Evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af autolog mitocelletransplantation hos personer med idiopatisk Parkinsons sygdom

Inklusionskriterier:

• Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring
• I alderen 45 til 70 år (inklusive) ved screening
• Patienter med idiopatisk Parkinsons sygdom, der opfylder de diagnostiske kriterier i "Movement Disorder Society Clinical Diagnostic Criteria for Parkinsons sygdom"
• Med mindst 5 år siden diagnosen Parkinsons sygdom
• Med respons på levodopa eller dopa-agonist. Dette er defineret som en forbedring mellem ''Fra'' og ''Til'' MDS-UPDRS med mindst 33 % af motorens MDS-UPDRS
• Idiopatisk Parkinsons sygdom i trin 3 ~ 4 af modificeret Hoehn & Yahr-stadie under ''ON''-tid
• Stabil Parkinson-medicin i mindst 2 måneder før screeningsbesøget
• MR viser ikke grov atrofi eller nogen anden hjernepatologi end PD
• Mini-Mental State Examination (MMSE) ≧ 24
• Med en score for Beck Depression Inventory (BDI-II) < 29 og Hamilton Rating Scale for Depression (HAM-D-17) < 25

Ekskluderingskriterier:

• Atypisk eller sekundær Parkinsonisme
• Med andre neurodegenerative lidelser end PD
• Kan ikke modtage MR- eller PET-scanning
• Med enhver samtidig lidelse, der ville kontraindicere koagulation, generel anæstesi eller stereotaktisk neurokirurgi
• Modtog ethvert andet forsøgsmiddel inden for 4 uger før screening
• Anamnese med intrakranielle operationer eller implantation af en enhed for Parkinsons sygdom 2 år før screening
• Større operation inden for de foregående 6 måneder ved Screening

• Betydelig hjerte-kar-sygdom, herunder:

  • New York Heart Association (NYHA) klasse III eller IV kongestiv hjertesvigt
  • Ukontrolleret hypertension: Blodtryk >140/90 mmHg
  • Anamnese med alvorlig ventrikulær arytmi
• Malignitet inden for 2 år før screening
• Enhver diagnose af autoimmun sygdom eller immunkompromitteret tilstand og som kræver systemisk steroid eller immunsuppressiv behandling
• Enhver anden alvorlig systemisk lidelse, inklusive historie med skizofreni eller andre psykotiske lidelser, slagtilfælde, anfald, traumatisk hjerneskade eller infektion i centralnervesystemet, som vurderes af investigator, at deltagelse i forsøget kan være skadeligt for forsøgspersonen
• Psykiatrisk, vanedannende eller enhver anden lidelse, der kompromitterer evnen til at give et virkelig informeret samtykke og udføre alle undersøgelsesvurderinger

• Positiv i en af ​​følgende screeningstests, der er godkendt af tilsynsmyndigheder:

  • HIV antigen/antistof combo test
  • Anti-HCV test
  • Hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) test
  • Hurtig plasma reagin (RPR) test
  • HIV-1 nukleinsyretest (NAT)
  • HBV NAT
  • HCV NAT

• Enhver af følgende hæmatologiske abnormiteter:

  • Hæmoglobin < 9,0 g/dL,
  • ANC < 1.500/μL
  • Blodplader < 100.000/μL

• Enhver af følgende serumbiokemiske abnormiteter:

  • Total bilirubin > 1,5 × ULN
  • AST eller ALT > 2,5 × ULN
  • r-GT > 2,5 × ULN
  • ALP > 2,5 × ULN
  • serumalbumin < 3,0 g/dL
  • kreatinin > 1,5 × ULN
• Kvinde, der ammer eller har positiv serum- eller uringraviditetstest ved screeningbesøg

• Kvindelig forsøgsperson med den fødedygtige alder eller mandlig forsøgsperson med kvindelig ægtefælle/partner med den fødedygtige alder, som nægter at adoptere mindst to former for prævention (hvoraf mindst én skal være en barrieremetode) fra screening til endeligt/tidligt ophørsbesøg. Acceptable formularer omfatter:

  • Etableret brug af orale, injicerede eller implanterede hormonelle præventionsmetoder
  • Placering af en intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint system (IUS)
  • Barriere-præventionsmetoder: kondom eller okklusiv hætte (membran eller cervikal/hvælvingshætter)
• Med enhver betingelse vurderet af efterforskeren, at indtræden i retssagen kan være til skade for forsøgspersonen