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MAP per fornire l'accesso a Ruxolitinib, per i pazienti con policitemia vera

31 ottobre 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Piano di trattamento per il programma di accesso gestito (MAP) per fornire l'accesso a Ruxolitinib, per i pazienti con policitemia vera (PV)

Lo scopo di questo piano di trattamento di coorte è consentire l'accesso a ruxolitinib per i pazienti idonei con diagnosi di policitemia vera. Il medico curante del paziente deve seguire le linee guida terapeutiche suggerite e rispettare tutte le normative delle autorità sanitarie locali.

Panoramica dello studio

Stato

Non più disponibile

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il medico curante richiedente deve presentare una richiesta di accesso al farmaco (spesso indicato come uso compassionevole) a Novartis, che la esaminerà e la approverà da parte del team medico esperto del farmaco e dell'indicazione.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Singoli pazienti

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Orange, New South Wales, Australia, 2800
        • Novartis Investigative Site
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • Novartis Investigative Site
  • Iran
      • Tehran, Iran, 11367
        • Novartis Investigative Site
  • Israele
      • Kfar Saba, Israele, 44281
        • Novartis Investigative Site
      • Rehovot, Israele, 7610001
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Giborim Holon, Israele, 58100
        • Novartis Investigative Site
    • Israel
      • Kfar Saba, Israel, Israele, 44281
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9700RB
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-214
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polonia, 40-027
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polonia, 31-501
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polonia, 00-791
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polonia, 04-141
        • Novartis Investigative Site
      • Wałbrzych, Polonia, 58-309
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polonia, 50-367
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Hereford, Regno Unito, HR1 2ER
        • Novartis Investigative Site
      • Kent, Regno Unito, CT9 4AN
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, WC1E 6HX
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, NW3 2PF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, SE5 8AD
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7LJ
        • Novartis Investigative Site
      • Poole, Regno Unito, BH15 2JB
        • Novartis Investigative Site
      • Salisbury, Regno Unito, SP2 8BJ
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 99 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti idonei per l'inclusione in questo piano di trattamento devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

  1. Maschio o femmina di età pari o superiore a 12 anni
  2. Diagnosi confermata di PV basata sui criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
  3. I pazienti devono avere una storia di trattamento per PV che soddisfi la definizione di resistenza o intolleranza all'idrossiurea (HU) o altra terapia citoriduttiva
  4. Pazienti con una conta dei blasti nel sangue periferico dello 0% allo screening
  5. I pazienti devono essersi ripresi o stabilizzati sufficientemente dalle reazioni avverse al farmaco associate a trattamenti precedenti prima di iniziare il trattamento con ruxolitinib
  6. Pazienti con punteggio ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) pari a 0, 1 o 2 Prima dell'inizio del trattamento è necessario ottenere il consenso informato scritto del paziente.

Criteri di esclusione:

I pazienti idonei per questo piano di trattamento non devono soddisfare nessuno dei seguenti criteri:

  1. Storia di ipersensibilità a farmaci o metaboliti di classi chimiche simili a ruxolitinib.
  2. Presenza di un'infezione attiva non controllata che include un'infezione significativa batterica, fungina, virale (inclusi CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, BK o HIV) o parassitaria che richiede un trattamento. Le infezioni sono considerate controllate se è stata istituita una terapia appropriata e, al momento dello screening, non sono presenti segni di progressione. La progressione dell'infezione è definita come instabilità emodinamica attribuibile a sepsi, nuovi sintomi, peggioramento dei segni fisici o risultati radiografici attribuibili all'infezione. La febbre persistente senza altri segni o sintomi non sarà interpretata come un'infezione in progressione. Possono essere arruolati pazienti con infezione cronica inattiva (senza replicazione virale).
  3. Storia di leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML).
  4. Presenza di funzionalità renale gravemente compromessa definita da creatinina sierica > 2 mg/dL (>176,8 μmol/L) o hanno una clearance della creatinina stimata < 30 ml/min misurata o calcolata mediante l'equazione di Cockroft Gault.

  5. Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, A MENO CHE non lo siano

    • donne il cui orientamento sessuale preclude rapporti con un partner maschile.
    • donne i cui partner sono stati sterilizzati mediante vasectomia o altri mezzi.
    • utilizzando un metodo di controllo delle nascite altamente efficace (vale a dire uno che si traduce in un tasso di fallimento inferiore all'1% all'anno se utilizzato in modo coerente e corretto, come impianti, iniettabili, contraccettivi orali combinati e alcuni dispositivi intrauterini (IUD); astinenza periodica ( per esempio. calendario, ovulazione, sintotermico, metodi post-ovulatori) non è accettabile per tutto il periodo di trattamento e 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento.

    Qualsiasi donna di età pari o superiore a 8 anni deve essere trattata come una donna in età fertile.

    Le donne sono considerate in post-menopausa e non in età fertile se hanno avuto 12 mesi di amenorrea naturale (spontanea) con un profilo clinico appropriato (ad es. età appropriata, anamnesi di sintomi vasomotori) o sei mesi di amenorrea spontanea con livelli sierici di FSH > 40 mIU/mL [solo per US: ed estradiolo < 20 pg/mL] o sono stati sottoposti almeno a ovariectomia chirurgica bilaterale (con o senza isterectomia) sei settimane fa. Nel caso della sola ovariectomia, solo quando lo stato riproduttivo della donna è stato confermato dalla valutazione del livello ormonale di follow-up, la donna è considerata non potenzialmente fertile.

  6. Gravidanza
  7. Non è in grado di comprendere e rispettare le istruzioni e i requisiti del trattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

7 dicembre 2022

Completamento primario

7 dicembre 2022

Completamento dello studio

7 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

8 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

5 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CINC424B2002I

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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