Studie icatibantu pro akutní ataky dědičného angioedému u japonských účastníků

Kritéria pro zařazení:

1. Účastník je v Japonsku a je Japonec; definováno jako narozené v Japonsku a mající japonské rodiče a japonské prarodiče z matčiny strany a z otcovy strany.
2. Účastníkem je muž nebo žena a v době informovaného souhlasu je starší nebo rovný (>=) 18 letům.

3. Účastník má potvrzenou diagnózu hereditárního angioedému (HAE) typu I nebo II. Diagnóza může být založena na historických datech pomocí následujících kritérií:

   1. Rodinná anamnéza angioedému
   2. Charakteristické atakové projevy, opakující se ataky
   3. Nedostatek inhibitoru C1 esterázy (C1-INH).
   4. Při absenci rodinné anamnézy angioedému vyloučení jiných forem angioedému (příklad: získaný angioedém)

4. Pokud účastník nemá potvrzenou diagnózu HAE typu I nebo II na základě historických údajů, včetně deficitu C1-INH, musí být diagnóza účastníka stanovena před léčbou výsledky testu C1-NH, které prokazují kvantitativní a/nebo funkční C1 - Nedostatek INH.

   1. HAE typ I: Nízké množství proteinu C1-INH a nízká úroveň aktivity C1-INH; typ HAE; II: Normální nebo zvýšené množství proteinu C1-INH a nízká úroveň aktivity C1-INH
   2. Při absenci rodinné anamnézy angioedému vyloučení jiných forem angioedému na základě normální hladiny C1q.
5. Aktuální záchvat HAE musí být v oblasti kůže, břicha a/nebo hrtanu (včetně hrtanu a hltanu).
6. Ataka musí být střední až těžká u nelaryngeálních a mírná až střední u laryngeálních, jak bylo stanoveno celkovým hodnocením zkoušejícího před léčbou (základní hodnota).
7. Účastník zahájí léčbu do 6 hodin poté, co se záchvat stane alespoň mírným (laryngeální) nebo středně závažným (nelaryngeální), ale ne více než 12 hodin (h) po začátku záchvatu. Poznámka: u účastníka, který se dostaví do nemocnice/kliniky se symptomy, které již postoupily do alespoň střední (nelaryngeální) nebo mírné (laryngeální) závažnosti, může jejich trvání odhadnout zkoušející prostřednictvím dotazování účastníka.

8. Účastník (nebo případně jeho rodič/zákonný zástupce) poskytl písemný informovaný souhlas, který byl schválen Institucionálním kontrolním výborem/nezávislou etickou komisí (IRB/IEC).

   1. Pokud je účastníkem dospělý, buďte informováni o povaze studie a poskytněte písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii. NEBO
   2. Pokud je účastník nezletilý (tj. [tj.] < 20 let), požádejte rodiče/zákonného zástupce, který je informován o povaze studie, aby poskytl písemný informovaný souhlas (tj. povolení), aby se nezletilý mohl zúčastnit studie před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii; Souhlas bude získán od nezletilých účastníků.
9. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v moči a během své aktivní účasti ve studii musí používat lékařsky přijatelné metody k zabránění otěhotnění (doba od léčby akutního záchvatu ikatibantem do následné návštěvy v den 7 [+3 dny ]), s výjimkou těch žen, které prodělaly totální hysterektomii nebo bilaterální ooforektomii nebo které jsou 2 roky po menopauze.

Kritéria vyloučení:

1. Účastník bude vyžadovat zásah na podporu dýchacích cest (příklad: intubace, tracheotomie, krikotyrotomie) kvůli současnému záchvatu angioedému.
2. Účastník má záchvat HAE se symptomy laryngu/horních cest dýchacích, které jsou podle klinického úsudku zkoušejícího a ve spojení s celkovým hodnocením zkoušejícího považovány za závažné, a které mohou vyžadovat neodkladnou péči a/nebo bránit provádění hodnocení účinnosti studie.
3. Účastník má diagnózu angioedému jiný než HAE (nehereditární angioedém, příklad: získaný angioedém).
4. Účastník podstoupil předchozí léčbu icatibantem.
5. Účastník je zařazen do jiné klinické studie, která zahrnuje zkoumání nebo použití jakéhokoli hodnoceného produktu (léku nebo zařízení) během 30 dnů před zařazením do studie nebo kdykoli během studie.
6. Účastník byl léčen jakýmkoliv lékem proti bolesti od začátku současného záchvatu angioedému.
7. Účastník dostal substituční terapii (produkty C1-INH, čerstvá zmrazená plazma [FFP]) < 5 dní (120 hodin) od začátku současného záchvatu angioedému.
8. Účastník je léčen inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu (ACE).
9. Účastník má důkaz o onemocnění koronárních tepen na základě anamnézy při screeningovém vyšetření nebo při předléčení; příklad: nestabilní angina pectoris nebo závažná ischemická choroba srdeční a městnavé srdeční selhání, které by podle úsudku zkoušejícího byly kontraindikací pro účast ve studii (třída 3 a 4 New York Heart Association [NYHA]).
10. Účastník má závažný již existující stav nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího byl kontraindikací pro účast ve studii.
11. Účastnice je těhotná nebo kojí.
12. Účastník není schopen porozumět povaze, rozsahu a možným důsledkům protokolu nebo je nepravděpodobné, že by vyhověl hodnocením protokolu, nemůže se vrátit na následné návštěvy nebo je nepravděpodobné, že z jakéhokoli důvodu studii dokončí.