En studie av Icatibant for akutte angrep av arvelig angioødem hos japanske deltakere

Inklusjonskriterier:

1. Deltakeren er i Japan og er japansk; definert som født i Japan og har japanske foreldre og japanske besteforeldre på mors og fars side.
2. Deltakeren er mann eller kvinne og over eller lik (>=) 18 år på tidspunktet for informert samtykke.

3. Deltakeren har en bekreftet diagnose av hereditært angioødem (HAE) type I eller II. Diagnose kan være basert på historiske data ved å bruke følgende kriterier:

   1. Familiehistorie med angioødem
   2. Karakteristiske angrepsmanifestasjoner, tilbakevendende angrep
   3. C1-esterasehemmer (C1-INH) mangel
   4. I fravær av en familiehistorie med angioødem, utelukkelse av andre former for angioødem (eksempel: ervervet angioødem)

4. Dersom deltakeren ikke har en bekreftet diagnose av HAE type I eller II basert på historiske data, inkludert C1-INH-mangel, må deltakerens diagnose bestemmes før behandling av C1-NH-testresultater som viser en kvantitativ og/eller funksjonell C1 -INH-mangel.

   1. HAE type I: Lav mengde C1-INH-protein og lavt nivå av C1-INH-aktivitet; HAE type; II: Normal eller økt mengde C1-INH-protein og lavt nivå av C1-INH-aktivitet
   2. I fravær av en familiehistorie med angioødem, utelukkelse av andre former for angioødem basert på et normalt nivå av C1q.
5. Det nåværende HAE-angrepet må være i kutane, abdominale og/eller laryngeale (inkludert laryngeale og pharyngeale) områdene.
6. Anfallet må være moderat til alvorlig for ikke-laryngealt og mildt til moderat for larynx, bestemt av etterforskerens globale vurdering ved forbehandling (baseline).
7. Deltakeren starter behandlingen innen 6 timer etter at angrepet blir minst mildt (larynx) eller moderat (ikke-larynx) i alvorlighetsgrad, men ikke mer enn 12 timer (h) etter angrepet. Merk: for deltaker som møter til sykehuset/klinikken med symptomer som allerede har utviklet seg til minst moderat (ikke-larynx) eller mild (larynx) alvorlighetsgrad, kan varigheten deres estimeres av utrederen gjennom avhør av deltakeren.

8. Deltakeren (eller deltakerens forelder/verge, hvis aktuelt) har gitt skriftlig informert samtykke som er godkjent av Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC).

   1. Hvis deltakeren er en voksen, må du informeres om studiens art og gi skriftlig informert samtykke før noen studiespesifikke prosedyrer utføres. ELLER
   2. Hvis deltakeren er mindreårig (det vil si [dvs.] < 20 år), må en forelder/verge som er informert om studiens art gi skriftlig informert samtykke (dvs. tillatelse) til at den mindreårige kan delta i studere før noen studiespesifikke prosedyrer utføres; Samtykke vil innhentes fra mindre deltakere.
9. Kvinner i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest og må bruke medisinsk akseptable metoder for å forhindre graviditet under aktiv deltakelse i studien (tid fra icatibant behandling av det akutte angrepet til oppfølgingsbesøket på dag 7 [+3 dager) ]), med unntak av de kvinnene som har hatt total hysterektomi eller bilateral ooforektomi, eller som er 2 år etter overgangsalderen.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltakeren vil trenge en intervensjon for å støtte luftveiene (eksempel: intubasjon, trakeotomi, krikotyrotomi) på grunn av det nåværende angrepet av angioødem.
2. Deltakeren presenterer et HAE-anfall med larynx-/øvre luftveissymptomer som anses som alvorlige i etterforskerens kliniske vurdering og i forbindelse med etterforskerens globale vurdering og som kan nødvendiggjøre akutt behandling og/eller hindre gjennomføringen av studiens effektvurderinger.
3. Deltakeren har en annen diagnose angioødem enn HAE (non-hereditary angioedema, eksempel: ervervet angioødem).
4. Deltakeren har tidligere fått behandling med icatibant.
5. Deltakeren er registrert i en annen klinisk studie som involverer undersøkelse eller bruk av et hvilket som helst undersøkelsesprodukt (legemiddel eller enhet) innen 30 dager før studieregistrering eller når som helst under studien.
6. Deltakeren har fått behandling med eventuelle smertestillende medisiner siden starten av det aktuelle angioødemanfallet.
7. Deltakeren har mottatt erstatningsterapi (C1-INH-produkter, fersk frossen plasma [FFP]) < 5 dager (120 timer) fra begynnelsen av det aktuelle angioødemanfallet.
8. Deltakeren får behandling med angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere.
9. Deltakeren har bevis for koronarsykdom basert på sykehistorie ved screeningundersøkelsen eller ved forbehandling; eksempel: ustabil angina pectoris eller alvorlig koronar hjertesykdom og kongestiv hjertesvikt, som etter etterforskerens vurdering vil være en kontraindikasjon for deltakelse i forsøket (New York Heart Association [NYHA] klasse 3 og 4).
10. Deltakeren har en alvorlig eksisterende tilstand eller tilstand som etter utrederens oppfatning vil være en kontraindikasjon for deltakelse i forsøket.
11. Deltakeren er gravid eller ammer.
12. Deltakeren er ikke i stand til å forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser av protokollen, eller er usannsynlig å overholde protokollvurderingene, kan ikke komme tilbake for oppfølgingsbesøk, eller neppe fullføre studien av en eller annen grunn.