Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MAP til at give adgang til Ruxolitinib til patienter med polycytæmi Vera

31. oktober 2025 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Behandlingsplan for Managed Access Program (MAP) for at give adgang til Ruxolitinib til patienter med polycytæmi Vera (PV)

Formålet med denne kohortebehandlingsplan er at give adgang til ruxolitinib for kvalificerede patienter diagnosticeret med Polycythemia Vera. Patientens behandlende læge bør følge de foreslåede behandlingsretningslinjer og overholde alle lokale sundhedsmyndigheders regler.

Studieoversigt

Status

Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den anmodende behandlende læge skal indsende en anmodning om adgang til lægemidlet (ofte omtalt som Compassionate Use) til Novartis, som vil gennemgå og godkende af det medicinske team, der har erfaring med lægemidlet og indikationen.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Individuelle patienter

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Orange, New South Wales, Australien, 2800
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Hereford, Det Forenede Kongerige, HR1 2ER
        • Novartis Investigative Site
      • Kent, Det Forenede Kongerige, CT9 4AN
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6HX
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2PF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 8AD
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LJ
        • Novartis Investigative Site
      • Poole, Det Forenede Kongerige, BH15 2JB
        • Novartis Investigative Site
      • Salisbury, Det Forenede Kongerige, SP2 8BJ
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9700RB
        • Novartis Investigative Site
  • Iran
      • Tehran, Iran, 11367
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Kfar Saba, Israel, 44281
        • Novartis Investigative Site
      • Rehovot, Israel, 7610001
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Giborim Holon, Israel, 58100
        • Novartis Investigative Site
    • Israel
      • Kfar Saba, Israel, Israel, 44281
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polen, 40-027
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polen, 31-501
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 00-791
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 04-141
        • Novartis Investigative Site
      • Wałbrzych, Polen, 58-309
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 99 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter, der er kvalificerede til at blive inkluderet i denne behandlingsplan, skal opfylde alle følgende kriterier:

  1. Mand eller kvinde på 12 år eller derover
  2. Bekræftet diagnose af PV baseret på Verdenssundhedsorganisationens (WHO) kriterier
  3. Patienter skal have en behandlingshistorie for PV, der opfylder definitionen af ​​resistens eller intolerance over for hydroxyurinstof (HU) eller anden cytoreduktiv terapi
  4. Patienter med et perifert blodblasttal på 0 % ved screening
  5. Patienterne skal have restitueret sig eller stabiliseret sig tilstrækkeligt fra bivirkninger forbundet med tidligere behandlinger, før de påbegynder behandling med ruxolitinib
  6. Patienter med en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-score på 0, 1 eller 2. Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke fra patienten inden behandlingsstart.

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der er berettiget til denne behandlingsplan, må ikke opfylde nogen af ​​følgende kriterier:

  1. Anamnese med overfølsomhed over for lægemidler eller metabolitter af lignende kemiske klasser som ruxolitinib.
  2. Tilstedeværelse af en aktiv ukontrolleret infektion, herunder signifikant bakteriel, svampe-, viral (inklusive CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, BK eller HIV) eller parasitisk infektion, der kræver behandling. Infektioner anses for at være kontrolleret, hvis passende behandling er iværksat, og der på screeningstidspunktet ikke er tegn på progression. Infektionsprogression defineres som hæmodynamisk ustabilitet, der kan tilskrives sepsis, nye symptomer, forværrede fysiske tegn eller radiografiske fund, der kan tilskrives infektion. Vedvarende feber uden andre tegn eller symptomer vil ikke blive tolket som fremadskridende infektion. Patienter med inaktiv kronisk infektion (uden viral replikation) kan tilmeldes.
  3. Anamnese med progressiv multifokal leuko-encefalopati (PML).
  4. Tilstedeværelse af alvorligt nedsat nyrefunktion defineret ved serumkreatinin > 2 mg/dL (>176,8 μmol/L), eller har estimeret kreatininclearance < 30 ml/min målt eller beregnet ved Cockroft Gault-ligning.

  5. Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, MEDMINDRE de er

    • kvinder, hvis seksuelle orientering udelukker samleje med en mandlig partner.
    • kvinder, hvis partnere er blevet steriliseret ved vasektomi eller på anden måde.
    • ved at bruge en yderst effektiv præventionsmetode (dvs. en, der resulterer i en fejlrate på mindre end 1 % om året, når den bruges konsekvent og korrekt, såsom implantater, injicerbare præventionsmidler, kombinerede orale præventionsmidler og nogle intrauterine anordninger (IUD'er); periodisk abstinens ( f.eks. kalender, ægløsning, symptotermiske, post-ægløsningsmetoder) er ikke acceptabelt i hele behandlingsperioden og 30 dage efter behandlingsophør.

    Enhver kvinde på 8 år og derover skal behandles som en kvinde i den fødedygtige alder.

    Kvinder betragtes som postmenopausale og ikke i den fødedygtige alder, hvis de har haft 12 måneders naturlig (spontan) amenoré med en passende klinisk profil (f. aldersegnet, anamnese med vasomotoriske symptomer) eller seks måneders spontan amenoré med serum-FSH-niveauer > 40 mIU/mL [kun til amerikansk: og østradiol < 20 pg/mL] eller har haft kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller uden hysterektomi) mindst seks uger siden. I tilfælde af ooforektomi alene anses kvinden for ikke at være i den fødedygtige alder, når kvindens reproduktive status er blevet bekræftet ved opfølgende vurdering af hormonniveauet.

  6. Graviditet
  7. Ikke i stand til at forstå og overholde behandlingsinstruktioner og krav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

7. december 2022

Primær færdiggørelse

7. december 2022

Studieafslutning

7. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

8. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

5. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CINC424B2002I

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner