日本人参加者における遺伝性血管性浮腫の急性発作に対する Icatibant の研究

包含基準:

1. 参加者は日本にいて、日本人です。日本で生まれ、日本人の両親と日本人の母方および父方の祖父母を持つと定義されています。
2. -参加者は男性または女性であり、インフォームドコンセントの時点で18歳以上（> =）です。

3. -参加者は、遺伝性血管性浮腫（HAE）I型またはII型の確定診断を受けています。 診断は、次の基準を使用して履歴データに基づく場合があります。

   1. 血管性浮腫の家族歴
   2. 特徴的な発作症状、反復発作
   3. C1エステラーゼ阻害剤（C1-INH）欠損症
   4. 血管性浮腫の家族歴がない場合、他の形態の血管性浮腫の除外 (例: 後天性血管性浮腫)

4. 参加者が、C1-INH欠損症を含む過去のデータに基づいてHAEタイプIまたはIIの確定診断を受けていない場合、参加者の診断は、定量的および/または機能的なC1を示すC1-NH検査結果によって治療前に決定する必要があります。 -INH欠乏。

   1. HAE タイプ I: C1-INH タンパク質の量が少なく、C1-INH 活性のレベルが低い。 HAEタイプ; II：C1-INHタンパク質量が正常または増加し、C1-INH活性が低い
   2. 血管性浮腫の家族歴がない場合は、C1q の正常レベルに基づいて、他の形態の血管性浮腫を除外します。
5. 現在の HAE 攻撃は、皮膚、腹部、および/または喉頭 (喉頭と咽頭を含む) 領域にある必要があります。
6. 発作は、治療前（ベースライン）の治験責任医師の全体的な評価によって決定されるように、非喉頭では中等度から重度、喉頭では軽度から中等度でなければなりません。
7. 参加者は、発作の重症度が少なくとも軽度（喉頭）または中等度（非喉頭）になってから6時間以内に治療を開始しますが、発作の開始後12時間（h）以内です。 注: すでに少なくとも中等度 (非喉頭) または軽度 (喉頭) の重症度に進行している症状で病院/診療所を訪れた参加者の場合、調査員は参加者の質問を通じてその期間を見積もることができます。

8. 参加者 (または参加者の親/法定後見人、該当する場合) は、治験審査委員会/独立倫理委員会 (IRB/IEC) によって承認された書面によるインフォームド コンセントを提供しています。

   1. 参加者が成人の場合は、研究の性質を知らされ、研究固有の手順が実行される前に書面によるインフォームド コンセントを提供します。 また
   2. 参加者が未成年者 (つまり、20 歳未満) である場合、研究の性質を知らされた親/法定後見人に、未成年者が研究に参加するための書面によるインフォームド コンセント (すなわち、許可) を提供してもらいます。研究固有の手順が実行される前に研究します。未成年の参加者からは同意が得られます。
9. 出産の可能性のある女性は、尿妊娠検査が陰性である必要があり、研究への積極的な参加中に妊娠を防ぐために医学的に許容される方法を使用する必要があります（急性発作のイカチバント治療から7日目のフォローアップ訪問までの時間[+3日])、ただし、子宮全摘出術または両側卵巣摘出術を受けた女性、または閉経後 2 年の女性は除きます。

除外基準:

1. 参加者は、血管性浮腫の現在の攻撃により、気道をサポートするための介入が必要になります (例: 挿管、気管切開、輪状甲状膜切開)。
2. 参加者は、喉頭/上気道症状を伴う HAE 発作を呈し、治験責任医師の臨床的判断および治験責任医師の全体的な評価と併せて重篤であると見なされ、緊急のケアが必要になる可能性があり、および/または試験の有効性評価の実施を妨げる可能性があります。
3. -参加者は、HAE以外の血管性浮腫の診断を受けています（非遺伝性血管性浮腫、例：後天性血管性浮腫）。
4. -参加者はicatibantによる以前の治療を受けています。
5. -参加者は、研究登録前の30日以内または研究中の任意の時点で、研究製品（薬物またはデバイス）の調査または使用を含む別の臨床研究に登録されています。
6. 参加者は、現在の血管性浮腫発作の発症以来、鎮痛剤による治療を受けています。
7. -参加者は、現在の血管性浮腫の発症から5日（120時間）以内に補充療法（C1-INH製品、新鮮凍結血漿[FFP]）を受けました。
8. -参加者は、アンジオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤による治療を受けています。
9. 参加者は、スクリーニング検査または治療前の病歴に基づいて冠動脈疾患の証拠を持っています。例：不安定狭心症または重度の冠状動脈性心疾患およびうっ血性心不全で、治験責任医師の判断で試験への参加が禁忌となる（ニューヨーク心臓協会 [NYHA] クラス 3 および 4）。
10. -参加者は、治験責任医師の意見では、試験への参加が禁忌となる深刻な既存の状態または状態を持っています。
11. -参加者は妊娠中または授乳中です。
12. 参加者は、プロトコルの性質、範囲、および考えられる結果を理解できない、またはプロトコルの評価に従う可能性が低い、フォローアップの訪問に戻ることができない、または何らかの理由で研究を完了する可能性が低い。