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Uno studio di Icatibant per attacchi acuti di angioedema ereditario nei partecipanti giapponesi

13 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio in aperto di Icatibant in soggetti giapponesi con attacchi acuti di angioedema ereditario.

L'obiettivo di questo studio è valutare l'efficacia, la farmacocinetica (PK) e la sicurezza di icatibant per il trattamento degli attacchi acuti nei partecipanti giapponesi con angioedema ereditario di tipo I o II (HAE).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Fukushima, Giappone
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Hiroshima, Giappone
        • Hiroshima University Hospital
      • Kobe, Giappone
        • Kobe University Hospital
      • Kumamoto, Giappone
        • Saiseikai Kumamoto Hospital
      • Niigata, Giappone
        • Niigata City General Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Tomakomai, Giappone
        • Tomakomai City Hospital
      • Yokohama, Giappone
        • Yokohama City University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante è in Giappone ed è giapponese; definito come nato in Giappone e con genitori giapponesi e nonni materni e paterni giapponesi.
  2. Il partecipante è maschio o femmina e maggiore o uguale a (>=) 18 anni di età al momento del consenso informato.

  3. Il partecipante ha una diagnosi confermata di angioedema ereditario (HAE) di tipo I o II. La diagnosi può essere basata su dati storici utilizzando i seguenti criteri:

    1. Storia familiare di angioedema
    2. Manifestazioni caratteristiche di attacco, attacchi ricorrenti
    3. Carenza di inibitore C1 esterasi (C1-INH).
    4. In assenza di una storia familiare di angioedema, esclusione di altre forme di angioedema (esempio: angioedema acquisito)

  4. Se il partecipante non ha una diagnosi confermata di HAE di tipo I o II sulla base di dati storici, inclusa la carenza di C1-INH, la diagnosi del partecipante deve essere determinata prima del trattamento dai risultati del test C1-NH che dimostrino un C1 quantitativo e/o funzionale Carenza di -INH.

    1. HAE di tipo I: bassa quantità di proteina C1-INH e basso livello di attività C1-INH; tipo HAE; II: quantità normale o aumentata di proteina C1-INH e basso livello di attività C1-INH
    2. In assenza di una storia familiare di angioedema, esclusione di altre forme di angioedema sulla base di un livello normale di C1q.
  5. L'attuale attacco di HAE deve essere localizzato nelle aree cutanea, addominale e/o laringea (incluse laringe e faringe).
  6. L'attacco deve essere da moderato a grave per i non laringei e da lieve a moderato per i laringei, come determinato dalla valutazione globale dello sperimentatore al pretrattamento (basale).
  7. Il partecipante inizia il trattamento entro 6 ore dall'attacco diventando di gravità almeno lieve (laringea) o moderata (non laringea), ma non più di 12 ore (h) dopo l'inizio dell'attacco. Nota: per i partecipanti che si presentano all'ospedale/clinica con sintomi che sono già progrediti a una gravità almeno moderata (non laringea) o lieve (laringea), la loro durata può essere stimata dallo sperimentatore attraverso l'interrogazione del partecipante.

  8. Il partecipante (o il genitore/tutore legale del partecipante, se applicabile) ha fornito il consenso informato scritto che è stato approvato dall'Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC).

    1. Se il partecipante è un adulto, essere informato della natura dello studio e fornire il consenso informato scritto prima che venga eseguita qualsiasi procedura specifica dello studio. O
    2. Se il partecipante è minorenne (ovvero [cioè] <20 anni di età), chiedere a un genitore/tutore legale informato della natura dello studio di fornire il consenso informato scritto (ovvero il permesso) affinché il minore partecipi allo studio studio prima che venga eseguita qualsiasi procedura specifica dello studio; Il consenso sarà ottenuto dai partecipanti minorenni.
  9. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo e devono utilizzare metodi clinicamente accettabili per prevenire la gravidanza durante la loro partecipazione attiva allo studio (tempo dal trattamento con icatibant dell'attacco acuto alla visita di follow-up al giorno 7 [+3 giorni ]), con l'eccezione di quelle donne che hanno subito un'isterectomia totale o ovariectomia bilaterale, o che sono in menopausa da 2 anni.

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante richiederà un intervento per supportare le vie aeree (esempio: intubazione, tracheotomia, cricotirotomia) a causa dell'attuale attacco di angioedema.
  2. Il partecipante presenta un attacco di HAE con sintomi laringei/del tratto respiratorio superiore che sono considerati gravi nel giudizio clinico dello sperimentatore e in combinazione con la valutazione globale dello sperimentatore e che possono richiedere cure urgenti e/o impedire lo svolgimento delle valutazioni di efficacia dello studio.
  3. Il partecipante ha una diagnosi di angioedema diverso da HAE (angioedema non ereditario, esempio: angioedema acquisito).
  4. Il partecipante ha ricevuto un precedente trattamento con icatibant.
  5. Il partecipante è arruolato in un altro studio clinico che prevede l'indagine o l'uso di qualsiasi prodotto sperimentale (farmaco o dispositivo) entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio o in qualsiasi momento durante lo studio.
  6. Il partecipante ha ricevuto un trattamento con qualsiasi antidolorifico dall'inizio dell'attuale attacco di angioedema.
  7. Il partecipante ha ricevuto terapia sostitutiva (prodotti C1-INH, plasma fresco congelato [FFP]) <5 giorni (120 ore) dall'inizio dell'attuale attacco di angioedema.
  8. Il partecipante sta ricevendo un trattamento con inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE).
  9. Il partecipante ha evidenza di malattia coronarica basata sulla storia medica all'esame di screening o al pretrattamento; esempio: angina pectoris instabile o grave malattia coronarica e insufficienza cardiaca congestizia, che a giudizio dello sperimentatore costituirebbe una controindicazione per la partecipazione allo studio (New York Heart Association [NYHA] classe 3 e 4).
  10. Il partecipante ha una grave condizione o condizione preesistente che, secondo l'opinione dello sperimentatore, sarebbe una controindicazione per la partecipazione allo studio.
  11. Il partecipante è incinta o sta allattando.
  12. Il partecipante non è in grado di comprendere la natura, l'ambito e le possibili conseguenze del protocollo, o è improbabile che si conformi alle valutazioni del protocollo, non è in grado di tornare per le visite di follow-up o è improbabile che completi lo studio per qualsiasi motivo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Icatibant
I partecipanti con 1 attacco acuto non laringeo o laringeo riceveranno una singola iniezione sottocutanea (SC) di icatibant da 30 milligrammi (mg) nella zona addominale. È possibile somministrare un massimo di 3 iniezioni SC (o 90 mg) di icatibant a distanza di almeno 6 ore per il trattamento di un attacco se, entro 48 ore dal trattamento iniziale, vi è un sollievo insufficiente o un peggioramento dei sintomi.
Droga: Icatibant
I partecipanti riceveranno un'iniezione SC di icatibant 30 mg nella zona addominale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo all'insorgenza del sollievo dai sintomi (TOSR)
Lasso di tempo: Basale fino a 120 ore dopo il trattamento
Il TOSR è stato definito come una riduzione del 50% (%) rispetto al punteggio pre-trattamento nel punteggio VAS composito a 3 sintomi per gli attacchi non laringei e al punteggio VAS composito a 5 sintomi per gli attacchi laringei. Un VAS utilizza una scala costituita da una linea orizzontale di 100 millimetri (mm) con valori estremi all'inizio (0 mm = nessun sintomo) e alla fine (100 mm = peggior sintomo possibile) della linea. Il partecipante deve tracciare una linea verticale nel punto lungo la scala che rappresenta lo stato attuale del sintomo misurato. I punteggi VAS compositi sono stati calcolati come media delle misurazioni VAS per gonfiore cutaneo, dolore cutaneo e dolore addominale (composito di 3 sintomi) per attacchi non laringei e per gonfiore cutaneo, dolore cutaneo, dolore addominale, difficoltà a deglutire e alterazione della voce. composto di 5 sintomi) per attacchi laringei.
Basale fino a 120 ore dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo all'insorgenza del sollievo dai sintomi primari (TOSR-P)
Lasso di tempo: Basale fino a 120 ore dopo il trattamento
Il sollievo dai sintomi primari era basato sul punteggio VAS valutato dai partecipanti per un singolo sintomo primario (determinato dalla posizione dell'edema) e corrispondeva a una riduzione di 31 mm a una VAS pretrattamento di 100 mm e di 21 mm a una VAS pretrattamento di 30 mm. Se la VAS pretrattamento del sintomo primario era inferiore a (<) 30 mm, il sollievo dal sintomo primario era definito come una riduzione del 68% rispetto al pretrattamento. Un VAS utilizza una scala costituita da una linea orizzontale di 100 millimetri (mm) con valori estremi all'inizio (0 mm = nessun sintomo) e alla fine (100 mm = peggior sintomo possibile) della linea. Il TOSR-P è stato calcolato dal momento della somministrazione di icatibant all'inizio del sollievo dai sintomi primari.
Basale fino a 120 ore dopo il trattamento
Modifica rispetto al basale nel punteggio della scala analogica visiva composita (VAS).
Lasso di tempo: Basale, 2, 4 e 8 ore dopo il trattamento
Un VAS utilizza una scala costituita da una linea orizzontale di 100 mm con valori estremi all'inizio (0 mm = nessun sintomo) e alla fine (100 mm = peggior sintomo possibile) della linea. Il partecipante deve tracciare una linea verticale nel punto lungo la scala che rappresenta lo stato attuale del sintomo misurato. I punteggi VAS compositi sono stati calcolati come media delle misurazioni VAS per gonfiore cutaneo, dolore cutaneo, dolore addominale, difficoltà di deglutizione e alterazione della voce (composito di 5 sintomi) per attacchi laringei e come media delle misurazioni VAS per gonfiore cutaneo, dolore cutaneo e dolore addominale (composito di 3 sintomi) per attacchi non laringei. È stata segnalata la variazione rispetto al basale del punteggio VAS composito.
Basale, 2, 4 e 8 ore dopo il trattamento
Punteggio composito dei sintomi (SS) valutato dall'investigatore
Lasso di tempo: 8 ore dopo la dose
Il punteggio composito dei sintomi valutato dallo sperimentatore è stato calcolato come media di dolorabilità addominale, nausea, vomito, diarrea, dolore cutaneo, eritema, irritazione cutanea e gonfiore cutaneo (8 sintomi) per attacchi non laringei e la media di dolorabilità addominale, nausea , vomito, diarrea, dolore cutaneo, eritema, irritazione cutanea, gonfiore cutaneo, disfagia, alterazione della voce, difficoltà respiratorie, stridore e asfissia (13 sintomi) per attacchi laringei utilizzando la seguente scala a 5 punti 0 = nessuno (assenza di sintomi) ; 1 = lieve (da nessuna a lieve interferenza con le attività quotidiane); 2 = moderata (moderata interferenza con le attività quotidiane); 3 = grave (grave interferenza con le attività quotidiane); 4 = molto grave (interferenza molto grave con le attività quotidiane). Qui è stata riportata la SS composita valutata dall'investigatore.
8 ore dopo la dose
Punteggio composito dei sintomi (SS) valutato dal partecipante
Lasso di tempo: 8 ore dopo la dose
Il punteggio composito dei sintomi valutato dai partecipanti è stato calcolato come media di dolore addominale, nausea, vomito, diarrea, dolore cutaneo, eritema, irritazione cutanea e gonfiore cutaneo (8 sintomi) per attacchi non laringei e la media di dolore addominale, nausea , vomito, diarrea, dolore cutaneo, eritema, irritazione cutanea, gonfiore cutaneo, disfagia e alterazione della voce (10 sintomi) per attacchi laringei utilizzando la seguente scala a 5 punti 0 = nessuno (assenza di sintomi); 1 = lieve (da nessuna a lieve interferenza con le attività quotidiane); 2 = moderata (moderata interferenza con le attività quotidiane); 3 = grave (grave interferenza con le attività quotidiane); 4 = molto grave (interferenza molto grave con le attività quotidiane). Qui è stata riportata la SS composita valutata dal partecipante.
8 ore dopo la dose
Valutazione globale dell'investigatore
Lasso di tempo: 2, 4 e 8 ore dopo la somministrazione
Allo sperimentatore è stata fatta una valutazione globale (cioè [cioè] considerazione di tutti i sintomi addominali combinati, di tutti i sintomi cutanei combinati e/o di tutti i sintomi laringei combinati) utilizzando la seguente scala a 5 punti, dove i sintomi sono stati valutati da 0 per "assenza dei sintomi" a 4 per "molto grave": 0 = nessuno (assenza di sintomi); 1 = lieve (da nessuna a lieve interferenza con le attività quotidiane); 2 = moderata (moderata interferenza con le attività quotidiane); 3 = grave (grave interferenza con le attività quotidiane); 4 = molto grave (interferenza molto grave con le attività quotidiane).
2, 4 e 8 ore dopo la somministrazione
Tempo per il miglioramento dei sintomi iniziali da parte dell'investigatore
Lasso di tempo: Basale fino a 120 ore dopo il trattamento
Il tempo per il miglioramento dei sintomi iniziali è stato valutato dallo sperimentatore; a ciascuno è stato chiesto di registrare il momento in cui hanno percepito il miglioramento iniziale dei sintomi. Il tempo al miglioramento iniziale dei sintomi è stato calcolato dal momento della somministrazione di icatibant al tempo riportato dallo sperimentatore del miglioramento iniziale dei sintomi.
Basale fino a 120 ore dopo il trattamento
Tempo per il miglioramento iniziale dei sintomi da parte dei partecipanti
Lasso di tempo: Basale fino a 120 ore dopo il trattamento
Il tempo per il miglioramento dei sintomi iniziali è stato valutato dai partecipanti; a ciascuno è stato chiesto di registrare il momento in cui hanno percepito il miglioramento iniziale dei sintomi. Il tempo per il miglioramento iniziale dei sintomi è stato calcolato dal momento della somministrazione di icatibant al tempo riportato dal partecipante per il miglioramento iniziale dei sintomi.
Basale fino a 120 ore dopo il trattamento
Tempo per quasi completare il sollievo dai sintomi come valutato dal punteggio VAS (Visual Analog Scale).
Lasso di tempo: Basale fino a 120 ore dopo il trattamento
Il tempo per il quasi completo sollievo dai sintomi è stato calcolato dal momento della somministrazione di icatibant al quasi completo sollievo dai sintomi. Il sollievo dai sintomi quasi completo è stato determinato retrospettivamente come la prima di tre misurazioni consecutive non mancanti per le quali tutti i punteggi VAS < 10 mm. Un VAS utilizza una scala costituita da una linea orizzontale di 100 millimetri (mm) con valori estremi all'inizio (0 mm = nessun sintomo) e alla fine (100 mm = peggior sintomo possibile) della linea. Il partecipante deve tracciare una linea verticale nel punto lungo la scala che rappresenta lo stato attuale del sintomo misurato.
Basale fino a 120 ore dopo il trattamento
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di Icatibant dopo una singola somministrazione sottocutanea (SC) di Icatibant
Lasso di tempo: Basale, 0,75, 2 ore dopo il trattamento
La Cmax è stata stimata mediante un approccio di modellazione PK della popolazione. È stata riportata la Cmax di icatibant.
Basale, 0,75, 2 ore dopo il trattamento
Area sotto la curva concentrazione-tempo da 0 a 2 ore (AUC0-2) dopo una singola somministrazione sottocutanea (SC) di Icatibant
Lasso di tempo: Basale, 0,75, 2 ore dopo il trattamento
L'AUC0-2 è stato stimato mediante un approccio di modellazione farmacocinetica di popolazione. È stata riportata l'AUC0-2 di Icatibant.
Basale, 0,75, 2 ore dopo il trattamento
Area sotto la curva concentrazione-tempo da 0 a 4 ore (AUC0-4) dopo una singola somministrazione sottocutanea (SC) di Icatibant
Lasso di tempo: Basale, 0,75, 2 ore dopo il trattamento
L'AUC0-4 è stata stimata mediante un approccio di modellazione farmacocinetica di popolazione. È stata riportata l'AUC0-4 di Icatibant.
Basale, 0,75, 2 ore dopo il trattamento
Area sotto la curva concentrazione-tempo da 0 a 6 ore (AUC0-6) dopo una singola somministrazione sottocutanea (SC) di Icatibant
Lasso di tempo: Basale, 0,75, 2 ore dopo il trattamento
L'AUC0-6 è stato stimato mediante un approccio di modellazione farmacocinetica di popolazione. È stata riportata l'AUC0-6 di Icatibant.
Basale, 0,75, 2 ore dopo il trattamento
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio al follow-up (fino a 10 giorni)
Un evento avverso era qualsiasi cambiamento nocivo, patologico o non intenzionale nella funzione anatomica, fisiologica o metabolica come indicato da segni fisici, sintomi o cambiamenti di laboratorio verificatisi in qualsiasi fase di uno studio clinico, indipendentemente dal fatto che fosse considerato correlato al prodotto sperimentale. I TEAE sono stati definiti come tutti gli eventi avversi che si sono verificati durante o dopo il momento della somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio al follow-up (fino a 10 giorni)
Numero di partecipanti con reazioni al sito di iniezione segnalate come eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio al follow-up (fino a 10 giorni)
È stato riportato il numero di partecipanti con reazioni al sito di iniezione (eritema, gonfiore, dolore cutaneo, sensazione di bruciore, prurito/prurito e sensazione di calore).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio al follow-up (fino a 10 giorni)
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei test di laboratorio clinici segnalati come evento avverso (AE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio al follow-up (fino a 10 giorni)
Sono stati valutati i test di laboratorio clinici inclusi la chimica del siero, l'ematologia, l'analisi delle urine e la coagulazione. È stato riportato il numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei test clinici di laboratorio.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio al follow-up (fino a 10 giorni)
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali segnalati come evento avverso (AE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio al follow-up (fino a 10 giorni)
I segni vitali includevano frequenza cardiaca, pressione sanguigna, frequenza respiratoria e temperatura. È stato riportato il numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio al follow-up (fino a 10 giorni)
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nell'elettrocardiogramma (ECG) segnalati come evento avverso (AE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio al follow-up (fino a 10 giorni)
È stato eseguito un ECG standard a 12 derivazioni. È stato riportato il numero di partecipanti che hanno riportato cambiamenti clinicamente significativi negli ECG.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio al follow-up (fino a 10 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

18 marzo 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

12 febbraio 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

12 febbraio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 marzo 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

25 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

3 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP-FIR-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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