En undersøgelse af Icatibant for akutte angreb af arvelig angioødem hos japanske deltagere

Inklusionskriterier:

1. Deltageren er i Japan og er japansk; defineret som født i Japan og har japanske forældre og japanske bedsteforældre.
2. Deltageren er mand eller kvinde og er større end eller lig med (>=) 18 år på tidspunktet for informeret samtykke.

3. Deltageren har en bekræftet diagnose af hereditært angioødem (HAE) type I eller II. Diagnose kan baseres på historiske data ved hjælp af følgende kriterier:

   1. Familiehistorie med angioødem
   2. Karakteristiske angrebsmanifestationer, tilbagevendende angreb
   3. C1-esterasehæmmer (C1-INH) mangel
   4. I mangel af en familiehistorie med angioødem, udelukkelse af andre former for angioødem (eksempel: erhvervet angioødem)

4. Hvis deltageren ikke har en bekræftet diagnose af HAE type I eller II baseret på historiske data, herunder C1-INH-mangel, skal deltagerens diagnose fastlægges forud for behandling ved C1-NH-testresultater, der viser en kvantitativ og/eller funktionel C1 -INH mangel.

   1. HAE type I: Lav mængde af C1-INH-protein og lavt niveau af C1-INH-aktivitet; HAE type; II: Normal eller øget mængde af C1-INH-protein og lavt niveau af C1-INH-aktivitet
   2. I mangel af en familiehistorie med angioødem, udelukkelse af andre former for angioødem baseret på et normalt niveau af C1q.
5. Det aktuelle HAE-anfald skal være i de kutane, abdominale og/eller laryngeale (inklusive larynx- og pharyngeale) områder.
6. Angrebet skal være moderat til alvorligt for ikke-larynx og mildt til moderat for larynx som bestemt af investigator global vurdering ved forbehandling (baseline).
7. Deltageren påbegynder behandlingen inden for 6 timer efter anfaldet bliver mindst mildt (larynx) eller moderat (ikke-larynx) i sværhedsgrad, men ikke mere end 12 timer (h) efter anfaldets begyndelse. Bemærk: for deltagere, der møder på hospitalet/klinikken med symptomer, der allerede er udviklet til mindst moderat (ikke-larynx) eller mild (larynx) sværhedsgrad, kan deres varighed estimeres af investigator ved at spørge deltageren.

8. Deltageren (eller deltagerens forælder/værge, hvis det er relevant) har givet skriftligt informeret samtykke, som er godkendt af Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC).

   1. Hvis deltageren er voksen, skal du informeres om undersøgelsens art og give skriftligt informeret samtykke, før der udføres undersøgelsesspecifikke procedurer. ELLER
   2. Hvis deltageren er mindreårig (dvs. [dvs.] < 20 år), skal en forælder/værge, der er informeret om undersøgelsens art, give skriftligt informeret samtykke (dvs. tilladelse) til, at den mindreårige kan deltage i undersøgelsen undersøgelse før nogen undersøgelsesspecifikke procedurer udføres; Der vil blive indhentet samtykke fra mindre deltagere.
9. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest og skal bruge medicinsk acceptable metoder til at forhindre graviditet under deres aktive deltagelse i undersøgelsen (tid fra icatibant behandling af det akutte anfald til opfølgningsbesøget på dag 7 [+3 dage) ]), med undtagelse af de kvinder, der har fået foretaget en total hysterektomi eller bilateral ooforektomi, eller som er 2 år efter overgangsalderen.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltageren vil kræve en intervention for at støtte luftvejene (eksempel: intubation, trakeotomi, cricothyrotomi) på grund af det aktuelle angioødemanfald.
2. Deltageren præsenterer sig for et HAE-anfald med larynx-/øvre luftvejssymptomer, som anses for alvorlige efter investigatorens kliniske vurdering og i forbindelse med investigatorens globale vurdering, og som kan nødvendiggøre akut behandling og/eller hindre udførelsen af ​​undersøgelsens effektivitetsvurderinger.
3. Deltageren har en anden diagnose angioødem end HAE (non-hereditary angioedema, eksempel: erhvervet angioødem).
4. Deltageren har tidligere modtaget behandling med icatibant.
5. Deltageren er tilmeldt en anden klinisk undersøgelse, der involverer undersøgelse eller brug af et hvilket som helst forsøgsprodukt (lægemiddel eller udstyr) inden for 30 dage før tilmelding til undersøgelsen eller på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
6. Deltageren har modtaget behandling med enhver smertestillende medicin siden starten af ​​det aktuelle angioødemanfald.
7. Deltageren har modtaget erstatningsterapi (C1-INH-produkter, friskfrosset plasma [FFP]) < 5 dage (120 timer) fra begyndelsen af ​​det aktuelle angioødemanfald.
8. Deltageren modtager behandling med angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmere.
9. Deltageren har bevis for koronararteriesygdom baseret på sygehistorie ved screeningsundersøgelsen eller ved forbehandlingen; eksempel: ustabil angina pectoris eller alvorlig koronar hjertesygdom og kongestiv hjerteinsufficiens, som efter investigators vurdering ville være en kontraindikation for deltagelse i forsøget (New York Heart Association [NYHA] klasse 3 og 4).
10. Deltageren har en alvorlig forudeksisterende tilstand eller tilstand, som efter investigators opfattelse vil være en kontraindikation for deltagelse i forsøget.
11. Deltageren er gravid eller ammer.
12. Deltageren er ude af stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af protokollen, eller det er usandsynligt, at han overholder protokolvurderingerne, er ude af stand til at vende tilbage til opfølgningsbesøg eller vil sandsynligvis ikke afslutte undersøgelsen af ​​en eller anden grund.