KARTTA, joka tarjoaa pääsyn ruxolitinibiin potilaille, joilla on polysytemia vera

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaiden, jotka voidaan sisällyttää tähän hoitosuunnitelmaan, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

1. Mies tai nainen vähintään 12-vuotias
2. Vahvistettu PV-diagnoosi perustuu Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteereihin
3. Potilailla on oltava PV:n hoitohistoria, joka vastaa resistenssin tai intoleranssin määritelmää hydroksiurealle (HU) tai muulle sytoreduktiiviselle hoidolle
4. Potilaat, joiden ääreisveren blastien määrä on 0 % seulonnassa
5. Potilaiden on oltava toipuneet tai stabiloituneet riittävästi aikaisempiin hoitoihin liittyvistä haittavaikutuksista ennen ruksolitinibihoidon aloittamista
6. Potilaat, joiden East Cooperative Oncology Group (ECOG) -pistemäärä on 0, 1 tai 2 Ennen hoidon aloittamista on hankittava kirjallinen potilastietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

Tähän hoitosuunnitelmaan oikeutetut potilaat eivät saa täyttää mitään seuraavista kriteereistä:

1. Aiempi yliherkkyys jollekin ruksolitinibin kaltaisille kemiallisille luokille kuuluville lääkkeille tai metaboliiteille.
2. Aktiivinen hallitsematon infektio, mukaan lukien merkittävä bakteeri-, sieni-, virus- (mukaan lukien CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, BK tai HIV) tai loisinfektio, joka vaatii hoitoa. Infektioiden katsotaan olevan hallinnassa, jos asianmukainen hoito on aloitettu, eikä seulontaan ole havaittavissa merkkejä etenemisestä. Infektion eteneminen määritellään sepsiksestä johtuvana hemodynaamisena epävakautena, uusina oireina, infektion aiheuttamana fyysisen oireen pahenemisena tai röntgenlöydöksenä. Jatkuvaa kuumetta ilman muita merkkejä tai oireita ei tulkita eteneväksi infektioksi. Potilaita, joilla on inaktiivinen krooninen infektio (ilman viruksen replikaatiota), voidaan ottaa mukaan.
3. Aiempi etenevä multifokaalinen leukoenkefalopatia (PML).
4. Vaikea munuaisten vajaatoiminta, jonka seerumin kreatiniiniarvo on > 2 mg/dl (>176,8) μmol/L) tai arvioitu kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min mitattuna tai laskettu Cockroft Gault -yhtälön mukaan.

5. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään kaikille naisiksi, jotka fysiologisesti voivat tulla raskaaksi, elleivät he ole

   • naiset, joiden seksuaalinen suuntautuminen estää yhdynnän miespuolisen kumppanin kanssa.
   • naiset, joiden kumppanit on steriloitu vasektomialla tai muulla tavalla.
   • käyttämällä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (eli sellainen, joka johtaa alle 1 %:n epäonnistumiseen vuodessa, kun sitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein, kuten implantit, ruiskeet, yhdistelmäehkäisyvalmisteet ja eräät kohdunsisäiset laitteet (IUD)); esim. kalenteri, ovulaatio, symptotermiset, ovulaation jälkeiset menetelmät) ei ole hyväksyttävää koko hoidon ajan ja 30 päivää hoidon lopettamisen jälkeen.

   Kaikki 8-vuotiaat ja sitä vanhemmat naiset on kohdeltava hedelmällisessä iässä olevana naisena.

   Naiset katsotaan postmenopausaaleiksi, eivätkä he ole hedelmällisessä iässä, jos heillä on ollut 12 kuukautta luonnollista (spontaania) kuukautisia, jolla on asianmukainen kliininen profiili (esim. iän mukaan, vasomotorisia oireita historiassa) tai kuuden kuukauden spontaani amenorrea seerumin FSH-pitoisuuksilla > 40 mIU/ml [vain Yhdysvalloissa: ja estradioli < 20 pg/ml] tai sinulla on ollut kirurginen molemminpuolinen munanpoisto (kohdunpoiston kanssa tai ilman) kuusi viikkoa sitten. Pelkän munanpoiston tapauksessa vain, kun naisen lisääntymistila on vahvistettu seurantahormonitason arvioinnilla, hänen katsotaan olevan hedelmällistä.

6. Raskaus
7. Ei pysty ymmärtämään ja noudattamaan hoito-ohjeita ja -vaatimuksia