase varighed
Tidsramme: Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
[% gangcyklus]
|
Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
|
Kropssammensætningsanalyse
Tidsramme: Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
Bioelektrisk impedans afledt kropsfedthastighed [kg, %], fedtfri masse [kg, %]
|
Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
|
Biomarkører målt fra serum og urin
Tidsramme: Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
sCOMP, sC1,2C, sCS846, uCTX-II, Vit D, CRP
|
Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
|
Baggrundsfaktorer (alder)
Tidsramme: Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
[flere år]
|
Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
|
Baggrundsfaktorer (uddannelsesniveau)
Tidsramme: Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
International Standard Classification of Education (ISCED)
|
Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
|
Baggrundsfaktorer (type og sværhedsgrad af hæmofili)
Tidsramme: Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
Type og sværhedsgrad af hæmofili
|
Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
|
Baggrundsfaktorer (type og historie med substitutionsterapi)
Tidsramme: Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
Type og historie af substitutionsterapi
|
Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
|
Baggrundsfaktorer (historie om ledblødninger)
Tidsramme: Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
årlig blødningshastighed
|
Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
|
Baggrundsfaktorer (hæmmere og immuntoleranceterapi)
Tidsramme: Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
Inhibitorer og immuntolerance terapi historie
|
Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
|
Hæmofili joint health score (HJHS)
Tidsramme: Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
Klinisk score [dimensionsløs]
|
Maj 2018 - okt 2018 (forventet)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Peter Putz, Dr, FH Campus Wien, Department Health Sciences
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- JOSEPHA Phase 1
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med 3-d gangundersøgelse (gang på niveau)
-
Newcastle UniversityNorthumbria Healthcare NHS Foundation TrustAfsluttetKnæ slidgigtDet Forenede Kongerige