MAP pour fournir un accès au ruxolitinib aux patients atteints de polycythémie vraie

Critère d'intégration:

Les patients éligibles à l'inclusion dans ce plan de traitement doivent répondre à tous les critères suivants :

1. Homme ou femme de 12 ans ou plus
2. Diagnostic confirmé de PV selon les critères de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
3. Les patients doivent avoir des antécédents de traitement pour la PV qui répondent à la définition de résistance ou d'intolérance à l'hydroxyurée (HU) ou à un autre traitement cytoréducteur
4. Patients avec un nombre de blastes sanguins périphériques de 0 % lors du dépistage
5. Les patients doivent s'être suffisamment rétablis ou stabilisés des effets indésirables associés aux traitements antérieurs avant de commencer le traitement par ruxolitinib
6. Patients avec un score ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) de 0, 1 ou 2 Le consentement éclairé écrit du patient doit être obtenu avant le début du traitement.

Critère d'exclusion:

Les patients éligibles à ce plan de traitement ne doivent répondre à aucun des critères suivants :

1. Antécédents d'hypersensibilité à des médicaments ou à des métabolites de classes chimiques similaires à celles du ruxolitinib.
2. Présence d'une infection active non contrôlée, y compris une infection bactérienne, fongique, virale (y compris CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, BK ou HIV) ou parasitaire importante nécessitant un traitement. Les infections sont considérées comme contrôlées si un traitement approprié a été institué et, au moment du dépistage, aucun signe de progression n'est présent. La progression de l'infection est définie comme une instabilité hémodynamique attribuable à une septicémie, de nouveaux symptômes, une aggravation des signes physiques ou des résultats radiographiques attribuables à l'infection. Une fièvre persistante sans autres signes ou symptômes ne sera pas interprétée comme une infection en progression. Les patients atteints d'une infection chronique inactive (sans réplication virale) peuvent être inclus.
3. Antécédents de leuco-encéphalopathie multifocale progressive (LEMP).
4. Présence d'insuffisance rénale sévère définie par une créatinine sérique > 2 mg/dL (> 176,8 μmol/L), ou avoir une clairance estimée de la créatinine < 30 ml/min mesurée ou calculée par l'équation de Cockroft Gault.

5. Les femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, SAUF si elles sont

   • les femmes dont l'orientation sexuelle exclut les relations sexuelles avec un partenaire masculin.
   • les femmes dont les partenaires ont été stérilisés par vasectomie ou par d'autres moyens.
   • l'utilisation d'une méthode de contraception très efficace (c'est-à-dire une méthode qui entraîne un taux d'échec inférieur à 1 % par an lorsqu'elle est utilisée régulièrement et correctement, comme les implants, les injectables, les contraceptifs oraux combinés et certains dispositifs intra-utérins (DIU) ; l'abstinence périodique ( par exemple. calendrier, ovulation, méthodes symptothermiques, post-ovulation) n'est pas acceptable pendant toute la durée du traitement et 30 jours après l'arrêt du traitement.

   Toute femme âgée de 8 ans et plus doit être traitée comme une femme en âge de procréer.

   Les femmes sont considérées comme post-ménopausées et non en âge de procréer si elles ont eu 12 mois d'aménorrhée naturelle (spontanée) avec un profil clinique approprié (par ex. âge approprié, antécédents de symptômes vasomoteurs) ou six mois d'aménorrhée spontanée avec des taux sériques de FSH > 40 mUI/mL [pour les États-Unis uniquement : et œstradiol < 20 pg/mL] ou ont subi une ovariectomie bilatérale chirurgicale (avec ou sans hystérectomie) au moins il y a six semaines. Dans le cas d'une ovariectomie seule, ce n'est que lorsque l'état reproducteur de la femme a été confirmé par une évaluation de suivi du niveau hormonal qu'elle est considérée comme n'étant pas en âge de procréer.

6. Grossesse
7. Incapable de comprendre et de se conformer aux instructions et aux exigences du traitement